业绩总结 - 2019年第三季度现金余额为1.709亿美元,预计可支持多个催化剂和里程碑[4] - 截至2019年9月30日,公司现金余额约为1.709亿美元,预计资金可支持运营至2022年[33] 用户数据 - Uproleselan在复发/难治性急性髓性白血病(R/R AML)患者中,CR/CRi率为41%,中位生存期为8.8个月[12] - 新诊断的急性髓性白血病患者中,CR/CRi率为72%,事件无生存期为9.2个月[12] - 高E-选择素配体表达的复发/难治性AML患者在接受Uproleselan治疗时,中位生存期为12.7个月[18] - 2019年新诊断的急性髓性白血病患者中,5年生存率为27.4%[6] 新产品和新技术研发 - Uproleselan的市场机会显著,预计美国有约21,000名适合强化治疗的患者[9] - Uproleselan在临床试验中显示出对化疗相关毒性的减轻,可能成为基础治疗的支柱[9] - GMI-1359在乳腺癌的1b期临床试验中,剂量为3.5、5.0和7.0 mg/kg,计划招募6-12名转移性、HR+、稳定/轻度进展的乳腺癌患者[30] - GMI-1359的双重功能抑制剂临床试验计划于2019年启动[33] - GMI-1359通过同时阻断CXCR4和E-选择素,增强抗肿瘤免疫反应[33] - GMI-1359的作用机制包括阻止肿瘤细胞进入保护性微环境,增强化疗的效果[30] 未来展望 - 预计2021年将获得Uproleselan的顶线数据[4] - GMI-1359的临床试验数据预计在2020年下半年公布[30] - GMI-1359的临床试验数据预计在2020年底公布[32] 市场扩张和并购 - Uproleselan在7个主要市场中有超过44,000名急性髓系白血病(AML)患者,具有扩展到其他血液恶性肿瘤的潜力[33] - Uproleselan的知识产权在美国、欧盟和日本有效至2032年[4]
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