财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度净亏损840万美元，合每股0.33美元，2020年同期净亏损550万美元，合每股0.26美元 [13] - 2021年第二季度研发费用为700万美元，2020年同期为500万美元，增长主要源于ARMOR试验的临床试验费用增加 [13] - 2021年第二季度一般及行政费用为140万美元，2020年同期为80万美元，增长主要源于董事及高级职员责任保险政策保费增加以及薪资和福利增加 [14] - 截至2021年6月30日，现金余额（包括现金、现金等价物、受限现金、短期存款和有价证券）为5120万美元，2020年12月31日为5100万美元 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 Aramchol项目 - FDA同意公司在3期ARMOR研究的随机双盲安慰剂对照部分使用Aramchol meglumine，无需重复任何非临床或临床研究 [5] - 向FDA提供了三项临床药理学研究，包括剂量范围确定、食物影响和生物等效性研究 [27] Amilo - 5MER项目 - 2021年第二季度完成了Amilo - 5MER的首次人体1期临床试验的单次和多次给药，本季度晚些时候将公布 topline 数据 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在未来季度参加Canaccord年度增长会议、HC Wainwright年度全球投资者会议和Cantor全球医疗保健会议，并安排一对一会议 [10] - 未来将使用Aramchol meglumine进行所有组合研究，包括与ASC41的研究，并计划在2022年第一季度末将其纳入开放标签研究 [30] - 公司正在寻找全球地理区域的合资企业或其他形式的合作，在开始双盲研究之前，对任何商业讨论持开放态度 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司会仔细研究数据，确保Aramchol meglumine的目标产品概况与该领域的发展相契合，在开始双盲研究前会尽可能降低项目风险，提高成功概率 [36] 其他重要信息 - ARMOR 3期研究开放标签部分约三分之一的研究人群（约50名受试者）完成基线后肝脏活检的结果预计在2021年第四季度公布 [7] - Amilo - 5MER正在开发口服治疗轻度至中度溃疡性结肠炎的药物，也在考虑其他适应症并开发相应制剂 [9] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 开放标签研究中首批50名患者的治疗周期安排是否为24周、第二批50名为48周、第三批50名为72周 - 不是，首批50名患者中约一半为24周，其余为48周和72周活检，每个50人组都是24周、48周和72周人群的混合 [19][21] 问题2: 分析数据是否仍将提交给FDA，加速批准提交是否仅基于双盲部分且仅使用Aramchol meglumine - 是的，该研究用于安全性支持NDA的安全数据、确定最佳治疗持续时间以及调整研究的效力和患者数量 [22] 问题3: 请提供计划的有限药理学研究的更多细节、相关时间安排，以及2022年第一季度末开始下一次试验是否合适 - 公司向FDA提供了三项临床药理学研究，包括剂量范围确定、食物影响和生物等效性研究；开始双盲研究的时间取决于制剂开发情况，目前暂无明确指导，如有延迟会及时更新 [27][28] 问题4: 获得FDA批准后，是否会在未来的合作研究中使用Aramchol meglumine，以及第四季度的数据如何帮助确定未来组合研究计划 - 从现在起将使用Aramchol meglumine进行所有组合研究，包括开放标签研究和与ASC41等的研究 [30] 问题5: 获得FDA协议和扩展IP组合后，对商业化机会的看法是否改变，是否会在某些地区寻求合作伙伴 - 公司一直对全球地理区域的合资企业或其他形式的合作持开放态度，目前正在优化API和药品，完成了全球多地的监管工作，在开始双盲研究前对商业讨论持开放态度 [32] 问题6: 在开始随机3期研究之前，需要看到什么样的数据，数据的基准是什么 - 公司会综合考虑自身数据和竞争格局数据，确保Aramchol meglumine的目标产品概况与该领域发展相契合，希望从开放标签研究中看到能同时实现NASH缓解、纤维化改善和安全性的数据，可能首批50名患者的数据不够，可能需要等待100或150名患者的数据 [36] 问题7: 开放标签研究额外队列数据的时间安排是否仍为2022年年中 - 是的，预计2022年第二季度获得100名患者的数据，首批40名，另外50名在年中 [39] 问题8: Amilo - 5MER的口服制剂是全身分布还是最小吸收，1a期是否仅为口服 - 1a期是皮下给药，使用健康志愿者；目前正在开发两种制剂，一种是用于溃疡性结肠炎的口服局部制剂，用于2a期研究，另一种是用于不同适应症（可能是RA）的注射制剂 [41]