业绩总结 - Uproleselan在复发/难治性AML患者中的1/2期研究显示，完全缓解率（CR/CRi）为41%，中位总生存期为8.8个月[15] - Uproleselan在新诊断AML患者中的完全缓解率（CR/CRi）为72%，中位事件无生存期为9.2个月[15] - 截至2021年9月30日，公司的现金余额约为1.02亿美元[7] 用户数据 - Uproleselan在美国的AML患者中，预计有约20,240名新诊断患者，其中约12,000名“适合”患者可接受强化化疗[20] - 预计在7个主要市场中，Uproleselan可覆盖超过44,000名AML患者[7] - 预计每年有8,500名复发/难治性AML患者可接受Uproleselan治疗[21] 新产品和新技术研发 - Uproleselan获得美国和中国的突破性疗法和孤儿药物认证，并在美国获得快速通道资格[6] - GMI-1359在多种肿瘤指征中的生物活性正在评估，特别是在高风险乳腺癌患者中[26] - GMI-1687在治疗镰状细胞病急性血管闭塞危机中的有效性和安全性得到关注，计划在2022年上半年提交IND申请[28] - GMI-1687的主要终点为出院准备时间，关键次要终点包括出院时间和IV阿片类药物停用时间[29] - GMI-1359在多次给药后未出现剂量限制性毒性，显示出良好的安全性和耐受性[27] 市场扩张和并购 - 公司在急性髓系白血病的两项注册试验中，计划招募650名患者[33] - GlycoMimetics在急性髓系白血病和镰状细胞病领域拥有显著的市场机会和未满足的医疗需求[32] 未来展望 - 公司的早期管线具有变革性，专注于AML和镰状细胞病（SCD）[6] - 公司的糖生物学平台在精准医疗方面具有独特的差异化优势，针对细胞粘附介导的药物耐药性[32] - 公司预计在2021年底和2022年上半年将有多项重要数据发布[31] 负面信息 - Uproleselan通过阻断E-选择素与AML细胞的相互作用，打破化疗耐药性[12] - Phase 3 RESET和开放标签扩展试验显示，早期治疗的患者与安慰剂组相比在出院准备时间上有统计学显著差异[29]