财务数据和关键指标变化 - 2023年无活跃赠款，无赠款收入，2022年有少量赠款收入 [34] - 2023年研发费用为2070万美元，2022年为910万美元，增加1160万美元，主要因CM04S1和Gedeptin项目临床试验活动加速 [35] - 2023年净亏损2.65亿美元，每股亏损14.29美元，2022年净亏损1400万美元，每股亏损12.36美元，亏损增加由临床试验项目驱动 [36] - 2023年12月31日现金余额约650万美元，2022年底为2760万美元，现金减少因经营活动使用2500万美元，部分被12月认股权证行使所得410万美元抵消 [36] - 2023年一般及行政费用为600万美元，2022年为500万美元，增加主要因法律和专利成本、投资者关系费用、咨询费和人员成本增加 [51] - 2023年利息收入为77.6万美元，2022年为7000美元，因货币市场账户利率上升 [51] 各条业务线数据和关键指标变化 Gedeptin业务线 - 2023年底结束Gedeptin针对晚期头颈癌患者的1/2期试验入组，目标患者为美国1.5万人、全球40万人 [19] - 去年7月在蒙特利尔AACR AHNS会议上展示初始临床数据结果，给药显示安全可行，肿瘤稳定或缩小 [10] - 预计2024年上半年报告最终结果，并讨论在晚期头颈癌患者中进一步评估的计划 [10] GEO - CM04S1业务线 - 三项2期临床试验正在进行，两项针对免疫功能低下高危人群，一项评估作为mRNA疫苗加强针 [23] - 去年9月完成评估CM04S1作为mRNA疫苗加强针的2期试验入组，涉及63名曾接种辉瑞或Moderna mRNA疫苗的健康成年人 [24] - 本月报告该试验积极中期数据，无严重不良事件，针对多种SARS - CoV - 2变体的中和抗体显著增加，细胞免疫反应良好 [25] - 针对当前关注变体JN1的额外测试正在进行，预计今年第四季度得出最终结果 [26] MVA业务线 - 公司预计报告MVA疫苗针对猴痘和天花的监管路径和推进注册计划 [32] - 预计更新先进MVA制造工艺，以满足全球实时市场需求 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球免疫功能低下人群估计超2.4亿美元，美国免疫功能低下成年人数量更新为2300万，此前估计为1500万 [13] - 从潜在商业角度看，这些产品机会在美国的年潜在收入近300亿美元 [49] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是开发创新癌症疗法和传染病疫苗，满足未满足的医疗需求，通过商业伙伴关系和合作实现全球开发、商业化和分销 [9][18] - 考虑将Gedeptin用于早期头颈鳞状细胞癌，与免疫检查点抑制剂联合使用，预计2024年与FDA讨论加速注册途径 [21] - 认为Gedeptin具有肿瘤无关性，可解决多种实体肿瘤，公司拥有该技术全球所有适应症权利，参与肿瘤学和合作会议 [22] - 对于GEO - CM04S1，预计进行合作和协作，开展额外临床和研究工作，支持全球商业化和分销 [30] - 公司MVA疫苗针对猴痘和天花，旨在打破现有全球垄断，成为美国首家此类疫苗供应商 [31] - 公司未发现与Gedeptin直接竞争的技术，但有很多针对实体肿瘤的新想法和方法，可能具有互补性 [60][61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对临床试验持续取得的鼓舞人心的结果感到满意，认为这些产品有加速注册的可行性 [33] - 认为CM04S1是下一代COVID - 19疫苗的典范，有望满足免疫功能低下患者的需求 [16][27] - 参与Project NextGen的讨论积极，但尚未获得奖励，若获得奖励将对融资和业务发展有积极影响 [34][58] - 2024年将继续为CM04S1和Gedeptin的2期临床试验项目提供资金，预计筹集额外资金，结合积极消息进行融资 [37] 其他重要信息 - 公司CM04S1的2期试验有四个扩展站点，国内外对参与该临床研究兴趣浓厚 [15] - 公司Gedeptin试验最初在加州希望之城医疗中心招募患者，现新增四个站点积极招募 [45] - 免疫功能低下CLL试验自去年8月启动患者入组，继续招募并扩展到希望之城其他地点，预计2024年上半年得出中期分析结果 [46][47] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 新冠加强针疫苗2期试验对新的JN.1新冠变体的疗效预期及最终结果的其他预期发现 - 目前无理由认为疫苗对JN.1变体无效，但需等待测试结果；与mRNA疫苗不同，公司疫苗无需重新配置即可对多种变体显示强保护免疫力 [39] 问题2: BARDA协议进展及Gedeptin是否面临新技术威胁 - 与BARDA的讨论积极，但尚未获得奖励，获得奖励将有积极影响；目前未发现直接竞争技术，组合疗法可能是下一步先进技术 [44][60] 问题3: Gedeptin组合疗法的其他适应症及临床开发计划 - 正在探索其他适合的肿瘤类型，如晚期乳腺癌肿瘤，与埃默里大学团队就相关试验进行讨论，试验设计和时间待定 [70][71] 问题4: Gedeptin临床试验扩展计划的安排 - 公司将在4月底与头颈癌专家咨询委员会讨论下一步计划，目前不确定是单独试验还是同一试验的不同组 [77][78] 问题5: MVA制造过程的里程碑或进展信号 - 公司对MVA疫苗加速上市有信心，正在与监管机构讨论注册计划，确定后将向市场更新 [93] 问题6: 未来一年的融资方式及可能推动股价的催化剂 - 将机会性筹集资金，预计在今年第二季度前有融资活动；临床试验数据和Project NextGen的BARDA奖励可能是重要催化剂 [85][95] 问题7: ACIP建议对公司战略、市场机会或优先级的影响及对免疫功能低下人群加强针的见解 - 该建议凸显公司产品优势，公司产品耐久性约为现有疫苗两倍；近期会议未提及免疫功能低下人群，但该群体高风险已被广泛认可 [101][103]