财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度末公司现金和投资约为2.37亿美元 [42] - 2020年第一季度公司收入来自与安进和安斯泰来的战略联盟，安进为METEORIC - HF开发费用报销，安斯泰来为合作研究科学家费用报销 [42] - 2020年第一季度研发费用从2019年第一季度的2350万美元降至2170万美元，主要因神经肌肉开发活动支出减少，METEORIC - HF和REDWOOD - HCM活动增加部分抵消 [43] - 2020年第一季度总务和行政费用为1240万美元，高于2019年第一季度的940万美元，主要因人员相关成本和外部服务费用增加 [44] - 公司预计2020年现金收入在1800万 - 2200万美元之间，运营费用在1.2亿 - 1.3亿美元之间，全年净现金使用量在1.05亿 - 1.15亿美元之间，会根据情况更新财务指导 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 心血管业务线 - GALACTIC - HF是一项大型3期全球心力衰竭心血管结局研究，已完成设计手稿发表、第二次也是最后一次计划中期分析，在ACC 2020上展示了基线特征和人口统计数据，预计第四季度公布 topline 结果 [10][11][59] - METEORIC - HF因疫情暂停招募，公司优先开展启动活动，若2020年第二季度末能重新启动招募，有望在年底完成 [29][30][59] - REDWOOD - HCM是CK - 274治疗梗阻性肥厚型心肌病的2期临床试验，已暂停招募，继续开展启动活动，目标是在北美和欧洲激活超20个新站点，若第一队列年中完成招募，下半年有望获得数据 [12][37][60] - AMG 594的1期研究因疫情暂停招募，公司与安进合作制定2期计划 [14][33][60] - CK - 271的新药研究申请已提交并获接受，预计2020年第二季度末前启动1期研究 [39][61] 骨骼肌业务线 - 公司与安斯泰来修订合作协议，获得CK - 601和其他快速骨骼肌调节激活剂化合物开发和商业化独家控制权和责任 [52] - 安斯泰来同意支付高达1200万美元与reldesemtiv潜在3期临床试验相关费用，转让活性药物成分库存并承担稳定性研究费用，公司若商业化reldesemtiv需向安斯泰来支付低至中个位数特许权使用费 [53][54] - 2020年第一季度公司与FDA召开C类会议，获得关于reldesemtiv拟议3期临床试验设计、终点和统计计划反馈，继续与EMA和HTA沟通，预计在看到GALACTIC - HF结果和相关资本成本后决定是否开展3期试验 [56][57] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司2020年主要关注心血管产品线，有四个药物候选物处于不同开发阶段 [10] - 公司继续寻求项目融资、角色货币化和合作伙伴关系，以扩大心脏肌节抑制剂项目开发并延长现金跑道 [47] - 公司与安进合作开展心血管项目，若GALACTIC - HF结果积极，未来12 - 18个月有资格获得约1亿美元里程碑付款 [48] - 公司与安斯泰来合作开展骨骼肌项目，专注于骨骼肌激活 [55] - 公司认为新获批治疗心力衰竭药物有助于提高对未满足需求的认识，凸显omecamtiv mecarbil增强心肌功能的潜在益处 [64] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司员工主要在家工作，暂停商务旅行，通过虚拟方式参加会议，确保将潜在药物带给患者的关键工作继续进行 [8][9] - 尽管面临新冠疫情挑战，公司团队专注且有动力推进使命，对公司成为变革性一年持乐观态度，omecamtiv mecarbil有望在第四季度获得 topline 注册试验结果 [15][51] - 公司处于良好运营和财务状况，期待更新新型机制药物候选物管线进展和潜在商业化活动准备情况 [58] 其他重要信息 - 公司部分讨论包含前瞻性陈述，实际结果可能与预测有重大差异，公司无义务更新前瞻性陈述 [6][7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 如何看待Farxiga获批对市场机会和未满足需求的影响，以及omecamtiv在市场中的认知 - 公司认为Farxiga获批有助于提高对心力衰竭未满足需求的认识，凸显omecamtiv mecarbil增强心肌功能的潜在益处，Fady指出心力衰竭临床需求仍巨大，若GALACTIC - HF结果积极，omecamtiv有潜力成为心力衰竭治疗基础药物 [64][66] 问题: 如何看待GALACTIC - HF主要终点和心血管死亡的临床意义改善 - 公司认为事件率降低10% - 20%有意义且临床显著，更倾向于心血管死亡降低接近20%，Fady认为死亡率降低10%以上通常被视为有积极影响，组合降低15% - 20%或更好，Stuart强调绝对风险降低也很重要 [70][72][73] 问题: 公司从Mavacamten项目获得的潜在财务利益，以及EXPLORER研究结果对CK - 274项目的影响 - 公司从Mavacamten商业化获得低个位数特许权使用费，公司认为CK - 274有差异化特征，EXPLORER研究数据将为公司开发计划提供信息 [79][80][82] 问题: REDWOOD - HCM进展如何 - 公司于第一季度启动该试验，正在招募患者，第一队列设计招募18名患者，预计第二季度末激活超该数量站点，若年中完成招募，下半年有望获得第一队列数据 [84] 问题: Mavacamten在非梗阻性HCM的Maverick数据对公司开展非梗阻性HCM研究的影响 - 公司认为Maverick数据是支持在非梗阻性HCM人群中使用心脏肌节抑制剂的良好概念验证，支持公司考虑在该人群中使用心脏肌节抑制剂的策略，但仍在考虑具体策略和时机 [88][89] 问题: 与安进的合作中获得的医院销售团队权利如何融入公司长期战略目标 - 公司认为该销售团队能与主要医疗提供者、思想领袖和医疗中心互动，由安进支付费用，为公司开发实地销售团队提供开端，有助于公司心血管产品商业化，符合公司从研究到商业化的发展战略 [92][93][94] 问题: 对于reldesemtiv，希望从FDA获得什么以决定是否值得投资，CK - 601是否更有潜力 - 公司已看到reldesemtiv治疗ALS的有说服力数据，但需确保开展合适临床试验，获得对支付方和报销机构有价值的结果，正在与FDA、EMA和报销机构讨论，CK - 601有适合推进的特性，可能用于其他适应症 [99][100][103] 问题: 第一季度基于股票的薪酬是否与预商业化机会有关，全年费用情况如何 - 第一季度现金消耗率较高部分因2019年底应付账款余额略高于正常水平，已纳入指导范围 [106] 问题: GALACTIC自第二次中期分析以来事件发生率如何，达到目标事件数后数据清理和分析需要多长时间 - Fady无法具体评论事件发生率变化，认为心血管死亡事件率未受显著影响，clinicaltrials.gov显示最后一名患者最后一次访视时间为8月7日，完成试验后需进行大量数据清理和事件裁决，预计第四季度公布结果 [108][109][110] 问题: omecamtiv商业化准备情况如何 - 公司与安进正忙于商业化准备工作，增加的总务和行政费用与商业准备有关，双方正在规划并召开潜在商业发布准备活动会议，打算今年与安进协商共同推广协议，为明年商业化做准备 [111][112][113]