财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度美国产品收入为1340万美元，同比增长约109%；特许权使用费收入为110万美元，同比增长83%；特许权使用费和合作伙伴收入合计550万美元，同比增长约244%；总收入为1880万美元，相比2021年第一季度的800万美元增长约135% [19] - 运营费用方面，与2021年第一季度相比，本季度实现了32%的成本节约；研发费用为2430万美元，同比下降13%；销售、一般和行政费用为3040万美元，同比下降50%，若调整2021年第一季度1330万美元的一次性法律费用，则同比下降36% [8][10][21] - 截至2022年3月31日，现金、现金等价物、受限现金和可供出售投资证券总计2.685亿美元，而2021年12月31日为3.093亿美元 [22] - 公司预计2022年全年研发费用在1亿 - 1.1亿美元之间，销售、一般和行政费用在1.2亿 - 1.3亿美元之间，其中包括约2500万美元的非现金股票薪酬费用 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司商业产品NEXLETOL和NEXLIZET需求同比增长56.7%，美国净产品收入达1340万美元，较2021年同期增长约109% [8] - 合作伙伴Daiichi Sankyo Europe在欧洲积极推广NILEMDO和NUSTENDI，截至2022年第一季度累计治疗至少5.2万名患者，产品在欧洲市场表现良好，推出轨迹强于PCSK9抑制剂 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球高胆固醇血症患者约4100万，仅美国就有1800万患者；目前约70%的患者未达到指南推荐的低密度脂蛋白（LDL）水平 [11] - 预计到2026年，全球脂质市场的年营收将超过110亿美元 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是聚焦商业产品NEXLETOL和NEXLIZET的持续增长，推进CLEAR Outcomes试验，目标是成为创新的心脏代谢领域领导者 [7] - 利用合同销售组织进一步优化医生目标定位，提升产品使用频率；与北加州的医疗系统合作开展研究，以增加NEXLIZET的临床证据 [9][12] - 利用科学数据、专利和独特作用机制推进新型化合物管线，预计在2026年的数十亿美元脂质市场中具有竞争力 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 心血管疾病仍是全球头号杀手，患者有效管理胆固醇水平至关重要，NEXLETOL和NEXLIZET有潜力帮助患者降低心脏病发作和中风风险 [25] - 公司资金充足，预计现金可支持到CLEAR Outcomes试验完成及后续运营；团队对实现目标充满信心，期待试验结果为药物在关键患者群体中的益处提供更多见解 [22][25] 其他重要信息 - 公司近期提交了4亿美元的暂搁注册声明，以保持未来财务灵活性，但认为现有资金足以支持到CLEAR Outcomes试验结果公布及后续运营 [24] - 公司将在年底分享口服PCSK9和下一代ATP柠檬酸裂解酶抑制剂平台的更多信息 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 美国销售轨迹及价格上涨影响，以及销量是否在第二季度及以后加速，是否受疫情影响；CVOT数据达到何种程度可从Daiichi获得里程碑付款，不同数据情景对应的付款情况及信心程度 - 关于销售，第一季度销量增长约6.5%，团队目标是全年实现持续增长，CLEAR Outcomes试验结果将推动指数级增长 [28] - 关于里程碑付款，公司在CLEAR Outcomes研究结束且数据纳入欧洲标签后，有机会从Daiichi Sankyo获得高达3亿美元的付款，预计2023年第一季度公布 topline数据，随后在重要会议上报告并提交给监管机构 [27] 问题2: 合同销售团队的工作情况及是否可扩大规模；与北加州医疗系统的合作研究是否会导致标签扩展 - 合同销售团队处于试点阶段，用于覆盖空白区域、处理银行费用和为目标医疗专业人员提供双重覆盖，目前进展顺利，可根据回报和运营环境扩大规模 [31] - 与北加州医疗系统的合作是一项务实研究，不太可能导致标签扩展，但对临床实践有重要意义，有助于在急性冠状动脉综合征或心脏病发作患者出院时使用NEXLIZET [32] 问题3: CLEAR Outcomes研究在事件裁决和数据库锁定方面的进展；本季度新增医生与医生开具更多处方的增长动态 - CLEAR Outcomes研究接近95%的主要不良心血管事件（MACE）积累，团队实时裁决事件，开始全球研究的终访，进展提前，预计2023年第一季度公布 topline结果 [35] - 商业方面，新增医疗专业人员和现有医生开具更多处方的情况都有，这得益于数字活动、个人推广和同行交流等多方面的努力 [36] 问题4: MACE积累接近95%，试验是否能在第三季度初达到100%；NEXLETOL和NEXLIZET目前的使用患者类型；本季度的毛利率是否是全年的良好参考，后续是否会继续改善 - 试验有可能在下半年早些时候达到100%的MACE积累，但研究结束仍需大量时间，团队有信心在年底完成研究并在2023年第一季度公布 topline结果 [40] - 主要使用人群是服用最大耐受剂量他汀类药物但仍需进一步降低LDL - C的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者，公司对CLEAR Outcomes试验扩大适用人群持乐观态度 [41] - 公司一直致力于改善毛利率，每周开会讨论，自去年以来已有显著改善，后续会持续努力并更新进展 [42] 问题5: 在CVOT结果公布前，推动增长的额外手段；下一代ACL抑制剂不同适应症的优先级考虑 - 推动增长的因素包括环境改善带来的更多机会，如患者就诊增加、现场会议参与度提高；公司采用数字、个人推广和同行交流的三管齐下策略；在医保方面，有良好的商业覆盖，与特定医疗网络合作开展示范项目，并进入长期护理市场 [47][48] - 对于下一代ATP柠檬酸裂解酶平台，公司认为其在心血管、心脏代谢和肿瘤等多个疾病领域有机会，正在利用数据科学和分析来确定潜在机会，并将组建国际专家团队提供建议，年底将有更多信息公布 [50] 问题6: 2023年数据公布、纳入治疗指南和更新标签后，医生最关注哪个事件，哪个事件可能导致处方量最大增加；医生是否表示想开具苯扎贝特酸但要等Outcomes数据；患者的再订购率情况 - 预计2023年公布 topline结果，随后进行结果展示和发表，2024年纳入标签；在这期间，等待Outcomes结果的医生会提前开始处方；指南预计年中更新，标签更新对医保最有价值，但公司会提前与医保方沟通并争取成果 [54] - 处方增长来自渗透率提高和消除最大耐受剂量他汀类药物及对ASCVD患者的依赖等因素，CLEAR Outcomes试验将解锁这些机会 [55] - 患者的依从性与慢性口服疗法相当，公司正在推出“Next Step”计划以提高依从性 [56] 问题7: 鉴于近期关于苯扎贝特酸长期疗效的出版物，是否有计划进行与已批准或正在开发药物的联合治疗研究 - 公司目前等待CLEAR Outcomes试验结果，以确定是否进行联合治疗研究；在发现阶段，公司已有口服PCSK9抑制剂和下一代苯扎贝特酸项目，这些项目也将受试验结果影响；行业对早期联合口服疗法的重视增加，公司现有疗法有机会与其他口服疗法联合 [60] 问题8: 请详细说明商业环境，销售团队在患者就诊和与处方医生面对面交流方面的情况，与前几个季度相比如何 - 患者逐渐回到诊所就诊，尽管仍有远程医疗，但整体环境与过去不同；公司代表能够接触到开放就诊的医生 [64] - 合同销售团队以虚拟方式工作，提供灵活性；公司个人推广团队约95%进行面对面交流，5%进行虚拟交流，应结合两者以扩大覆盖范围和提高频率；行业会议开始恢复，现场同行交流活动增多 [65] 问题9: 请评论公司口服PCSK9项目相对于Merck MK - 0616项目的潜在发展，以及差异化的重点领域 - 公司对口服PCSK9项目感到兴奋，了解Merck的数据；公司认为其支架和变构抑制方法可实现更小的分子和更低的成本；开发重点是优化疗效，同时提供可及且相对低成本的选择，成本将是关键因素，公司预计年底向投资者和科学界提供更多信息 [67] 问题10: 请提供欧洲药物推出的最新情况，特别是最近新增地区的情况；是否有在其他地区推出的具体策略或更新 - 欧洲市场表现良好，主要市场是德国，还在英国、比利时、瑞士推出，即将在西班牙推出；产品标签允许未服用最大耐受剂量他汀类药物的患者使用，推广效果好，目前使用患者数量超过PCSK9抑制剂；公司与合作伙伴每周开会，合作良好 [70] 问题11: CLEAR ACS研究中，目前仅用现有标准治疗达到LDL - C目标的患者比例是多少；急性冠状动脉综合征（ACS）后快速降低LDL - C对患者预后的重要性，以及该研究对医生的相关性和积极结果的定义 - 尽管有现有疗法，ACS患者一年后仍有70%未达到LDL目标（推荐值低于55%）；公司认为苯扎贝特酸，特别是与依折麦布的组合NEXLIZET，有机会帮助这些患者达到LDL目标；该研究旨在评估在现有标准治疗基础上添加公司疗法是否能提高ACS患者短期和长期达到LDL目标的比例，将为临床医生提供重要信息 [72] 问题12: 请回顾目前的患者支持流程，特别是在疫情期间取消共付卡后的情况；患者首次处方的预期情况；医生办公室的预先授权支持流程有何变化及反馈 - 约50%的医生办公室能很好地处理预先授权，公司推出“Next Step”导航计划帮助另外50%的办公室；目前已有超过5000名患者加入该计划，看到了患者的续方情况；当医生为合适患者开具处方并正确记录预先授权信息时，处方通过率较高；该计划为办公室、患者和医保方提供类似礼宾服务的沟通渠道 [74]