财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度公司无营收，2018年同期也无营收 [18] - 2019年第二季度研发费用为140万美元，2018年同期为170万美元，下降原因是特定产品开发成本降低，部分被员工数量和研发实验室运营成本增加抵消 [18] - 2019年第二季度总务及行政费用为190万美元，2018年同期为100万美元，增加主要是由于员工数量增加带来的相关成本、上市公司费用和产品上市准备活动的营销费用增加，排除非现金费用后，本季度总务及行政费用为150万美元，上年同期为60万美元 [19] - 2019年第二季度净亏损为320万美元，2018年同期为310万美元，亏损略有增加是由于2019年总务及行政费用增加，但被研发支出减少抵消，此外2018年第二季度其他费用类别反映了认股权证负债公允价值增加41.3万美元，2018年11月IPO后认股权证公允价值评估的持续费用消除 [20] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为1490万美元，3月31日为1960万美元，7月初收到FDA退还的130万美元NDA申请费 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 儿科神经产品线 - 6月公司宣布获得ET - 105（用于治疗癫痫的专利待批拉莫三嗪配方）的许可，其NDA已获受理并定于2020年3月进行审批，拉莫三嗪目前是最广泛使用的癫痫治疗药物之一，销售额超过7亿美元，公司产品将以口服液形式交付，满足儿科患者和吞咽困难患者精确给药的未满足需求 [6] - 本季度启动了ET - 104（另一款专利待批神经学产品）的生物等效性研究，预计9月获得结果，若成功将在今年第四季度提交NDA [7] - ET - 101（第三款神经学口服液）成功完成注册批次生产，预计2020年初启动生物等效性研究，晚些时候可能提交NDA [7] 医院产品线 - 首次宣布ET - 203注射剂产品候选药物的NDA已提交给FDA，它是一种即用型配方，将与ET - 202（即用型去氧肾上腺素）互补，并受益于ET - 202的商业活动基础 [9] 眼科产品线 - 合作伙伴Bausch Health收到EM - 100（用于过敏性结膜炎的无防腐剂眼科治疗药物）的完整回复信，公司认为FDA的问题可在未来几个月内通过修改申请解决，预计修改将被归类为小修改，FDA将在三个月内回复，公司对该产品的获批和商业机会仍有信心 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于高效药物开发战略，在短时间内建立了行业内最大、最强的505(b)(2)产品线，成立两年多已有四款产品提交FDA，今年年底前预计还有三款产品提交申请，包括DS - 300、ET - 103和ET - 104 [12] - 公司通过业务发展推动增长，目前正在关注两到三个机会，倾向于通过授权引进产品来发展公司，认为这比从头开发更高效 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司正处于向商业公司转型的激动人心时刻，专注于即将到来的产品发布准备工作，同时继续执行高效药物开发战略，以建立多元化产品组合，实现长期增长 [11] - 8月公司安排了三次与FDA的面对面会议，讨论三款不同产品，在同行中很少有制药公司能在一个月内有三次这样的会议 [11] - 若ET - 202在10月21日获批，公司计划在第四季度迅速推出该产品并立即开始盈利，未来产品获批和发布将保持稳定节奏，2020年第一季度拉莫三嗪有审批日期，全年可能有多达六种不同产品获批 [17][18] 其他重要信息 - 公司为ET - 202的发布做了准备，本季度与药房主任、麻醉和急诊护理领域的关键意见领袖举行了咨询小组会议，反馈积极，客户对产品三年保质期表示兴奋，这将允许医院在更多地方储存产品并减少浪费 [15][16] - ET - 103（左甲状腺素液体制剂）的生物等效性研究正在进行，预计9月得出结果，若成功将在第四季度提交NDA，左甲状腺素是美国最常用的处方药之一，片剂年销售额超过25亿美元，公司认为液体制剂有很大机会 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: NDA申请费退款与哪个具体申请相关 - 是DS - 200的申请费退款，公司为该产品提交了PDUFA豁免申请，为不耽误申请先支付了费用，豁免获批后收到退款 [22] 问题: 关于ET - 105产品推出的物流、获批到推出的大致时间、销售基础设施和促销活动 - 公司正在准备销售地图，将为儿科神经科设立专门销售团队，团队规模正在确定，在获批前不打算提前招聘，而是等获批后扩大销售团队，该产品市场需求高 [24] 问题: ET - 202在10月21日审批日期前，FDA是否有最新信息要求或需要完成的特定步骤 - 产品审查进展顺利，目前没有未解决的问题，收到了一些标签方面的评论，预计10月21日获批，但无法预测FDA最终决定 [25] 问题: 从合作伙伴Bausch Health处是否获得EM - 100重新提交NDA的具体时间线信息 - 公司内部有详细时间线，但目前不准备公开，目标是在第四季度回复FDA，认为FDA的要求可管理，能在短时间内回复 [27] 问题: EM - 100的完整回复信问题是否与制造有关 - 不是关于制造设施本身的问题，CMC是NDA文件的一个广泛部分，包括化学、制造和控制，制造场地符合FDA要求，有生产能力，问题更多围绕规格等方面，都可以回答，公司有信心在第四季度回复 [29] 问题: 公司近期最大的机会有哪些，从获批容易程度和商业采用可能性方面如何排序 - 去氧肾上腺素是重要产品发布，医院注射剂市场大，市场机会至少每年1000万单位；拉莫三嗪是治疗癫痫和双相情感障碍最广泛处方的口服片剂，口服溶液市场有吸引力；ET - 203与ET - 202互补，市场需求大；EM - 100相对机会较小 [32] 问题: ET - 203的9000万美元参考产品市场规模如何细分，有哪些容易实现的机会，ET - 202的医院销售团队如何与ET - 203产生协同效应 - 产品市场规模以百万单位计，实际市场机会取决于定价，产品在急诊护理中大量使用，目前医院需通过复合剂供应商订购，不方便，在欧洲即用型版本转换率高，两款产品互补，销售重点在医院药房，更多是转换药房主任的过程 [34] 问题: 公司今年剩余时间的业务发展计划，以及对今年剩余时间和2020年的看法 - 公司通过业务发展推动增长，目前密切关注两个后期产品机会，这些产品处于或接近提交申请阶段或可立即推出，公司认为授权引进产品比从头开发更高效，交易机会会相互促进 [35][36] 问题: 目前现金水平为1490万美元，加上120万美元退款共1600万美元，如何应对未来12个月的现金消耗，对当前现金水平的看法 - 公司对目前现金状况感到满意，除业务发展活动外，第二季度的基本现金消耗约为280万美元，预计第四季度去氧肾上腺素产品推出和EM - 100带来收入 [37] 问题: 预计9月公布的ET - 103和ET - 104生物等效性研究的范围和性质，包括受试者数量、结果呈现形式 - 这两款产品是口服溶液，研究是与口服片剂对比，关注药物在体内的分布等多个终点，典型生物等效性研究受试者数量在50 - 150人左右 [40]