业绩总结 - Geron预计在2030年，低风险MDS和难治性MF的年峰值收入潜力约为30亿美元，其中低风险MDS的销售额为12亿美元，MF的销售额为18亿美元[1][3] - 截至2021年12月31日，Geron的现金、现金等价物、受限现金和可交易证券约为2.1亿美元，长期债务的本金余额为5000万美元[1] - 预计在2030年在美国和EU5市场的低风险骨髓增生异常（LR MDS）和难治性骨髓纤维化（MF）年峰值收入潜力约为30亿美元[37] 临床试验与研发 - Geron计划在2023年上半年在美国和2024年下半年在欧盟提交IMerge的监管申请[1] - Geron预计在2024年进行IMpactMF的中期分析，并在2025年进行最终分析[1] - Geron计划在IMpactMF中招募超过180个临床试验站点[1] - Geron预计在2022年上半年启动IMproveMF、IMpress和TELOMERE的临床试验[1] - Imetelstat在IMerge Phase 2试验中，血小板减少症发生率为66%（25例），中性粒细胞减少症为58%（22例），贫血为29%（11例）[12] - Imetelstat预计在低风险骨髓增生异常综合症（MDS）患者中，潜在的峰值收入为12亿美元[18] - Imetelstat在中度至高风险骨髓纤维化（MF）患者中的潜在峰值收入为18亿美元[35] - IMpactMF全球3期试验的主要终点为总生存期，预计在2024年进行中期分析[30] - Imetelstat的治疗方案为每3周9.4 mg/kg，预计在2025年完成最终分析[31] 治疗效果与市场潜力 - 在IMbark Phase 2试验中，9.4 mg/kg组的中位总生存期（OS）为29.9个月，显著高于JAK抑制剂耐药患者的历史对照（14-16个月）[23] - 在IMbark II期临床试验中，接受Imetelstat治疗的患者中，骨髓纤维化改善与生存率提高相关[41] - 通过Imetelstat治疗，观察到20%的骨髓纤维化改善率为20%和41%[42] - 在IMbark II期临床试验中，达到≥20% VAF（变异等位基因频率）减少的患者中，中位生存期为31.6个月[44] - Imetelstat的临床益处与端粒酶活性降低和恶性细胞耗竭相关[26] 负面信息与风险 - Imetelstat的治疗相关不良事件中，3/4级血液学不良事件的发生频率与实验室值一致，且85%以上的患者在4周内可逆[12] - Imetelstat在IMbark Phase 2试验中，血液学不良事件的发生率为49%（血小板减少症），44%（贫血），36%（中性粒细胞减少症）[27] 未来展望与战略 - Geron的目标是通过抑制端粒酶来改变血液恶性肿瘤的治疗，具有潜在的疾病修饰作用[5] - 预计在LR MDS的III期临床试验结果发布之前，公司的现金流将持续到2023年第一季度末[37] - 预计在2022年底前将获得初步数据，评估T细胞淋巴瘤细胞系的端粒酶活性[54] - 长期的下一代端粒酶抑制剂发现计划旨在开发基于Geron专有化学平台的小分子[56]