业绩总结 - Uproleselan在复发/难治性急性髓性白血病（R/R AML）和一线急性髓性白血病（frontline AML）中正在进行两个独立的注册项目，预计2021年下半年完成入组[5] - Uproleselan在R/R AML患者中实现41%的完全缓解（CR）或完全缓解不完全（CRi），中位总生存期为8.8个月[14] - 新诊断的AML患者中，Uproleselan的CR/CRi率为72%，事件无生存期中位数为9.2个月[14] - 截至2020年12月31日，公司现金余额约为1.37亿美元，预计资金可支持到2022年[36] 用户数据 - 2019年美国新诊断的AML病例约为21,450例，AML的5年生存率为27.4%[9] - Uproleselan在7个主要市场中有超过44,000名急性髓系白血病（AML）患者，且在其他血液恶性肿瘤中有扩展潜力[36] 新产品和新技术研发 - GMI-1359的1b期临床试验将在2021年上半年发布中期数据，FDA已授予孤儿药和稀有儿科药物资格[6] - GMI-1687预计在2022年获得IND，旨在治疗镰状细胞病患者的急性血管阻塞危机[7] - GMI-1359在乳腺癌的I期b试验中已招募首位患者，并获得孤儿/儿科稀有疾病的认证和专利[35] - GMI-1687在SCD的预临床数据已在FSCDR、ASCAT和ASH会议上展示[35] 市场扩张和并购 - GlycoMimetics与Apollomics签署独家许可协议，涵盖Uproleselan和GMI-1687在大中华区的所有治疗和预防用途[26] - Apollomics已启动Uproleselan在大中华区的注册程序[35] 未来展望 - GlycoMimetics预计在未来获得约1.8亿美元的潜在里程碑付款，特许权使用费为8%至15%[27] - 预计2021年上半年将发布GMI-1359的安全性、药代动力学和药效学数据[31] - GMI-1687在急性疼痛发作后26.4小时内治疗的患者组与安慰剂组相比，出院准备时间（TTRFD）存在统计学显著差异[33] - GMI-1687的关键次要终点包括出院时间（TTD）和静脉阿片类药物中断时间（TTDIVO）[33] 其他新策略和有价值的信息 - Uproleselan的机制通过抑制E-选择素与AML细胞的相互作用，减少化疗相关毒性[10] - 公司在糖生物学和小分子治疗“仿生物”领域具有领先地位，拥有与知名KOL和肿瘤网络的关系[36] - GMI-1359针对高转移性固体肿瘤（如乳腺癌、骨肉瘤）市场，获得FDA的市场增强设计[36] - GMI-1687在SCD急性血管阻塞危机中的优先开发[36]