财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度许可收入为1650万美元，主要与和Simcere的许可协议的预付款有关；2020年全年许可收入为4530万美元 [41][42] - 2020年第四季度研发费用为1640万美元，低于2019年第四季度的2450万美元，主要因临床项目成本、发现和临床前开发的外部成本以及制造药物活性成分的成本减少；预计随着今年晚些时候启动两项新的2期试验和三阴性乳腺癌的注册试验，临床项目成本将增加 [43] - 2020年第四季度一般及行政费用为2430万美元，是2019年第四季度1210万美元的两倍，主要因人员增加导致的薪酬增加以及为COSELA上市做准备的商业化前活动和医疗事务成本增加 [44] - 2020年底现金及现金等价物为2.07亿美元，略高于2 - 2.05亿美元的年末现金指引；2021年1月14日至2月9日，通过与Cowen and Company的2018年销售协议出售3513027股普通股，净收益8640万美元，该ATM发行已结束；公司在COSELA获得FDA批准后，可从与Hercules Capital的债务融资安排中获得剩余8000万美元中的3000万美元；预计目前的财务状况足以支持运营至2023年 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 COSELA业务线 - 基线认知方面，最终批准前调查显示，75名医生样本（70%社区医生、30%学术医生）中，辅助认知率从11月的30%升至50%；愿意为部分患者进行预防治疗的肿瘤学家比例从去年6月的66%增至77%；骨髓抑制疾病状态教育活动中，30%的一级至三级目标对象参与了内容互动，高于8% - 10%的预期基准 [29][30] 研发业务线 - 口服SERD rintodestrant的1b期试验在大量预处理的ER +、HER2 - 患者中的成熟单药治疗数据显示出良好的安全性和耐受性，临床获益率约为30%；2020年推进800毫克剂量的rintodestrant与avelumab的2期联合试验，2020年10月完成40名患者入组，预计2021年第二季度公布初步安全性和有效性结果 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每月约有1500名一线小细胞肺癌患者接受治疗，公司预计COSELA在新发病例患者中使用，市场需求将在最初几个月逐步增长 [39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是将COSELA开发成为肿瘤无关的癌症解决方案，为癌症患者带来多种癌症治疗的重要疗法，同时为股东创造价值 [11] - 短期内公司战略重点围绕COSELA的上市和临床试验开展，确保初始适应症成功上市，并在今年上半年启动新的业务发展计划和所有研究；暂不考虑额外的股票发行 [48][78] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前的财务状况足以支持运营至2023年，对COSELA的市场前景充满信心，预计随着医生对其了解和经验积累，将更广泛地应用于小细胞肺癌患者治疗中；临床管线的发展也将为公司未来增长提供动力 [45][49] 其他重要信息 - COSELA于2021年2月12日获FDA批准，用于减少成人广泛期小细胞肺癌患者在含铂/依托泊苷方案或含拓扑替康方案化疗前的化疗诱导性骨髓抑制发生率 [4] - 公司计划在2021年上半年开展两项注册试验，分别针对结直肠癌和转移性三阴性乳腺癌；还将开展三项2期研究，包括I - SPY 2新辅助乳腺癌试验、非小细胞肺癌和膀胱癌的2期试验 [9][10] - 公司与德国默克和辉瑞达成临床试验合作，为一线转移性尿路上皮癌试验提供avelumab临床供应 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 来自Hercules的最后5000万美元的触发条件是什么，这8000万美元是否包含在现金可维持到2023年的指引中 - 8000万美元未全部包含在指引中，已将可获取的3000万美元纳入；获取剩余部分，3000万美元基于收入，另外2000万美元由对方酌情决定，预计今年晚些时候达成额外里程碑 [51] 问题2: 是否有针对消费者的直接广告计划 - 对于小细胞肺癌这种紧急发病的疾病，广泛的直接面向消费者广告可能不合适；公司认为与癌症倡导组织合作是更好方式，患者确诊后会迅速向这些组织寻求信息；公司也在进行一些数字消费者相关活动 [53] 问题3: 三阴性乳腺癌试验和膀胱癌试验的数据时间安排 - 三阴性乳腺癌试验数据预计在2023年下半年；膀胱癌试验预计在2022年底获得初始数据 [55] 问题4: 医生最初尝试使用COSELA的患者有怎样的特征 - 任何广泛期小细胞肺癌患者都是目标，每次进行化疗时都可使用，因为研究表明所有一线方案中的患者都能从COSELA中获益 [58][59] 问题5: rintodestrant与palbo联合使用时，怎样的疗效可视为良好 - 在40名患者的数据集里，该患者群体预处理程度低于单药治疗数据集，接近PALOMA - 3试验的入组人群，该试验六个月的临床获益率为64%；公司期望看到持续良好的安全性和耐受性，以及60% - 65%的临床获益率 [61] 问题6: 哪些药品索引更重要，NCCN是否有确定的评估新药的流程，在NCCN指南发布前药物的使用情况 - NCCN是黄金标准，此外还有一些影响大型集团采购组织环境的索引，以及影响支付方准入的如Micromedex、Lexi - Drug等；NCCN通常会在新药获批后召集指南委员会审查证据，可能在非年度定期会议期间进行，预计需要几个月时间；在NCCN指南发布前会有一定的药物使用，但NCCN指南是重要的催化剂，能促使区域途径组织行动，使更多机构采用一致的用药方案 [64][67][68] 问题7: 膀胱癌试验是否会模仿JAVELIN 100，COSELA是否仅在化疗阶段使用，试验的主要读出指标是什么 - 试验以JAVELIN 100为模型，COSELA将在化疗和avelumab维持治疗阶段使用，对照组仅使用化疗和avelumab维持治疗；初始读出指标预计在明年年底，可能更关注缓解率，后续会有其他指标 [72][73] 问题8: 公司在COSELA上市及未来扩展适应症时，如何考虑外部资产收购，公司战略重点是支持性护理还是直接针对肿瘤的资产 - 可预见的未来，公司战略重点围绕COSELA的试验，确保初始适应症成功上市和新业务发展计划的研究在今年上半年启动，暂不考虑其他资产收购 [78] 问题9: 2021年第二季度扩展数据的安全性情况以及数据呈现方式 - 期望看到持续良好的安全性，如胃肠道耐受性良好，无心动过缓、眼部毒性和血细胞减少等问题；预计在医学会议上公布数据 [82] 问题10: 为何选择膀胱癌进行一线试验，是否计划与ADC药物联合试验，三阴性乳腺癌试验不使用检查点抑制剂联合的理由 - 选择膀胱癌试验是为了生成与检查点抑制剂联合使用的数据；公司正在探索与ADC药物联合试验，因为COSELA不仅可改善骨髓抑制，还具有免疫增强特性；三阴性乳腺癌试验中，一线不使用检查点抑制剂联合是因为之前的数据显示在PD - L1阳性和阴性患者中都有活性，而检查点抑制剂仅在约40%的PD - L1阳性转移性三阴性乳腺癌患者中获批，若能重现数据，trilaciclib与化疗联合可能成为检查点抑制剂的替代方案；二线试验是在检查点抑制剂治疗后进行，trilaciclib作为CDK4/6抑制剂，具有不同的免疫机制，有望在该领域发挥作用 [87][89][90] 问题11: 膀胱癌试验中能否分析COSELA在化疗阶段和avelumab维持治疗阶段的潜在益处，现金可维持到2023年的指引是否包含运营费用和预计收入 - 会分析患者进入avelumab维持治疗的情况，以及整个研究和维持治疗阶段的生存率和无进展生存期，并与JAVELIN试验数据进行比较；现金可维持到2023年的指引考虑了多种因素，包括ATM发行后的现金余额、可提取的债务、合作伙伴的里程碑付款以及预计收入 [96][97]