财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度净亏损890万美元，即每股亏损0.38美元，而2020年第一季度净亏损610万美元，即每股亏损0.29美元 [15] - 2021年第一季度研发费用为740万美元，2020年第一季度为560万美元，增长主要源于Aramchol meglumine的药物开发费用增加 [15] - 2021年第一季度一般及行政费用为170万美元，2020年第一季度为90万美元 [16] - 2021年第一季度净财务收入约1740万美元，来自包销公开发行和ATM股权融资安排 [16] - 截至2021年3月31日，现金余额（包括现金、现金等价物、受限现金、短期存款和有价债务证券）为5890万美元，2020年12月31日为5100万美元 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 Aramchol - 全球3期注册性ARMOR研究的开放标签部分已在美国、加拿大、澳大利亚、英国、法国、比利时、西班牙、以色列、智利和土耳其获批，预计未来几周在韩国和墨西哥获批 [6] - 约三分之一的研究人群（约50名受试者）完成基线后肝脏活检的结果预计在2021年第四季度公布 [7] - Aramchol已获得中国的IND批准，有望加速ARMOR研究双盲安慰剂部分患者的随机入组速度 [8] - ARMOR双盲安慰剂对照注册部分预计在2022年第一季度末启动，将基于Aramchol meglumine [9] - 本月初已向FDA提交Aramchol meglumine 1期研究结果和具体产品开发计划，预计在第三季度获得FDA指导，以便将Aramchol meglumine引入ARMOR 3期研究的双盲安慰剂对照注册部分 [10] Amilo - 5MER - 本季度早些时候启动了Amilo - 5MER的首次人体1期临床试验的单次和多次给药，单次给药已从10mg升至180mg，目前正在进行360mg的单次给药 [12] - topline数据预计在2021年下半年公布，1b期概念验证研究计划于2021年第四季度进行，将包括血清淀粉样蛋白A等疗效生物标志物 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划迅速在中国启动Aramchol的患者入组工作 [9] - 公司正在开发Amilo - 5MER作为轻至中度溃疡性结肠炎的口服治疗药物，同时也在探索其他适应症并计划开发针对性制剂 [13][14] - 公司认为Amilo - 5MER与市场上其他药物相比，具有安全性高、作用机制特异性强、长期疾病治疗的风险收益比好等优势 [37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司首席执行官对临床开发项目和财务结果进行更新，并期待与投资者进一步交流 [5] - 公司首席财务官提供了2021年第一季度的财务结果 [14] 其他重要信息 - 会议中包含前瞻性陈述，实际结果可能与预期有重大差异，投资者应仔细阅读公司向SEC提交文件中披露的风险和不确定性 [2][3][4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Amilo - 5MER单次递增剂量研究的依据是什么 - 单次递增剂量基于PK和安全性，由于健康志愿者血清淀粉样蛋白A未升高，在单次递增剂量研究中观察其下调情况无意义 [20] 问题2: Aramchol meglumine是否与FDA进行了C类会议，预期的反馈情况如何 - 公司申请了会议并提交了资料，因疫情无法前往华盛顿，预计2021年6月收到FDA关于完整计划的书面回复，FDA已确认有强制性的回复时间表 [22] 问题3: 2021年患者的组织学数据中，接受24周、48周或72周治疗的患者比例和数量是多少 - 大多数（如果不是全部）患者为F2、F3，约25名患者将进行48周和72周的活检，约25名患者将进行24周的活检 [24] 问题4: 中国何时开始使用新的Aramchol meglumine制剂 - 获批的IND是ARMOR研究现有方案（方案3），即每日两次、增强暴露的制剂。方案4的开放标签研究正在进行中，方案5的meglumine制剂需先获得FDA批准，之后将在全球（包括中国）进行修订，目前先使用Aramchol酸制剂，待获批后将尽快改用meglumine制剂 [26][27] 问题5: Amilo - 5MER 1b期研究采用两种制剂的理由是什么 - 公司正在开发Amilo - 5MER的两种制剂，一种针对溃疡性结肠炎，另一种用于皮下注射，同时开展两种制剂的1b期研究，以便探索多种适应症 [28][30] 问题6: 在疫情持续的情况下，公司对Aramchol首批50名患者的组织学结果形成完整数据集的信心如何，这些结果能否用于调整2022年第一季度末重新启动研究的纳入 - 排除标准 - 公司临床事务副总裁刚从美国考察回来，ARMOR研究从215个活跃站点中精心挑选了约55个受COVID - 19影响较小的站点，以色列工作基本恢复正常，欧洲有一些延迟但此时来自欧洲的患者不多，预计大多数患者来自美国，与CIS确认了时间表，一切进展顺利，有望在2022年第一季度重新启动Aramchol的双盲部分 [32][33][34] 问题7: 鉴于IBD市场的复杂性，为了确定Amilo - 5MER的最佳目标市场细分，公司在概念验证数据中寻找哪些特定信号 - 公司目标是轻度、中度结肠炎患者，Amilo - 5MER在动物模型中显示出更好的有效性和安全性，与市场上其他药物相比，其作用机制更具特异性，长期疾病治疗的风险收益比更好，安全边际更高 [36][37]