财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度收入为1590万美元，去年同期为280万美元，收入来自与Janssen和ONO制药的合作 [40] - 2020年第四季度研发费用为3900万美元，去年同期为2520万美元，主要因员工人数和薪酬增加以及新总部设施租赁费用增加 [43] - 2020年第四季度一般及行政费用为1030万美元，去年同期为670万美元，主要因员工人数和薪酬增加 [44] - 2020年第四季度总运营费用为4050万美元，扣除880万美元非现金股份薪酬费用 [44] - 第四季度记录了2010万美元与iPSC衍生CAR T细胞合作相关的非运营费用 [45] - 2020年第四季度末公司现金、现金等价物和投资为4.83亿美元，不包括2021年1月公开发行股票获得的约4.32亿美元净收益 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 B细胞恶性肿瘤 - FT516与利妥昔单抗联合治疗复发难治性B细胞淋巴瘤的1期研究中，截至2020年11月16日，剂量组2和3的4例可评估患者中有3例达到客观缓解，2例达到完全缓解 [12] - FT596治疗弥漫大B细胞淋巴瘤的1期研究中，1例患者接受单剂量周期3000万细胞的FT596单药治疗，第30天达到部分缓解，第47天接受第二单剂量周期治疗后反应加深 [16] 急性髓系白血病（AML） - FT516每周三次剂量递增试验正在进行，当前剂量为每剂9亿细胞 [24] - FT538每周三次剂量递增试验正在进行，当前剂量为每剂1亿细胞 [25] 多发性骨髓瘤 - FDA批准了FT576的IND申请，其1期临床试验方案包括单药和与达雷木单抗联合的剂量递增，以及单剂量和多剂量治疗方案评估 [28][29] - 预计第二季度开始招募FT538与达雷木单抗联合治疗复发难治性多发性骨髓瘤患者，首剂剂量为每周三次，每次1亿细胞 [31] 实体瘤 - FT500治疗非小细胞肺癌或经典霍奇金淋巴瘤的1期临床试验剂量扩展阶段正在招募患者，计划治疗最多15名患者，每剂3亿细胞，共6剂 [33] - FT516与阿维鲁单抗联合治疗的1期研究正在招募第二剂量组患者 [34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过诱导多能干细胞技术、克隆主工程化iPSC系和现货型多重工程化细胞产品，克服患者和供体来源细胞疗法的局限性，推动细胞疗法发展 [8] - 计划在未来12个月大幅增加实体瘤临床研究，包括提交FT536和FT562的IND申请 [32][37] - 认为NK细胞在攻击逃避T细胞和对检查点抑制剂治疗耐药的肿瘤方面可能发挥独特作用 [32] - 公司在NK细胞和CAR T细胞领域均积极发展，虽NK细胞管线更成熟，但不表明更倾向于NK细胞疗法 [59][60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对各疾病领域的临床进展感到鼓舞，期待未来一年前景光明 [11] - 认为多抗原靶向在治疗中具有最佳潜力，但需临床验证，目前对专有CD16受体促进ADCC的能力信心增强 [65] - 骨髓瘤领域将有大量创新，适合现货型治疗、长期治疗和多管齐下的治疗方法 [73] 其他重要信息 - ProTmune的2期PROTECT临床试验主要和次要终点数据预计2021年第二季度公布 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 除与ONO和Janssen的合作外，公司的合作策略和带宽如何，特别是涉及自有产品的合作 - 公司平台适合且有带宽进行更多合作，也可加强现有合作 [49] 问题: 启动FT538的AML联合治疗试验前是否需要单药试验数据，以及公司在AML的整体策略 - 公司对AML的长期愿景是采用靶向策略，结合FT538与达雷木单抗是探索靶向策略的第一步 [50][51] 问题: 关于用药方案和预处理方案的可行性及是否考虑更轻的预处理方案 - 公司目前在试验中使用氟达拉滨和环磷酰胺的组合作为预处理方案，正在研究患者对多轮预处理的耐受性、剂量调整的可行性以及其他预处理方案 [53][55][56] 问题: 公司管线策略的长期演变，是否会更侧重于NK细胞而非CAR T细胞 - 