财务数据和关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为1.498亿美元，而2019年12月31日为1.582亿美元 [27] - 2020年第二季度研发费用降至990万美元，2019年第二季度为1310万美元；2020年上半年研发费用降至2250万美元，2019年同期为2480万美元 [27] - 2020年第二季度一般及行政费用增至420万美元，2019年第二季度为380万美元；2020年上半年一般及行政费用增至870万美元，2019年同期为710万美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 uproleselan - 复发/难治性AML的3期注册试验持续招募患者，招募率维持先前指引，预计2021年下半年完成招募 [8][11] - 与美国国家癌症研究所合作的新诊断老年AML患者的多中心注册试验稳步推进，早期因疫情招募放缓，目前各站点恢复积极招募 [9][12] rivipansel - 对3期RESET试验数据的深入分析显示，在血管阻塞危机发作约26小时内接受rivipansel治疗的患者，出院准备时间较安慰剂组有统计学显著改善，p值为0.03，风险比为0.58，与安慰剂组相比中位改善56.3小时 [16] - 接受rivipansel治疗的患者可溶性E - 选择素显著降低，表明该药有预期的靶向生物学效应 [18] - 试验证明rivipansel安全性良好，在儿科、青少年和成人患者群体中的安全性支持其潜在的风险 - 收益价值主张 [19] GMI - 1687 - 其摘要已被镰状细胞病研究基金会9月会议接受进行口头报告，临床前模型数据显示其有作为皮下注射治疗血管阻塞危机的潜力 [22][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划与FDA探讨rivipansel作为镰状细胞病血管阻塞危机治疗候选药物的前进路径 [10][20] - 开展GMI - 1687的新药研究申请（IND）启用活动，有望为患者提供在家治疗选择 [24] - 公司专注于糖模拟物化学平台，认为其创新成果有潜力改善急性髓系白血病（AML）、镰状细胞病等疾病的治疗标准 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队在疫情期间居家办公，运营受影响较小，科学家已按CDC和马里兰州指南分批返回实验室 [7] - 公司对临床管线和糖模拟物化学平台充满信心，认为有潜力改善多种疾病的治疗标准 [33] 其他重要信息 - 公司在2020年美国癌症研究协会（AACR）首次虚拟年会上展示了临床前数据，支持公司化合物治疗AML的潜力 [13] - 支持性疗效分析和新生物标志物数据将在9月镰状细胞病研究基金会会议上展示 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何在疫情期间对临床前工作进行优先级排序 - 公司目前专注于GMI - 1687的IND启用研究，同时在实验室进行更基础的化学研究，开发针对半乳糖凝集素的化合物 [36] 问题2: 如何传播rivipansel的额外分析数据 - 公司会在有机会时将数据和摘要提交给科学会议 [39] 问题3: GMI - 1359试验目前是否招募患者，GMI - 1687的IND提交时间，以及rivipansel与FDA会面时间和是否会向投资者通报 - GMI - 1359试验预计很快恢复招募患者；GMI - 1687的IND提交时间尚未确定，有具体计划会告知；公司打算与FDA会面，但不会提前宣布具体日期，有信息会提供相关指引 [48][49][51] 问题4: 公司现金跑道和ATM融资工具剩余额度 - 目前现金可支撑到2022年下半年中期，ATM融资工具还有约6000万美元额度 [54] 问题5: 除给药时间外，是否查看其他亚组变量对主要和次要终点的影响 - 公司有相关分析，但目前仅披露了6月摘要中的内容 [58] 问题6: 26.4小时的截止时间是如何确定的 - 26.4小时不是预先指定的，是在初始报告的顶线数据后进一步分析确定的，是患者从疼痛发作到开始使用研究药物的时间的第一四分位数 [61] 问题7: 该队列在次要结局（如出院时间或静脉注射阿片类药物消耗量）上是否有获益 - 相关内容尚未在已公开的摘要中披露 [62] 问题8: 是否查看先前2期研究，以确定在血管阻塞危机发作后短期内接受治疗的患者是否有类似获益 - 公司正在进行相关分析，但尚未披露摘要以外的内容 [66] 问题9: rivipansel需要急性护理给药，能否最大化商业机会，还是GMI - 1687更有优势 - rivipansel有很大机会，若鼓励镰状细胞病患者更早接受治疗，可改变治疗模式，该药有可能在门诊环境中更早使用；在现实世界中，患者有机会在血管阻塞危机早期接受有效治疗，rivipansel和GMI - 1687都有潜力，公司将与FDA讨论rivipansel的使用可能性 [67][68][70] 问题10: 比较Q1和Q2的uproleselan招募动态，是否有增加或恢复到基线，以及预计秋季是否会放缓 - 研究者和试验站点对该试验兴趣浓厚，招募情况未因疫情改变，不同季度的差异仅在于部分医院在疫情高峰期限制了临床试验参与；全球试验使公司能在世界各地有中心开放并积极招募，可维持持续招募，目前仍按原计划进行 [75][76][78]