业绩总结 - 截至2022年9月30日，公司报告的收入为1,500万美元[114] - 截至2022年9月30日，公司运营费用为1.014亿美元[114] - 公司现金及现金等价物为5.19亿美元[114] - 公司在2022年的现金、现金等价物和投资超过4.4亿美元[115] - 运营费用中包括1,950万美元的股票补偿[115] - 公司总流通股数为1.111亿股，其中包括1,400万股因非投票优先股转换而产生的普通股[115] 用户数据与临床试验 - 公司已治疗超过200名患者，采用多剂量治疗方案显示出显著的治疗效果[3] - 在FT516的临床试验中，61%的患者在治疗后3个月内保持持续反应[30] - FT596的治疗方案显示出在900M细胞剂量下，80%的初治患者获得反应[30] - 在6.5个月的中位随访中，8名患者中有2名（25%）持续完全缓解，其中1名患者超过6个月[31] - FT596的单剂量治疗方案包括3天的预处理（环磷酰胺/氟达拉滨）和1剂利妥昔单抗（375 mg/m²），随后给予FT596单剂量[32] - 在90M和300M细胞剂量下，19名患者中有13名（68%）达成客观反应，其中单药组7/9（约78%）和联合组6/10（60%）[45] - 2021年，所有接受第二次FT596单剂量周期的患者（n=11）均在6个月内达到完全缓解或持续响应[45] - FT596在300M细胞剂量下，观察到3例低级别细胞因子释放综合症（CRS），发生率较低且持续时间有限[45] 新产品与技术研发 - 公司拥有350多项已授予专利，支持其行业领先的iPSC产品平台[3] - FT819是首个基于可再生母细胞系的即用型CAR T细胞疗法，旨在优化抗肿瘤效力[50] - FT538的CD38基因缺失（CD38KO）增强了代谢适应性，促进了持久性，并在高氧化应激环境中增强了细胞毒性功能[81] - FT538与抗CD38单抗联合使用时，显示出增强的抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）[82] - FT576单药治疗在体内前临床研究中显示出比CAR T细胞更深的肿瘤回归和更长的肿瘤控制[84] - FT576与daratumumab联合治疗的抗肿瘤活性优于单独使用任一药物，显示出BCMA靶向CAR与CD38靶向ADCC的协同作用[84] - FT516和FT538的单药治疗在复发/难治性急性髓性白血病患者中，12名患者中有5名（42%）实现了客观反应，骨髓中完全清除白血病细胞[90] - FT516和FT538的多剂量治疗方案安全性良好，未观察到剂量限制性毒性（DLTs）和任何级别的细胞因子释放综合症（CRS）[90] - FT538与daratumumab联合使用时，239名新诊断的急性髓性白血病患者中有CD38表达[91] - FT536的剂量范围从每剂100M细胞到3B细胞，正在进行多臂、剂量递增的1期研究[102] - B7H3在多种癌症中异常高表达，且在正常组织中的表达有限，通常与不良预后相关[103] - FT576的BCMA结合域在低水平BCMA表达（约100个BCMA分子）时触发靶细胞裂解[84] 合作与市场扩张 - 公司将与Janssen合作，向FDA提交首个iPSC衍生CAR NK细胞项目的IND申请[11] - 公司预计在2022年完成技术转移并在商业GMP设施启动技术运营[11] - 公司致力于扩展其iPSC衍生产品管道，通过额外的合作关系实现增长[11] - 公司与Janssen的合作包括1亿美元的预付款和5,000万美元的股权投资[110] - Janssen将承担所有合作成本，并有超过30亿美元的里程碑支付和双位数的特许权使用费[110] - 公司与Ono的合作包括1,000万美元的预付款，且在预IND里程碑之前进行50-50的成本分担[113] - 与Ono的合作中，最高可达8.4亿美元的里程碑支付，特许权使用费为中低双位数[113]