公司在NK细胞和CAR T细胞领域均积极发展，NK细胞管线更成熟，但不表明更倾向于NK细胞疗法 [59][60] 问题: FT516在弥漫大B细胞淋巴瘤扩展队列的给药模式 - 剂量扩展将延续现有治疗模式，同时可能尝试其他治疗周期，包括减少预处理、采用非氟达拉滨/环磷酰胺预处理方案或延长给药时间 [62] 问题: 骨髓瘤业务的发展策略，是否会将两个联合治疗方案推进到后期试验 - 目前确定长期策略还为时过早，公司将根据临床数据决定产品候选药物的潜力，认为多抗原靶向具有最佳潜力 [64][65] 问题: AML联合研究是否会对CD38进行筛查 - 不提前筛查CD38，但会在获取骨髓活检时进行评估 [66] 问题: 临床前CAR B7H3项目的多重工程是否包括高亲和力非可裂解CD16和IL - 15受体融合，以及是否有其他功能 - 除现有功能外，还会添加更多组件，具体将在今年下半年会议公布 [68] 问题: 公司在多发性骨髓瘤的NK细胞项目与当前临床市场的竞争格局 - 骨髓瘤领域将有大量创新，适合现货型治疗、长期治疗和多管齐下的治疗方法，细胞疗法可嵌入多种作用机制 [73][74] 问题: 公司今年的数据发布方式 - 公司将采用以疾病领域为导向的方式整合数据，2021年有四个主要里程碑，分别涉及AML、淋巴瘤、实体瘤和多发性骨髓瘤 [76][77][78] 问题: FT596计划的用药方案修订中的剂量安排 - 将在当前获批的剂量水平上开始多剂量给药，如获批单剂量9000万细胞，可能采用三次每次9000万细胞的方案 [82] 问题: ASH数据公布后患者招募和研究者兴趣是否增加 - 公司的iPSC衍生细胞疗法项目一直受到关注，目前处于剂量递增阶段，受进度限制，剂量扩展阶段有更大扩展潜力 [85] 问题: 明尼苏达大学复发预防研究中纳入的高风险患者类型及何时能看到临床数据 - 研究纳入复发或难治的高风险B细胞淋巴瘤患者，在高剂量化疗和自体干细胞移植后添加FT596加利妥昔单抗，最早在ASH会议前不会有临床数据 [87][88] 问题: 在多发性骨髓瘤中NK细胞是否会有与淋巴瘤类似的CRS或神经毒性结果 - 目前是纯推测，公司受淋巴瘤中NK细胞产品候选药物的结果鼓舞，希望在骨髓瘤项目中看到相同模式 [90] 问题: FT538与达雷木单抗联合治疗多发性骨髓瘤试验中患者的既往治疗线数 - 试验要求患者接受过至少两线治疗，但实际初期可能会看到接受更多治疗线数的患者，与BCMA导向的CAR T疗法纳入的患者群体相似 [94] 问题: FT819的进展情况，达到患者给药需要的步骤，以及对T细胞分化中CD4和CD8相关论文的看法 - 已完成FT819的首次生产运行，正在进行产品放行测试，已启动第二次生产运行并实施改进，预计年中招募首位患者；FT819是CD8产品，公司也在积极开发CD4细胞 [96][98][99] 问题: 年中左右的AML数据发布形式 - 将作为科学会议的一部分发布，而不是单独的新闻稿 [100] 问题: FT516和FT538在AML中的最佳目标 - 若能通过现货型细胞疗法使复发难治性AML患者达到20% - 30%的CR、CRI率，使患者达到无白血病状态并过渡到移植，将产生有意义的治疗影响 [102] 问题: 重复给药是否会增加移植物排斥的可能性 - 目前未观察到B细胞介导的排斥反应，随着治疗轮次增加和预处理时间延长，该问题值得研究，也会与非氟达拉滨/环磷酰胺预处理方案进行比较 [103] 问题: 是否可以摆脱氟达拉滨/环磷酰胺预处理 - 公司将很快开始对此进行研究 [104] 问题: FT500系列试验的临床方案后勤情况，包括桥接治疗需求和住院率 - 很少需要桥接治疗，产品候选药物大多设计为门诊给药，但部分中心治疗首批患者时可能会要求短期住院，患者住院大多是由于基础疾病或预处理方案的影响 [106][107][108] 问题: 扩展队列是否会关注特定患者群体，如AML中的原发性诱导失败、早期复发或不符合强化诱导治疗的非老年一线患者 - 公司认为在AML中有这样的机会，就像FT516在淋巴瘤中的情况一样 [109] 问题: 是否会在年中决定使用FT819的哪一批次 - 可能会在年中决定，公司对首批批次的体内疗效满意，但也在进行工艺改进，会评估第二批批次 [110] 问题: 是否认为NK产品组合不需要进行类似的改进 - NK产品组合也有工艺改进，但FT819是在治疗首位患者前进行实时改进 [111]