财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度产品收入约79.7万美元，上年同期为39.8万美元，因2022年第二季度是直接销售的第一个完整季度，与2021年第二季度无可比性 [31] - 本季度研发费用增至550万美元，上年同期为350万美元，主要因2022年第三季度末提交新药申请（NDA）的专业服务成本增加 [32] - 本季度销售、一般和行政费用约410万美元，上年同期为330万美元，增长主要因HEPZATO商业化的前期成本增加 [33] - 利息费用从一年前的4万美元增至66.5万美元，因2021年8月6日与Avenue的债务融资产生的利息费用和摊销 [33] - 2022年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金共计1440万美元，2021年12月31日为2700万美元；2022年和2021年上半年，经营活动分别使用现金1240万美元和1170万美元 [34] - 2022年7月20日，完成500万美元的普通股私募发行，出售690,954股普通股和566,751份预融资认股权证，每股普通股售价3.98美元，预融资认股权证每份售价3.97美元，预融资认股权证行使价为每股0.01美元，可立即行使 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 HEPZATO KIT（美国 investigational product candidate） - 本季度继续推进NDA重新提交，预计本季度末完成，所有查询已解决，FOCUS试验数据库已锁定，但部分数据如总生存期将持续成熟至2023年年中 [7][8] - 为确保合适患者在NDA准备和FDA审查期间获得HEPZATO KIT，已开始开设扩大准入计划（EAP）站点，首个站点已完成3例治疗，本月计划再进行3例治疗，第二个站点已开始筛选患者，但因人员问题可能10月开始治疗 [11] CHEMOSAT（欧洲上市产品） - 第二季度是3月1日恢复直接销售、营销和分销活动后的第一个完整季度，Q2单位销量较2021年Q2下降约10%，若考虑荷兰患者参与CHOPIN试验因素，基本持平；较2022年Q1增长超75%，但一二季度销量可能受业务从Medac转回公司的影响 [24] - 近期欧洲有多项支持CHEMOSAT及HEPZATO KIT的审计出版物发表，如莱顿大学医学中心在ASCO展示CHOPIN试验数据，以及一项回顾性分析在《Cardiovascular Interventional Radiology》发表 [13][21] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 公司专注于HEPZATO KIT的NDA重新提交和潜在的美国上市准备工作，预计提交后30天内FDA确认收到，若认为提交完整将确定PDUFA日期，公司正为可能的咨询委员会会议做准备 [9] 欧洲市场 - 目前主要通过调查员口碑推动业务，公司计划在德国招聘账户代表、利用医学事务人员在意大利和法国等大市场增加支持、为主要市场制定国家覆盖提交方案，预计今年底在英国、奥地利和荷兰提交，2023年在法国、意大利、斯堪的纳维亚市场等提交 [26][27] - 公司决定以现金流中性方式管理欧洲业务，以维持美国提交和上市所需资金，目前欧洲业务可自我维持，随着收入增长和再投资有望持续发展 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点是NDA提交和美国潜在上市准备，同时在欧洲建立商业基础设施、争取国家覆盖，以实现欧洲业务成为重要收入来源的目标 [27][28] - 虽有扩大PHP平台到其他适应症的计划，但因资本市场困难，需优先考虑短期高回报活动，即NDA提交和美国上市准备 [28] - 持续举办咨询委员会会议，获取临床试验后方案反馈，但部分试验时间可能推迟，以确保关键业务活动有足够资金 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2022年第二季度和年初至今进展顺利，HEPZATO KIT和CHEMOSAT都有积极进展，FOCUS试验结果支持HEPZATO的疗效和安全性，相信其对患者有积极的风险收益比 [7][10] - 欧洲CHOPIN试验和回顾性分析结果令人鼓舞，若CHOPIN试验后续结果相似且耐受性良好，可能显著改善当前治疗标准，且相关结果可能对多种有肝转移和免疫治疗的肿瘤类型有参考价值 [15][16][20] - 虽资本市场困难，但公司有信心获得必要资金，且以最小化对现有股东稀释的方式进行融资 [30] - 对欧洲业务表现满意，相信随着商业基础设施建设和国家覆盖的推进，欧洲将成为重要收入贡献者，且有望与美国HEPZATO上市同步增长 [26][28] 其他重要信息 - 公司近期聘请了专门的医疗设备程序培训师，负责与潜在EAP站点治疗人员合作，完成商业发布所需的培训计划并领导整体培训工作 [12] - 公司在编写NDA时努力便于FDA审查，虽不能保证FDA在六个月内完成审查，但认为工作量相对较小，有较大机会按时完成 [41][42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 私募融资后资金能否支持到FDA回复 - 公司认为通过艰难选择可以做到，但谨慎起见可能需提前采取措施 [38][39] 问题2: 欧洲直接销售模式下，其他收入是否消失，79.7万美元能否作为未来基础，以及毛利率是否符合预期 - 可以将79.7万美元视为基础，此前季度收入是供应销售和毛利润分成的混合；毛利率方面，未来会有几个百分点的变化 [40] 问题3: FDA是否有延长审查时间的风险，对六个月审查假设的信心如何 - 公司认为FDA审查工作量相对较小，有较大机会在六个月内完成，但不能保证，公司会努力编写NDA以方便审查 [41][42] 问题4: 扩大准入计划（EAP）如何为市场做准备，能否量化其在获批首年的影响 - 公司希望有至少5个、可能10个EAP站点，但受资本情况和人员培训问题限制；可通过假设每个站点每月治疗患者数量和定价来估算收入，但具体数字需自行假设 [43][44][45] 问题5: NDA重新提交前还需完成哪些工作 - 处于最终写作阶段，需进行额外分析，同时多项任务并行，包括临床总结报告、疗效和安全性总结、PK分析、REMS计划等 [48][49] 问题6: 回顾性研究数据如何在商业上应用，是否用于支持各国报销申请 - 若数据与标签一致，可详细使用；所有已发表数据对国家覆盖申请有帮助，同时还有专门的生活质量回顾性或前瞻性分析用于支持申请 [50][51] 问题7: 除EAP站点外，上市准备还需开展哪些计划或工作，是否因资金问题受限 - 公司在放缓一些工作，但影响不大；目前正在进行品牌建设、市场准入、患者准入援助计划等工作，预计Q4启动，获批时应准备就绪；同时在进行代码映射以协助医院报销 [54][55] 问题8: NDA所需数据是否都已到位，是否依赖第三方 - 几乎所有数据都已到位，POP PK模型数据未到手，但无数据缺口；主要工作是写作，依靠大量外部医疗人员协助 [56] 问题9: 欧洲转为直接销售模式后，医生接受度和面临的挑战有哪些 - 很多治疗中心很久没见到产品代表，确认了此前的猜测；德国医生对治疗效果认可，但知晓度和转诊流程宣传不足；英国有机会获取区域资金，但此前未充分尝试；公司有信心推动产品使用 [57][58] 问题10: 目前库存准备情况如何 - 公司密切关注HEPZATO KIT各组件的有效期，适时积累上市数量，考虑到供应链问题，目前未发现组件供应受限问题 [62][64] 问题11: 若有咨询委员会会议，目前的准备情况如何 - 虽未明确是否有咨询委员会会议，但已开始准备，将与第三方供应商合作，内部准备不同幻灯片，考虑数据、疗效、安全性及可能的问题，准备工作将持续数月至明年年初 [65] 问题12: 提交NDA后30 - 60天能否从FDA获得是否有咨询委员会会议的提示 - 前30天FDA仅审查是否值得实质性审查，实质性审查开始后可能会有信息请求；一般要到年底或明年1月才有提示，若有咨询委员会会议可能在审查的第五个月 [66][68][69] 问题13: 检查点组合研究的第三次数据读出时间 - 下次读出计划在约40名患者治疗后，目前已治疗约28名患者，还需治疗约12名患者 [70] 问题14: EAP计划在商业化时是否有足够数据用于商业化过程 - 该研究本身数据可能不多，但欧洲CHEMOSAT的稳定数据流将对美国商业化有支持作用 [72][73]