财务数据和关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为1.189亿美元，而2020年12月31日为1.37亿美元 [37] - 2021年第二季度研发费用增至1020万美元，2020年同期为990万美元，主要因复发/难治性AML患者的全球3期临床试验成本增加 [37] - 2021年和2020年第二季度的一般及行政费用均为420万美元 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 药物研发业务 - 公司主要运营重点是推进急性髓系白血病（AML）的三个uproleselan给药项目，包括公司赞助的复发/难治性AML 3期试验、美国国家癌症研究所（NCI）针对新诊断患者的试验，以及合作伙伴Apollomics在中国进行的注册研究，预计今年年底完成入组 [7] - 本季度及结束后，公司宣布启动三项新的研究者发起的试验（ISTs），使评估uproleselan的试验达到六项，包括三项注册试验和三项ISTs [8] - Apollomics上季度宣布在大中华区对复发或难治性AML成人患者进行的1期临床试验中给第一名患者用药，该研究是一项桥接研究，有望使Apollomics在中国迅速推进到2期注册试验 [14] - 公司在AACR会议上展示了GMI - 1359正在进行的1b期研究的海报，杜克大学合作者报告了该化合物在两名晚期乳腺癌骨转移患者中的生物活性，该试验正在继续招募患者，公司正根据目前的发现评估推进该项目的临床适应症 [30][31] - 基于FDA对rivipansel的意见和关键意见领袖（KOLs）的反馈，公司专注于GMI - 1687的开发，已启动研究性新药申请（IND）启用活动，目标是在2022年上半年启动1期试验 [33] - 公司早期研究工作在半乳糖凝集素领域取得进展，研究团队在AACR会议上展示了一种半乳糖凝集素 - 3拮抗剂在胰腺癌模型中的作用的新证据，公司计划在选择临床开发的先导候选药物时公布更多数据 [35] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于将uproleselan确立为整个AML领域的基础疗法，其通过抑制保护癌细胞免受化疗影响的途径来靶向骨髓微环境，这种新方法有望广泛应用于复发/难治性或新诊断患者的治疗 [29] - 公司开展的ISTs试验为uproleselan在关键未满足需求领域的潜在应用提供了机会，有望为扩大uproleselan在AML领域及其他领域的应用提供依据 [15] - 目前市场上基于糖生物学的疗法较少，但该领域发展迅速且充满机遇，公司的科学和技术专长使其对平台的生产力充满信心 [52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为距离完成复发/难治性AML患者的关键试验入组不到六个月，这一领域仍有改善临床结果的高未满足需求 [40] - 公司兑现了与独立研究者开展新试验的承诺，这体现了临床医生对uproleselan潜力的广泛热情，也为uproleselan在血液学领域奠定了坚实基础 [41] - 新CEO Harout Semerjian认为uproleselan是一种有差异化的候选药物，已获得FDA和中国监管机构的突破性疗法认定，基于临床前和临床证据，该药物有望在AML领域产生重大影响 [50] 其他重要信息 - 公司首席执行官Rachel King将退休，Harout Semerjian将于次日接任，Rachel King将继续担任董事会成员 [42][48] 问答环节所有提问和回答 问题1: 管理层变更是否会导致第三季度SG&A出现重大一次性费用，以及如何看待SG&A和R&D的现金跑道 - 第三季度SG&A会有轻微增加，但为非现金费用，公司仍按之前季度的预测进行，目前的现金和承诺能支撑到2023年第一季度 [58] 问题2: 如何看待ISTs数据的发布方式 - 作为研究者发起的试验，数据发布由研究者主导，预计通常会以在医学会议上展示的形式进行，公司会配合发布新闻稿 [59] 问题3: 何时能看到GMI - 1359的下一批数据，GMI - 1687提交IND的最后障碍是什么，对提交IND的时间有多大信心 - 预计年底可能会有更多GMI - 1359患者的数据，杜克大学试验点正在继续招募患者；GMI - 1687在毒理学、制造等IND启用研究方面进展顺利，有望在上半年启动1期试验，且rivipansel试验的数据降低了该项目的风险 [61][62] 问题4: ISTs数据发布与注册研究数据的关系，以及ISTs数据对注册研究数据的参考价值 - 两项AML研究为开放标签研究，可持续跟踪直至数据集有意义时发布；骨髓瘤移植研究为随机对照试验，数据发布需等研究完全入组并揭盲；ISTs为从不同角度观察药物在其他AML患者群体中的作用提供了机会，有望扩大药物资产的价值，且有良好的临床前科学依据支持 [69][70][72] 问题5: 注册研究的入组是否考虑了新的COVID情况，以及对数据读出有何影响 - 去年COVID首次爆发时研究入组放缓了一两个月，但之后反弹，自去年年中以来入组势头一直很稳定；公司在多个地区开展研究，降低了风险；患者为住院患者，且uproleselan是在标准治疗基础上添加，不增加患者与医疗系统的额外互动，目前未因Delta变种导致入组势头下降，预计年底能完成入组 [75][76][77]