财务数据和关键指标变化 - 2022年与2021年相比，公司的赠款收入极少，反映出美国陆军和DNH为拉沙热项目和COVID - 19临床前项目提供的赠款预计将逐步结束 [28] - 2022年第三季度研发费用为270万美元，前九个月为540万美元，相比2021年的120万美元和270万美元大幅增加，主要与CM04S1和Gedeptin项目的新临床试验活动有关 [29] - 2022年第三季度一般行政费用为120万美元，前九个月为340万美元，2021年分别为75.8万美元和260万美元，增长与人员、咨询和专利成本增加有关 [30] - 2022年第三季度净亏损400万美元，每股亏损0.17美元，2021年为200万美元，每股亏损0.31美元；前九个月净亏损860万美元，每股亏损0.63美元，2021年为480万美元，每股亏损0.80美元，2022年亏损增加主要与组织基础设施建设和临床试验成本上升有关 [30] - 截至9月30日，公司现金余额约为3500万美元，上一季度末为3100万美元，2021年底为140万美元，2022年现金余额变化是由于经营活动使用1200万美元，被1月和5月股票发行所得近2800万美元以及第三季度认股权证行权所得760万美元所抵消 [31] - 公司流通普通股数量为2630万股 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 Gedeptin业务线 - Gedeptin是针对晚期头颈癌患者的癌症疗法，已获得FDA孤儿药指定，当前临床试验获得FDA孤儿药临床试验项目的初始资金和支持 [9] - 目前该项目正在扩大多中心评估，目标是2023年完成患者入组，2024年底前完成患者评估，并在此期间与FDA就结果进行沟通，探讨加速生物制品许可申请提交的机会 [10] - 该疗法在其他适应症的扩展应用以及与其他疗法结合使用方面存在潜在机会，公司预计将展开更多合作讨论 [11] CM04S1业务线 - CM04S1是下一代COVID - 19疫苗，处于2期临床开发阶段，旨在同时激活免疫系统的抗体和细胞反应，提供比现有授权疫苗更强大和持久的保护 [12] - 该疫苗包含SARS - CoV - 2刺突和核衣壳蛋白作为免疫原，与仅包含刺突蛋白的现有授权疫苗不同，能诱导更广泛的免疫反应，有望减少对疫苗不断调整和重复接种加强针的需求 [16][17] - 7月发表在同行评审期刊iScience上的1期研究数据显示，该疫苗基于与第一代获批疫苗相同的武汉株，能诱导对Delta和Omicron变体的强效T细胞交叉反应，表明其T细胞免疫可能构成对抗SARS - CoV - 2变异株的关键防线 [19] - 目前正在进行两项2期临床试验，一项是与FDA批准的辉瑞疫苗作为主要疫苗进行对比研究，针对接受或正在接受特定血液癌症治疗（与移植或CAR - T治疗相关）且对COVID - 19疫苗免疫力严重降低的个体；另一项是评估其作为健康患者（此前已接种辉瑞或Moderna疫苗）的加强针 [20][22] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球猴痘病例持续增加，各国采取措施降低健康风险，人们担心更具毒性和传染性的猴痘形式可能出现，导致疾病传播和死亡增加 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司使命是提供免疫疗法和疫苗，改善全球人类生活，预防或治疗癌症和传染病，近期已启动业务发展讨论，寻求合作机会，确保产品全球可及性并为利益相关者创造价值 [8] - 公司专注于加速Gedeptin和CM04S1项目，预计未来6 - 9个月有初步数据读出，未来12 - 18个月推进项目里程碑，2023年上半年报告Gedeptin研究扩展和初始临床数据，以及CM04S1的初始临床结果 [7][13] - 公司正在评估开发针对猴痘和天花的MVA疫苗的监管途径，已获得NIH MVA的使用权，计划扩大主C批次规模，进入CGMP生产，并与监管机构合作规划快速上市途径 [26][40] - 公司认为在COVID - 19疫苗领域，专注于免疫功能低下人群可能存在加速审批途径和差异化优势，相比与大型企业在健康人群市场竞争更有利 [55][56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年对生物技术行业的资本发展来说是十多年来最具挑战性的一年，但公司成功融资，资产负债表得到进一步加强，有足够资金完成当前2期临床项目 [6][14] - 公司对Gedeptin在晚期头颈癌治疗中的前景感到兴奋，认为其在其他适应症和与其他疗法结合使用方面有潜在机会 [10][11] - 公司认为CM04S1疫苗在多个关键方面优于现有授权疫苗，有望为不同患者群体提供更强大和持久的保护，减少对加强针的依赖 [12][17] - 公司认为MVA疫苗在预防猴痘和天花方面有潜力，相关研究结果显示其能诱导持久的抗体和细胞免疫反应，公司正在评估开发和监管途径 [24][25] 其他重要信息 - 公司内部正在开发基于连续生长禽细胞系的先进MVA制造工艺，以提高生产、一致性、产能和灵活性，与临床试验活动相配合 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: COVID - 19免疫功能低下试验计划扩展到多少个中心，预期如何 - 公司计划将该试验扩展到20 - 30个中心，目前正在稳步推进招募感兴趣的试验点工作 [36][37] 问题2: 公司在MVA方面的专业知识以及目前猴痘项目的进展情况 - 公司与监管专家讨论后认为，为MVA平台疫苗增加猴痘和天花适应症有明确的监管途径，可在主要疫苗适应症开发的同时收集相关信息，在注册时或之后添加该适应症 [38] - 公司已获得NIH MVA用于猴痘和天花的使用权，计划扩大主C批次规模，进入CGMP生产，并与监管机构合作规划快速上市途径 [39][40] 问题3: 头颈癌治疗中心的进展以及是否会参加ASH会议 - 正在进行的Gedeptin试验涉及三个学术医疗中心，斯坦福大学已招募了首批五名患者，另外两个中心已签约并正在积极招募患者，预计今年年底或最迟明年年初完成患者入组 [42] - 首席医疗官将参加ASH会议 [42] 问题4: 公司如何看待竞争对手的近期结果，以及对免疫功能低下人群的影响 - MVA疫苗专为免疫功能低下患者开发，安全性和有效性独特，能有效驱动抗病毒反应，尤其是T细胞反应，与mRNA产品不同 [48] - 公司专注于诱导更广泛的免疫反应，不仅针对刺突蛋白，还针对核衣壳蛋白，多项独立研究和临床试验验证了这种方法的有效性 [49][50] - 公司认为在免疫功能低下人群中，可能存在加速审批途径和差异化优势，将与FDA进一步讨论并分享现有试验的初始数据结果 [55][56] 问题5: 是否有当前催化剂的变化 - 公司表示没有变化 [53] 问题6: 当前COVID疫苗的审批环境、监管路径、试验规模以及2期数据公布后的下一步计划 - 公司预计随着试验数据的公布，与FDA的讨论将明确相关问题 [60] - 公司认为针对某些未被现有疫苗充分服务的特定人群，可能有令人信服的理由向监管机构提出针对性建议，并将重点关注这些人群 [60]