市场背景 - 美国心衰患者人数达到600万，预计从2012年到2030年将增加46%[28] - 心衰每年造成的经济负担约为1230亿美元，占医疗保险总预算的33%[30] - 心衰患者的住院率是非心衰患者的6倍，年住院人数为每千人272人和1664人[30] - 心脏病是美国死亡的主要原因，心血管疾病在医疗支出中占据首位，支出达到3270亿美元[27] - 心衰患者在出院后1个月内的再入院率为24%，6个月内的再入院率为50%[29] 药物研发与临床试验 - Cytokinetics计划在其药物管线中获得至少两种药物的监管批准[4] - Cytokinetics的目标是将其开发管线扩大至10个治疗项目[4] - Cytokinetics与Astellas、Amgen等公司合作，推动药物研发[22] - Cytokinetics的药物候选者包括Omecamtiv Mecarbil和CK-274，针对心衰和其他心脏疾病[11][13] - Omecamtiv mecarbil在8,256名患者中进行的临床试验显示，心力衰竭事件或心血管死亡的风险比为0.92（95% CI, 0.86–0.99），P值为0.025[50] - 试验中，Omecamtiv mecarbil组的患者在随机化后的36个月内，心力衰竭事件的累积发生率为25%[50] - Omecamtiv mecarbil组的NT-proBNP中位数为1977 pg/mL，而安慰剂组为2025 pg/mL[49] - Omecamtiv mecarbil组的左心室射血分数（LVEF）平均为26.6%（SD 6.3），安慰剂组为26.5%（SD 6.3）[49] - Omecamtiv Mecarbil组的心率平均下降为-2.1 bpm，安慰剂组为-0.5 bpm，差异为-1.6 bpm[54] - Omecamtiv Mecarbil组的NT-proBNP中位数下降为-251 pg/mL，安慰剂组为-180 pg/mL，差异为0.90[54] - 在LVEF ≤28%的患者中，Omecamtiv Mecarbil的风险比为0.84（95% CI: 0.77, 0.92），p值<0.001[58] - 在住院患者中，Omecamtiv Mecarbil的风险比为0.86（95% CI: 0.73, 1.02），p值为0.084[58] - 在NT-proBNP >2000 pg/mL的患者中，Omecamtiv Mecarbil的风险比为0.77（95% CI: 0.69, 0.87），p值<0.001[58] - CK-274在健康参与者中耐受良好，未出现严重不良事件（SAEs）[83] - CK-274的单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）研究显示药物吸收和消除与剂量成比例[83][84] 财务状况与展望 - 公司在2020年结束时现金和投资总额超过5.01亿美元，基于2021年指导，预计可支撑超过2年的运营[142] - 2020年总资产为5.338亿美元，负债总额为4.204亿美元[142] - 2021年现金收入预计在2300万至2800万美元之间，现金运营支出预计在1.95亿至2.05亿美元之间[143] - 2020年累计亏损为9.923亿美元，股东权益为1.134亿美元[142] - 2021年预计净收入约为1.6亿至1.7亿美元[143] - 2020年公司通过私募投资者、IPO和其他方式共筹集资金约9.845亿美元[139] 合作与资金支持 - Cytokinetics有资格获得每个阶段各4,500万美元的资金，作为全球注册项目启动的条件[103] - Cytokinetics获得2,500万美元的预付款，并有资格获得2亿美元的开发和商业里程碑付款[104] - RTW投资承诺为Cytokinetics提供2.5亿美元的资本、资金和销售收益[106] - CK-274的开发和商业化合作伙伴包括RTW投资和Ji Xing制药[99] 其他重要信息 - Verquvo获得FDA批准，适用于心衰住院患者，心脏射血分数（LVEF）低于45%的成年人，旨在降低心血管死亡和心衰住院的风险[62] - GALACTIC-HF试验中，8256名患者的心血管死亡或首次心衰住院的相对风险降低（RRR）为8%（p = 0.025）[62] - VICTORIA试验中，5050名患者的心血管死亡或首次心衰住院的相对风险降低（RRR）为10%（p = 0.02）[62] - 预计在2021年上半年完成omecamtiv mecarbil的临床试验入组[76] - 2021年预计开始CK-274的第三阶段临床试验[144]