财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度，公司净亏损约560万美元，即每股亏损0.21美元，加权平均流通股约2610万股；2020年第三季度净亏损约510万美元，即每股亏损0.23美元，加权平均流通股约2220万股 [43] - 2021年第三季度研发费用总计约350万美元，2020年同期约340万美元，增长约3.2% [44] - 2021年第三季度G&A费用约240万美元，2020年第三季度约170万美元，增长约40.1% [46] - 2021年第三季度总运营费用约590万美元，2020年同期约510万美元，增长约16%，运营费用还包括约77.7万美元的非现金股票薪酬费用 [46] - 截至2021年9月30日，公司无限制和受限现金余额约2140万美元，当前无限制和受限现金资源约3000万美元，公司认为这些现金足以支持所有项目到2022年 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 MicroLine - 是用于改善老花眼近视力的专有微剂量阵列印刷毛果芸香碱疗法，VISION - 1试验显示其具有积极的疗效和安全性，副作用远少于毛果芸香碱滴眼液制剂 [23][25] - 一项事后研究调查中，71%的研究参与者表示获批后有强烈兴趣使用MicroLine改善近视力，预计平均每周使用3 - 4次 [26] - 第二项3期临床试验VISION - 2已启动首位患者入组，目标入组约140名受试者，预计2022年初获得 topline 数据 [27] MydCombi - 是两种领先散瞳药物的独特微剂量阵列印刷制剂，公司团队正迅速为FDA重新提交新药申请提供额外信息 [14] MicroPine - 是用于减少儿童近视进展的专有阿托品制剂，临床研究显示可减缓近视进展60%以上，目前尚无FDA批准的该适应症药物疗法 [37] - 与博士伦健康的协议中，对方承担正在进行的3期CHAPERONE临床试验的监督和费用，该试验是一项为期48个月、基于美国的多中心随机双盲试验，正在招募400多名3 - 12岁的儿童 [38] - 北极视觉的MicroPine新药研究申请已在中国获得受理，正在完成药代动力学研究并准备启动3期研究 [40] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在多个方面推进后期项目，专注于将这些项目高效推进至潜在的监管批准阶段 [35] - 继续评估潜在的管道扩展机会，利用Optejet技术满足未满足的需求和其他大型眼科适应症，如抗感染、抗炎、干眼症和青光眼 [42] - 寻求其他关键地理区域的额外许可合作伙伴 [41] - 老花眼治疗市场，艾尔建的毛果芸香碱产品获批，公司的MicroLine与之不同，具有按需使用、微剂量副作用低、通过Optejet设备给药更方便等优势 [24] - 儿童近视进展治疗市场，有两款滴眼液产品领先于公司，公司认为即便晚1 - 1.5年推出产品也不担心，因为市场患者众多，且公司产品有降低全身吸收、更舒适、可跟踪治疗依从性等优势 [86][87] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对目前的表现感到满意，正在迅速推进老花眼3期项目，积极准备明年第一季度重新提交MydCombi新药申请，若获批将获得首个商业产品并验证Optejet分配技术 [49] - 与北极视觉和博士伦健康的许可协议进展顺利，为股东和患者提供了实现多个商业、监管和开发催化剂的潜力 [50] 其他重要信息 - 公司产品MydCombi被FDA重新分类为药物 - 设备组合，这一变化不改变临床数据，额外的监管要求是非临床性质的，且公司多年来已为此做好准备 [14][15] - Optejet分配器未来有可能与医生远程治疗监测计费方式的变化无缝配合，为局部眼科药物依从性和合规性的远程治疗监测提供途径，开启新的报销模式 [16][19] - 截至目前，许可协议已产生约1600万美元的许可费，未来四年有潜力获得额外8500万美元的许可和开发里程碑以及可报销费用，产品获批商业化后还可获得可观的销售特许权使用费 [41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: MydCombi重新提交申请需要向FDA重新提交什么内容，是否需要提供额外的安全数据？ - 重新提交与安全性、有效性和临床数据无关，主要是设备方面的验证和确认活动，公司有双质量体系，对此很熟悉，但暂不提供更多细节，正在积极与FDA沟通以尽快重新提交 [52][53] 问题2: MicroLine产品的疗效是否能达到与艾尔建毛果芸香碱产品类似的治疗效果？ - 公司不会对VISION - 2的整体数据进行推测，但运营团队对快速完成入组很乐观，因为老花眼领域患者兴趣高、可用性强，且Optejet技术独特受研究点欢迎，VISION - 1中头痛发生率不到2%，远低于滴眼液的12% - 15% [56][58] 问题3: 就已有的验证和确认数据而言，MydCombi重新提交申请还需要从头开始做多少工作，目前处于什么阶段？ - 公司可能已经完成了95% - 99%的工作，未完成的部分不需要进行临床研究，可能只是查找之前的验证研究并根据法规重写报告，目前正在梳理已有的验证报告，填补缺失部分 [65][66] 问题4: MydCombi重新提交申请后预计的类别是1类还是2类？ - 公司希望在下次电话会议有FDA反馈后再回答，目前不进行推测，虽然公司有大部分数据，但不清楚FDA设备方面的审查团队对公司产品的接受程度和期望 [67][70] 问题5: 与其他老花眼项目相比，MicroLine的差异化体现在哪里？ - 差异化在于产品是否符合患者的生活方式，MicroLine能让患者按需使用，副作用少，且Optejet分配器使用方便、便捷，这些特点在市场研究中得到体现 [72][75][77] 问题6: 请讨论MicroLine的特定不良事件概况以及这是否是重要的差异化因素？ - 毛果芸香碱一般不会导致充血，公司研究中出现的充血是因为特意询问研究者，且很快消失；头痛或眉痛与用药量直接相关，艾尔建试验中头痛或眉痛发生率约14.8%，公司试验中约2%，这是与滴剂产品的关键差异化因素 [80][82][83] 问题7: 儿童进行性近视研究需要多长时间，公司在该市场的竞争地位如何？ - 研究需要三年，第四年为随访期，这是FDA要求的；有两款滴眼液产品领先于公司，其他产品刚进入1期，公司预计排名第三，但市场患者众多，即便晚1 - 1.5年推出产品也不担心，且公司产品有降低全身吸收、更舒适、可跟踪治疗依从性等优势 [85][86][88]