业绩总结 - Cytokinetics在2021年第四季度的现金储备为6.24亿美元，不包括2021年末和2022年初交易获得的1.5亿美元[123] - 2021年累计赤字为1,207.6百万美元，股东权益为243.9百万美元[131] - 2022年现金收入预期在20至25百万美元之间，现金运营费用预期在380至400百万美元之间[132] - 预计2022年净收入约为365至385百万美元，不包括2021年底和2022年初交易获得的1.5亿美元收益[132] 用户数据 - 心力衰竭患者在美国约有650万人，每年新增约100万例[17] - 心力衰竭患者在五年内的死亡率为50%[17] - 心力衰竭患者在出院后30天内的再入院率为49%[18] - 预计到2032年，心力衰竭患者的数量将增加至620万[40] 未来展望 - 预计到2030年，心力衰竭的经济负担将从2020年的436亿美元增加到697亿美元[50] - Cytokinetics计划在2022年启动omecamtiv mecarbil在美国的上市，待FDA批准[133] - 预计在2022年下半年分享REDWOOD-HCM OLE的数据[133] 新产品和新技术研发 - Cytokinetics计划在2021年向FDA提交omencamtiv mecarbil的新药申请（NDA）[2] - Cytokinetics的研发管道包括omencamtiv mecarbil（心力衰竭）、aficamten（肥厚型心肌病）和reldesemtiv（肌萎缩侧索硬化症）等[13] - Aficamten在Cohort 1中，78.6%的患者达到响应标准，而在Cohort 2中，92.3%的患者达到响应标准[82] - 预计将利用现有销售团队和商业支持功能，以实现市场推广的协同效应[106] 市场扩张和并购 - Cytokinetics与Royalty Pharma达成交易，出售omecamtiv mecarbil全球净销售的4.5%特许权使用费[124] - 公司在大中华区获得aficamten的独家开发和商业化权利[128] 负面信息 - 任何严重不良事件的发生率在治疗组为57.7%，安慰剂组为59.4%[38] - 在FORTITUDE-ALS研究中，所有剂量组的reldesemtiv患者的功能评分下降幅度低于安慰剂组，尽管未达到统计显著性[115] 其他新策略和有价值的信息 - Cytokinetics的目标是实现至少两种药物的监管批准，并将开发管道扩大到十个治疗项目[6] - 预计在Medicare Part-D注册患者中，双重资格和低收入补贴患者约占30%[58] - 计划招募555名ALS患者，进行24周的reldesemtiv或安慰剂治疗，随机化比例为2:1[120]