临床试验与市场潜力 - Uproleselan在急性髓性白血病(AML)患者中的临床试验显示，复发/难治性AML患者的完全缓解率(CR/CRi)为41%，中位总生存期为8.8个月[17] - 新诊断的AML患者中，完全缓解率(CR/CRi)为72%，事件无生存期中位数为9.2个月[17] - 预计Uproleselan在AML患者中的市场潜力为44,000名患者，且在其他血液肿瘤中也具有潜力[8] - 2021年，AML的5年生存率为29.5%，是所有白血病中最低的[12] - Uproleselan在临床试验中显示出超过50%的可评估患者达到最小残留病(MRD)阴性[17] - Uproleselan的临床开发包括与其他药物的联合使用，可能延长患者生存期[23] - Uproleselan与Venetoclax/HMA组合显著降低了白血病负担[26] - 目前在AML中有640名患者的注册试验即将完成入组[36] 财务状况与资金支持 - Uproleselan的现金余额截至2021年6月30日约为1.189亿美元，预计资金可支持至2022年[8] - 预计2021年下半年将完成Uproleselan的R/R关键试验入组[34] 新产品与技术研发 - GMI-1359在多种肿瘤指征中显示出生物活性，特别是在高风险乳腺癌患者中[28] - GMI-1687在急性血管闭塞危机（VOC）中的治疗显示出良好的安全性和耐受性，计划于2022年上半年提交IND申请[30] - Galectin-3抑制剂在纤维化和癌症中具有重要作用，可能通过阻断来预防器官损伤后的纤维化[32] 市场机会与医疗需求 - 公司在AML和镰状细胞病VOC危机中拥有显著的市场机会和未满足的医疗需求[35] - Uproleselan在急性髓性白血病的注册试验中获得突破性疗法认定，显示出显著的未满足医疗需求[11] - Phase 3 RESET试验显示，早期治疗的患者在出院准备时间（TTRFD）上与安慰剂组相比有显著差异[31]