心力衰竭市场概况 - 美国心力衰竭患者约有650万，年新增病例约100万[19] - 心力衰竭的住院费用平均为每次约1.7万美元[19] - 预计到2030年，心力衰竭患者人数将增加46%，相关费用将从436.3亿美元增加到697亿美元[19] - 心力衰竭患者在5年内的死亡率约为50%[19] - 心力衰竭患者的再入院率为49%[21] - 预计未来十年，心衰的成本负担将增加超过50%[74] 临床试验与新药研发 - 关键临床试验GALACTIC-HF的阳性结果已公布，SEQUOIA-HCM和COURAGE-ALS试验正在招募患者[9] - Omecamtiv mecarbil的NDA已提交，PDUFA日期为2023年2月28日[13] - 在心力衰竭的关键临床试验中，共招募了8256名患者，覆盖35个国家的约1000个地点[24] - Omecamtiv Mecarbil在心衰事件的总发生率和累积发生率上均显著降低[70] - Aficamten在REDWOOD-HCM研究中显示出显著的LVOT梯度降低，治疗组在第10周的反应率为92.9%[95] - Aficamten的临床试验中，未出现治疗相关的严重不良事件，且药物效果可逆[95] 治疗效果与成本效益 - Omecamtiv Mecarbil治疗相关的心衰事件成本减少估计为每位患者3,085美元，减少幅度为19%[71] - 99%的成本减少来自于避免的心衰住院[72] - 在低血压（SBP ≤100 mmHg）患者中，Omecamtiv Mecarbil的风险比为0.81，绝对风险降低为每100患者年9.8事件[50][55] - Aficamten治疗10周后，左心房体积指数显著减少，p值小于0.01[107] - Aficamten治疗后，侧向E/e'显著改善，p值小于0.01[103] 财务状况与未来展望 - 2022年6月30日的资产负债表显示，总资产为771.7百万美元，负债总额为660.3百万美元[148] - 现金和投资总额为596.7百万美元，工作资本为535.5百万美元[148] - 预计2022年现金收入在20至25百万美元之间，现金运营费用在375至385百万美元之间[149] - 预计到2025年，可能会获得HCM相关的FDA批准[141] - 预计到2025年，将有10个开发项目在进行中[141] 市场扩张与合作 - Cytokinetics在欧洲寻求与Omecamtiv Mecarbil的共同开发和共同商业化合作[126] - 通过与Royalty Pharma的交易，出售了omecamtiv mecarbil的4.5%全球净销售权利[142] - 未来美国心血管产品的推出将优化价值捕获，重点在于与医院和心衰诊所建立深厚的长期关系[122]