财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度末公司现金及现金等价物为4.925亿美元，其中还包括季度末后收到的1100万美元证券应收利息，未反映MidCap信贷安排签署时收到的初始收益 [36] - 本季度研发费用约为2500万美元，反映了GB001、GB002和GB004费用的增加；在研研发费用约为100万美元；一般及行政费用为800万美元，其中近200万美元为基于股票的薪酬；本季度净亏损为3260万美元，每股亏损0.90美元 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 GB001 - 用于嗜酸性哮喘和其他过敏性疾病的口服DP2拮抗剂，针对中度至重度嗜酸性哮喘的2b期LEDA研究正在招募患者，计划在2020年上半年进行中期分析，若结果积极，将开展两项3期试验以支持向FDA提交新药申请 [7][9] - 已开始在慢性鼻 - 鼻窦炎的2期概念验证TITAN研究中招募患者，预计在第二季度末对首例患者给药，计划招募约100名患者，研究预计在2020年完成 [12][13][14] - 计划在今年晚些时候启动GB001在慢性自发性荨麻疹的2期概念验证研究，预计该试验也将在2020年得出结果 [15] GB002 - 用于治疗肺动脉高压的吸入性PDGFR抑制剂，已完成在正常健康志愿者中的1期安全性研究，药物耐受性良好，无重大不良事件，预计在第二季度晚些时候开始在肺动脉高压患者中进行1b期试验的场地启动和患者筛查 [21] GB004 - 用于治疗炎症性肠病的口服HIF - 1稳定剂，正在美国以外的健康志愿者中进行1期研究，已获得有效研究性新药申请（IND），并已开始在轻度至中度活动性溃疡性结肠炎患者中进行1b期试验，预计在第二季度对首例患者给药，试验预计在2020年上半年有初步结果 [26][27] GB1275 - 用于治疗癌症的口服CD11b调节剂，是公司首个免疫肿瘤学产品候选药物，已向FDA提交IND申请，若获批准，计划在2019年下半年启动针对晚期实体瘤适应症的1/2期研究 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 自2月首次公开募股以来，公司迅速朝着成为免疫学、炎症和肿瘤学领域领导者的目标迈进，今年正在为预计2020年的多项数据读出奠定基础 [6] - 在免疫肿瘤学领域，公司专注于对anti - CD1免疫检查点疗法有原发性或继发性耐药的肿瘤类型 [28] - 公司认为GB001与诺华的fevipiprant相比，具有分子效力强、与DP - 2受体结合亲和力高、受体停留时间长、药代动力学特性好等优势 [47][48] - 在慢性鼻 - 鼻窦炎和慢性自发性荨麻疹领域，公司是唯一推进口服药物的企业，具有一定的竞争优势 [58][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对开发多个产品候选药物所取得的进展感到兴奋，认为这些产品有潜力显著改善患者及其家人的生活 [39] - 公司强大的财务状况使其能够继续推进科学研究，造福患者、护理人员、医生、员工和股东 [39] 其他重要信息 - 公司将于美国东部时间下午4点在美银美林医疗保健会议上举办炉边谈话，该活动将进行网络直播 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 诺华3期试验首批临床数据结果若为阳性或阴性，对GB001意味着什么，GB001相对fevipiprant的比较优势是什么；GB002在健康志愿者1期试验中的药代动力学、剂量反应和药效学发现；公司选择MidCap信贷安排融资的原因 - 若诺华试验在中度至重度哮喘人群中呈阳性，将验证DP2拮抗机制，对公司GB001项目有积极影响；GB001与fevipiprant相比，具有分子效力强、与DP - 2受体结合亲和力高、受体停留时间长、药代动力学特性好等优势 [45][47][48] - GB002在1期试验中的药代动力学特征为迅速吸收进入体循环但清除快，半衰期短，多次给药无剂量累积，肺部暴露量比全身暴露量高几倍，安全性和耐受性良好 [50][51][53] - 选择MidCap信贷安排融资是为了确保公司资金充足，能够在2021年之后仍有足够的资金支持临床工作，向投资者传达稳健的资产负债表信息 [55] 问题2: GB001在慢性鼻 - 鼻窦炎（伴或不伴鼻息肉）和慢性自发性荨麻疹新领域的活性信号，以及开发这些领域是否面临挑战 - 在慢性鼻 - 鼻窦炎方面，主要终点关注SNOT - 22临床结局指标，同时关注鼻息肉评分、CT扫描结果、生活质量问题等；在慢性自发性荨麻疹方面，关注荨麻疹活动评分7和荨麻疹控制测试 [59][67] - 公司认为在慢性鼻 - 鼻窦炎领域没有明显竞争对手，尤其是口服药物方面；在慢性自发性荨麻疹领域，虽然有其他药物在进行试验，但公司的口服药物也受到了关键意见领袖和研究人员的欢迎，预计招募患者不会有重大挑战 [65][69] 问题3: GB001哮喘中期分析与最终分析评估的数据有何不同，两次分析之间是否有调整方向的机会 - 中期分析旨在评估多个终点的疗效，包括哮喘恶化的综合结局指标、肺功能、安全性、耐受性、药代动力学暴露等；最终分析将基于480名患者24周的数据，主要用于支持3期规划和启动，不改变2b期试验的设计或实施 [71][72][73] 问题4: 随着GB001接近商业化，如何为医生定义中度持续性哮喘市场，如何在生物制剂之前融入市场，能捕获多少中度患者 - 公司认为GB001的市场机会在于中度GINA4或5患者，这些患者尽管使用吸入性皮质类固醇和另一种控制药物，但仍有症状，且生物疗法无法满足其需求，患者对吸入性皮质类固醇的依从性较差 [77][78] - 公司将通过展示与生物制剂相似的疗效、改善的安全性和耐受性、每日一次口服的便利性等优势，来定位中度持续性哮喘市场，该市场有大量潜在患者 [80] 问题5: GB002和GB004在2期试验中关注的相关生物标志物或疾病指标，以及公司如何考虑业务拓展的能力和最佳时机 - GB002关注的生物标志物包括NT - proBNP水平、心脏MRI和超声心动图、PDGF基因表达谱等 [85][87][88] - GB004关注HIF - 1α水平和基因表达特征、组织病理学指数、黏膜评分等 [89][90][91] - 公司目前专注于临床项目的执行，以确保达到里程碑并产生临床数据，但也有积极的业务拓展努力，主要关注后期研究阶段的项目，这些项目将在2021年和2022年进入临床 [92][94][95]