财务数据和关键指标变化 - 截至2019年第三季度末 公司现金及现金等价物为4.46亿美元 预计现金及现金等价物加上债务融资工具可提供的资金 能满足公司到2021年第四季度的资本需求 [35] - 该季度研发费用约为4010万美元 反映GB001 002 004和1275的费用持续增加 一般及行政费用为980万美元 其中300万美元为股票薪酬 该季度净亏损4850万美元 每股亏损0.80美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 GB001 - 用于治疗中重度嗜酸性哮喘的LEDA全球2b期研究持续招募患者 预计2020年上半年触发中期分析 下半年公布完整2b期顶线结果 高FeNO亚组患者FeNO较安慰剂降低13.4ppb 第28天FEV1较安慰剂改善207毫米 [8][9][11] - 治疗慢性鼻 - 鼻窦炎的TITAN 2期概念验证研究计划招募约100名患者 预计2020年下半年公布顶线数据 [15] - 计划2020年上半年启动慢性自发性荨麻疹的小型转化2期试验 并继续评估其在其他过敏性和炎症性疾病中的潜力 [17] GB002 - 已完成健康志愿者的1期安全性研究 获FDA和EMA孤儿药认定 预计2019年第四季度开始1b期研究患者招募 2020年上半年公布初步结果 [20][22] - 正在设计2期研究 计划2020年上半年启动 虽可能不支持注册 但数据对未来注册研究有重要价值 [26] GB004 - 用于治疗炎症性肠病的1b期研究正在招募轻中度活动期溃疡性结肠炎患者 预计2020年上半年公布初步顶线结果 [28][30] GB1275 - 与默克达成临床试验合作和供应协议 其KEYTRUDA用于GB1275在选定实体瘤的1/2期研究 预计2020年下半年公布初始数据 [32][34] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司目标是成为免疫学 炎症和肿瘤学领域的行业领导者 致力于推进各临床阶段候选产品的研发 [5] - 持续评估各产品在不同疾病领域的潜力 如GB001在其他过敏性和炎症性疾病中的应用 [17] - 通过与默克等行业领导者合作 推进GB1275的研究 以改善癌症患者生活 [34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对GB001在多个过敏性疾病领域的潜力持乐观态度 期待2020年公布多项2期顶线结果 [18] - GB002的临床前数据前景良好 未来研究数据有望助力其在肺动脉高压治疗领域的发展 [25] 问答环节所有提问和回答 问题1: GB001在LEDA研究中 患者哮喘恶化的基线率 期望改善程度及可能降低恶化率的事件类型 - 公司计划招募病情更严重的患者 这些患者入组前一年平均有两次病情加重情况 期望看到哮喘恶化率降低30% - 50% 与Teijin试验结果相似 后续将以此指导3期试验规划 [40][41][42] 问题2: GB002目前的计划及从原计划到明年开展2期研究策略变化的原因 - 公司计划本季度开始招募患者 因长期毒理学数据修改研究方案 增加开放标签延长期 2020年上半年将获得1b期数据 用于指导2期研究设计 2期研究虽可能不支持注册 但有助于未来注册研究 [44][45][47] 问题3: GB001的LEDA计划中 中期分析预计公布的数据 可比基准研究及基于现有数据对复合终点的预期 - 中期分析将关注复合主要终点及其五个子组件 包括恶化事件率 肺功能 安全性和耐受性等 虽不公布数据 但会表明是否支持进入3期规划 Teijin研究数据可作为基准 期望看到恶化事件减少30% - 50% 也会参考诺华LUSTER - 1和2的3期项目数据 [50][51][53] 问题4: 基于与FDA的讨论和诺华试验失败情况 FDA是否要求公司在中度哮喘患者群体中开展类似3期试验 - 公司与FDA沟通得知其对在中重度嗜酸性哮喘患者以外的更广泛人群中表征疗效感兴趣 公司计划继续与监管机构对话 结合自身LEDA研究和诺华LUSTER数据 最终确定3期计划 并尝试精简3期项目 [55][57][58] 问题5: 如何从安全性和降低风险角度看待GB002的1b期顶线数据 特别是肺动脉高压研究中的安全性评估 - 1b期研究主要关注安全性和耐受性 会观察成像参数 右心功能 NT - proBnP水平和基因表达特征等生物标志物 这些数据有助于确定2期剂量 但不期望在1b期试验中看到概念验证 [60][61][62]