财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度末，公司现金、现金等价物和投资约为5.81亿美元 [28] - 2022年第二季度，公司合作收入从去年同期的1340万美元增加510万美元至1850万美元 [28] - 2022年第二季度，公司研发费用从去年同期的4800万美元增加3330万美元至8130万美元 [28] - 2022年第二季度，公司一般及行政费用从去年同期的1220万美元增加820万美元至2040万美元 [29] - 2022年第二季度，公司总运营费用为1.017亿美元，其中包括2050万美元的非现金股份支付费用 [29] - 2022年第二季度，公司净亏损7610万美元，合每股0.79美元 [30] - 公司年末现金指引保持不变，预计今年年底现金、现金等价物和投资至少为4亿美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 细胞治疗业务 - FT596与利妥昔单抗联合的I期研究中，单剂量和2剂量递增队列在每剂高达9亿个细胞时观察到良好安全性，已启动每剂18亿个细胞的单剂量和2剂量队列入组，待剂量限制性毒性清除后将开启3剂量队列 [8] - 公司首个用于实体瘤的iPSC衍生CAR - NK细胞项目FT536已在多中心I期研究中治疗首例患者 [22] - FT819是首个进行临床研究的iPSC衍生T细胞疗法，在复发/难治性急性髓系白血病（AML）和复发/难治性多发性骨髓瘤等方面有相关研究进展 [24] - FT538在复发/难治性AML中，正在15亿个细胞/剂的3个剂量队列中治疗首例患者 [25] - FT576在复发/难治性多发性骨髓瘤的低剂量队列和单剂量治疗方案中正在进行剂量递增 [26] 合作业务 - 与杨森的合作中，杨森在5月行使了首个抗原项目的选择权，触发1000万美元付款，公司正与杨森准备提交两个抗原项目的IND申请 [17] - 与小野的合作中，已启动多靶点工程化iPSC衍生CAR - T细胞合作候选产品的主细胞库生成，有望在今年实现指定临床前里程碑并启动IND启用活动 [19] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 未来6个月重点关注T细胞恶性肿瘤业务，推进复发/难治性侵袭性淋巴瘤进入后期开发，评估在社区环境中用FT596 + R - CHOP治疗新诊断患者的可行性 [6] - 认为iPSC技术是大规模生产现货型多靶点工程化细胞产品的理想平台，期待分享工程化NK - T细胞癌症免疫疗法项目的首例人体临床数据，推出新的多靶点工程化IND候选产品 [7] - 计划在2022年下半年的相关会议上展示iPS衍生NK和T细胞癌症免疫疗法的领导地位，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤方面的进展 [21] 行业竞争 - 在淋巴瘤领域，T细胞衔接器是潜在竞争对手，尤其是在CAR - T治疗后的患者群体和早期治疗中；在专业中心，自体CAR - T细胞疗法有一定竞争力，但仍有部分患者因各种原因未接受该疗法，为公司的同种异体和现货型解决方案提供了机会 [42][47] - 在多发性骨髓瘤市场，公司战略与淋巴瘤类似，认为有机会快速推进产品候选进入注册途径，与T细胞衔接器等竞争 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司处于有利财务地位，能够推进产品线发展 [28] - 尽管细胞疗法的制造和开发面临诸多挑战，但公司认为iPSC技术是大规模生产现货型多靶点工程化细胞产品的理想平台，对未来发展充满信心 [7] 其他重要信息 - 公司位于加利福尼亚州波威的先进多药品生产设施已开放，无菌工艺验证成功完成，工程运行正在进行，可用于关键研究和初始商业发布的药品供应 [10] - 公司在4月的美国癌症研究协会会议上公布了专有的同种免疫防御受体（ADR），临床前数据证明ADR武装的细胞疗法有潜力在不进行预处理化疗的情况下持续存在并诱导强大的抗肿瘤活性 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：本季度为FT516安排的RMAT会议将讨论什么内容，何时能得到会议反馈 - 公司将讨论iPS衍生细胞产品候选的多种注册途径，适用于FT516和FT596，尤其关注CAR - T细胞治疗后的患者群体，预计约30天后收到FDA记录会议内容和结果的会议纪要 [33] 问题2：FT596和利妥昔单抗研究中，18亿个细胞剂量队列何时能看到数据，什么样的数据是好数据 - 数据可用性取决于入组速度，获得初始反应需要时间，有数据后会与大家分享；好的数据包括FT596与R - CHOP和CY/FLU联合使用的可行性，以及FT596在R - CHOP不同周期的表现等 [35][39] 问题3：如何看待CAR - T治疗后双特异性抗体出现的市场格局变化，以及对FT596评估高细胞剂量和多周期时，有何信心在年底前有足够数据决定是否推进该产品 - 双特异性抗体是潜在进步，公司在考虑目标产品概况时会将其纳入考量；在侵袭性淋巴瘤中，反应通常较快，不需要长期耐久性数据来判断产品是否符合目标产品概况和具有竞争力 [42][44] 问题4：到ASH截止日期时，FT516和FT596有多少患者有12个月随访，评估12个月完全缓解率的分母是多少，与自体CAR - T双特异性药物竞争的最低标准是什么，这是否是对公司平台长期耐久性的明确观察 - 高剂量队列的数据仍在产生中；与T细胞衔接器或CAR - T细胞疗法的竞争取决于具体情况，在CAR - T治疗后，T细胞衔接器是竞争力量，在早期治疗中，T细胞衔接器也是竞争力量，但自体CAR - T细胞疗法在社区早期治疗中应用不广泛 [47] 问题5：随着CAR - T疗法在BCL二线治疗的成功，是否会改变公司商业策略，是否需要对FT516或FT596与CAR - T进行头对头研究 - 长期来看有这种可能性，但公司认为CAR - T细胞疗法在社区二线治疗仍有挑战；公司策略是在社区早期治疗中，将无CY/FLU的细胞疗法添加到标准化疗免疫疗法方案中 [50] 问题6：在B细胞淋巴瘤的CD19 CAR - T治疗后环境中，是否仍只需进行单臂研究 - 从晚期癌症挽救治疗的总体情况看，FDA可能会接受单臂研究，尽管可能是加速批准 [51] 问题7：在SITC会议上关于实体瘤的更新主要涉及哪些内容，在多发性骨髓瘤方面，FT538和FT576的策略是什么，看到什么样的反应会认为有吸引力 - 在SITC会议上会全面展示实体瘤业务，包括FT538的临床数据、FT536的早期临床数据以及新兴的合作产品候选；多发性骨髓瘤市场策略与淋巴瘤类似，有机会推进产品候选进入注册途径，看到完全缓解（CR）或部分缓解（PR）会有吸引力 [54][55] 问题8：在ASH更新之前，8月是否会有FT516和FT596的更新，是否会包括RMAT会议结果，关键研究在CAR - T治疗后患者中是否可能在年底前开始，FT596是否仍在考虑范围内 - 8月很难提供RMAT会议讨论内容，公司计划在未来6个月内提供淋巴瘤NK细胞开发策略的全面更新；关键研究是否在年底前开始取决于RMAT会议与FDA的反馈，预计推进的产品候选可能是多靶点的FT596 [58][60] 问题9：到今年年底，FT538 AML项目除细胞治疗项目外是否会有更新，关于Shoreline诉讼何时能解决或得到更新 - 预计在ASH会议上能提供FT538在复发/难治性AML的更新；不评论知识产权诉讼，但认为公司拥有与iPS细胞技术相关的基础知识产权 [63][64] 问题10：在CAR - T细胞治疗环境中，难治性患者的疗效情况如何 - 目前报告的数据显示，难治性患者的成功率低于曾有反应的患者，但数据量相对较小，现在区分复发和难治性患者还为时过早 [66] 问题11：CHOP化疗与CY/FLU相比有何独特生物学影响，为什么认为它是FT596的良好预处理方案，为什么在复发/难治性环境中多剂量数据未全部获得时，在R - CHOP中使用单剂量FT596 - 在一线患者中，从每个周期单剂量开始是谨慎做法，且FT596单剂量的持续时间约14天，适合21天的CHOP周期；不清楚R - CHOP的细胞因子峰值是否与CY/FLU相当，将通过转化数据了解；FT596有IL - 15受体融合和与利妥昔单抗协同的优势 [68][69] 问题12：是否肯定会在ASH会议上获得FT596至少在9亿个细胞高剂量的数据，还是会先有部分数据，之后再有更全面的解读，RMAT会议后是否能在年底前开始试验，ADR技术是否足以实现高剂量或高反应率的细胞治疗 - 目标是在未来6个月内提供全面更新，包括监管、制造和临床方面；试验是否在年底前开始取决于RMAT会议与FDA的反馈；公司会继续投资创新，ADR技术若成功，将使细胞疗法更广泛应用于患者治疗 [74][75][77] 问题13：RMAT会议是否会讨论产品的CMC方面，会议结果和试验启动可能性是否会改变2023年的现金预期，FT576与[ZARA]联合研究的基准是什么，ASH会议是否会有面对面的公司会议 - RMAT会议会涉及一些CMC话题，公司与FDA在过去3年有很多CMC方面的互动，认为在iPS衍生NK和T细胞产品候选的CMC方面处于较好位置；目前的现金消耗和预测假设公司正在推进两项关键研究；FT576研究的比较对象取决于治疗阶段和环境；ASH会议是否有面对面公司会议待定 [80][81][82]