产品研发与临床试验 - 公司在临床开发中有4个产品候选者，其中2个处于第二阶段研究[4] - Seralutinib（GB002）为选择性吸入型PDGF受体、CSF1R和c-KIT激酶抑制剂，针对肺动脉高压（PAH）[6] - Seralutinib的专利保护到2039年，并获得FDA和EMA的孤儿药资格[6] - Seralutinib在前临床研究中显示出30倍的肺部与全身暴露比，可能提供更好的治疗指数[13] - 在SU5416/缺氧和MCT/PN模型中，Seralutinib显示出显著的疗效，P值小于0.0001[16] - 初步的1b期研究结果显示，吸入型Seralutinib的安全性和耐受性良好，8名患者参与了研究[19] - 1b期研究的主要目标是评估吸入型Seralutinib的安全性和耐受性[20] - Seralutinib在对比口服Imatinib的预临床研究中表现出更好的效果，显著改善右心室收缩压[18] - 目前，Seralutinib的二期研究TORREY正在进行中，预计2022年上半年将公布结果[6] - Seralutinib在PAH患者中的药代动力学（PK）与健康志愿者的数据一致，表现出低系统暴露和快速清除[23] - GB004在炎症性肠病（IBD）中的研究显示，HIF-1α稳定剂的潜力，预计可改善粘膜愈合[30] - GB004在小鼠模型中显示出加速的屏障修复和肠道伤口愈合[33] - GB004的药代动力学特征显示，经过28天的每日一次给药后，肠道组织浓度显著高于血浆浓度，分别为6倍和65倍[46] - 在GB004组中，粘膜愈合和临床缓解的发生率显著高于安慰剂组[43] - GB004的临床试验显示出良好的安全性和耐受性，主要终点为安全性和耐受性，次要终点为药代动力学[41] - GB1275是首个临床开发的CD11b调节剂，旨在治疗固体肿瘤[57] - GB1275在与化疗和免疫疗法联合使用时显示出协同作用[57] - GB1275在预临床研究中显示出减少肿瘤浸润的髓系细胞和增加活化CD8+ T细胞的效果[63] - 在PDAC小鼠模型中，GB1275单药或与标准治疗联合使用改善了肿瘤反应和生存结果[66] - GB1275在≥800mg BID的剂量下显示出良好的耐受性，并观察到1例部分缓解[71] 财务状况 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券约为5.13亿美元[74] - 截至2020年12月31日，公司与信用额度相关的债务约为3000万美元[74] - 截至2020年12月31日，公司与信用额度相关的额外债务能力约为1.2亿美元[74] - 截至2020年12月31日，公司未偿还的可转换债券本金约为2亿美元[74] - 截至2021年2月19日，公司流通普通股约为7550万股[74] 未来展望 - GB002（肺动脉高压）第二阶段TORREY研究的顶线结果预计在2022年上半年发布[75] - GB004（炎症性肠病）UC第二阶段SHIFT-UC研究的顶线结果预计在2022年上半年发布[75] - GB1275（肿瘤学，实体肿瘤）预计在2021年发布额外的第一阶段数据[75] - 公司计划在12个月内启动一项额外产品候选者的临床试验[75]