财务数据和关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为6020万美元，而2021年12月31日为9030万美元 [34] - 2022年第二季度研发费用降至800万美元，2021年同期为1020万美元，主要因uproleselan全球III期临床试验成本降低 [35] - 2022年第二季度一般及行政费用增至550万美元，2021年第二季度为420万美元，主要因uproleselan商业化启动费用及新冠限制放宽带来的行政费用增加 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 uproleselan业务线 - III期临床试验已完成70个站点388名患者的入组，预计2023年年中达到总生存事件触发点，随后公布顶线数据结果 [10][12] - 国立癌症研究所（NCI）开展的II/III期试验中，II期部分于去年11月完成267名患者入组，NCI暂停进一步入组以进行中期分析 [13] GMI - 1687业务线 - FDA已接受其在健康志愿者中开展I期临床试验的IND申请 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 急性髓系白血病（AML）是成人最常见的白血病类型之一，全球中位发病率近每10万人2.3例，美国估计有超5.5万人患AML，每年新诊断超2万人 [23] - 约70%新诊断患者会在三年内复发，五年总生存率仅29% [24] - 当前NCCN推荐方案在复发难治性患者中，完全缓解伴完全血液学恢复率为20% - 30%，微小残留病（MRD）阴性率为15% - 25%，异基因干细胞移植率为20% - 30%，中位总生存期约六个月 [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进uproleselan III期试验，为其潜在商业化做准备，同时关注其他管线项目 [8][19] - 寻求GMI - 1687的合作伙伴，以进一步推进该项目 [17] 行业竞争 - AML现有标准治疗方案存在局限性，化疗不具靶向性，易导致残留白血病细胞复发，新疗法在实现深度、持久完全缓解方面能力有限，且存在毒性问题，适用患者群体较窄 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为uproleselan若达到目标产品概况，有望改变AML治疗结局，成为25年来首个在复发难治性AML中显示广泛临床益处的方案 [29] - 若III期试验成功并达到TPP，公司计划开发适用于不耐受强化化疗AML患者的uproleselan，还可能根据NCI研究结果探索更大的一线AML市场机会 [29] 其他重要信息 - 公司将参加9月在纽约举行的H.C. Wainwright全球投资会议 [64] 问答环节所有提问和回答 问题1: uproleselan III期试验的总生存事件进展与预期对比情况如何 - 公司于2021年11月完成III期试验入组，预计2023年年中总生存事件成熟，目前进展与之前预期一致，但会持续监测并适时沟通差异 [40][41] 问题2: uproleselan与venetoclax联合研究何时出初步结果 - principal investigators负责数据及发布时间，公司暂无明确指引，但鉴于部分为开放标签试验，最早可能在今年ASH会议上看到相关数据 [42][43] 问题3: uproleselan III期试验患者基线与II期及历史化疗或7 + 3研究相比是否没那么严重 - 公司认为III期与II期患者特征大致相似，虽存在细微差异，但考虑到样本量和患者预后情况，整体患者群体与II期及市场上其他对照试验大致相似 [45][47][48] 问题4: NCI研究多久更新一次数据，是否会实时更新并告知最终数据 - 公司与NCI的合作方式是NCI完成分析后给出许可，目前NCI未告知分析时间，公司预计结果会在2023年年中之前得出，届时将发布新闻稿 [50][52][53] 问题5: BD进展如何，能否在现金耗尽前拓展业务 - BD是公司重点，公司对GMI - 1687项目很兴奋，获得IND有助于合作讨论，公司会寻找优质合作伙伴；鉴于现金状况，公司将资源集中在uproleselan上，同时为GMI - 1687或其他项目寻找机会，有进展会及时沟通 [55][57][58] 问题6: 近期裁员是否完成，今年是否会有季度间费用减少 - 公司已完成裁员，主要在早期研究团队，目的是重新分配投资，从早期基础科学转向后期医学事务、商业化和监管事务；财务上预计现金消耗会略有下降，但幅度不大 [60][61][62]