财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度公司确认许可收入2660万美元，主要来自EQRx的2000万美元和Genor的600万美元预付款 [39] - 截至2020年9月30日，公司资产负债表上有2.383亿美元现金及现金等价物，而2019年12月31日为2.692亿美元，其中包括从Hercules融资的2000万美元初始提款，以及与EQRx、Genor和Simcere协议的前期现金收益 [40] - 公司将2020年现金指引更新为年底现金在2亿 - 2.05亿美元之间，高于之前的1.85亿 - 2亿美元，主要是因为对预期商业费用有了更清晰的认识 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 曲拉西利（trilaciclib）业务线 - FDA接受了曲拉西利的新药申请（NDA），并给予优先审评，处方药用户付费法案（PDUFA）行动日期为2021年2月15日 [14] - 公司预计在2020年第四季度确认与先声药业（Simcere）合作相关的收入 [40] 瑞托司群（rintodestrant）业务线 - 公司已完成瑞托司群与CDK4/6抑制剂帕博西尼（palbociclib）联合用药的1/2期试验组的患者招募，预计在2021年第二季度公布初始3期耐受性和疗效数据，包括24周临床获益率（CBR 24） [18][29] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司对约150名肿瘤学家进行的定量调查发现，超过90%的肿瘤学家认为化疗引起的骨髓抑制对患者生活质量有中度至极负面影响，60%的受访肿瘤学家因COVID - 19比疫情前更关注化疗引起的骨髓抑制后果 [31] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司专注于最大化曲拉西利的潜力，使其惠及各类癌症患者，计划在2021年第一季度推出曲拉西利用于小细胞肺癌治疗，并评估其在多种实体瘤和不同化疗方案中的应用 [6][15] - 公司计划在2020年本季度招募转移性结直肠癌3期试验的首位患者，预计2023年公布该试验数据，并在试验结果支持下向FDA提交补充新药申请以扩大曲拉西利标签 [16] - 公司计划在2021年启动转移性三阴性乳腺癌的注册试验 [17] 行业竞争 - 曲拉西利是一种颠覆性疗法，公司需改变医疗专业人员从骨髓抑制的反应性治疗到预防性主动护理的观念，以应对市场竞争 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为COVID - 19未对瑞托司群试验的招募产生影响，会监测所有活跃试验的入组情况，报告任何重大延误，且曲拉西利有足够的商业和临床试验供应以满足2021年预期需求，还有制造和生产应急计划以降低未来供应问题的风险 [19] - 公司对曲拉西利的商业发布感到兴奋，认为其有潜力改善小细胞肺癌患者的化疗体验，且随着在其他肿瘤类型中的研究推进，有望显著扩大其使用范围，为患者和股东创造价值 [15][44] 其他重要信息 - 2021年1月1日起，Jack Bailey将接替Mark Velleca担任公司首席执行官，Mark Velleca将作为董事会成员和高级顾问继续支持公司 [3][9] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：12月圣安东尼奥会议上，瑞托司群的积极分析和理想场景是什么？在北美肺癌会议上，曲拉西利的药物认知情况如何，与内部预期相比处于什么水平？ - 圣安东尼奥会议将展示瑞托司群单药治疗的剂量递增和扩展阶段的数据，显示其安全且在大量预处理患者群体中有活性，公司期待2021年与帕博西尼联合用药的数据，这对潜在合作可能很重要 [50][51] - 在北美肺癌会议上，公司进行了汇总数据的口头报告，展示了新发现，如使用曲拉西利可显著减少化疗引起的骨髓抑制和败血症导致的住院率。公司通过在线疾病教育计划和医学团队努力提高药物认知度，市场研究显示肿瘤学家愿意在获批后尝试使用该药物，公司对目前的认知水平感到满意 [52][53] 问题2：FDA对曲拉西利试验的审评，临近PDUFA日期是否有结果更新？获批后曲拉西利的报销情况如何，若2月获批，第一年如何运作，能否在明年获得新药临时准入支付（NTAP）？在单个机构层面，是否需要修改骨髓抑制治疗方案才能获得药物采纳？ - FDA未表明需要特定结果 [55] - 曲拉西利是医疗保险B部分药物，公司将申请J代码，该过程比过去更快，也会申请NTAP，但时间会稍长。在商业方面，多数情况下在支付方组织正式审查前可通过医疗豁免使用 [56][57] - 公司会与美国国立综合癌症网络（NCCN）等指南组织合作，同时也会关注个别机构的不同指南。护士在提醒医生考虑使用曲拉西利方面很重要，在电子病历系统完善前，护士是关键策略的一部分 [59][60][61] 问题3：幻灯片14中关于骨髓抑制的汇总数据是否会是标签的样子，是否能确定如此清晰地汇总所有数据，还是与监管机构仍在协商中？与用户讨论骨髓抑制关键问题时是否有意外发现？ - 汇总数据是应监管机构要求进行的，目前NDA审评中协商仍在进行，公司有多种策略将合适数据纳入标签以传达曲拉西利对患者的价值 [65][67] - 未发现意外情况，常见现象是人们提到骨髓抑制时往往只想到中性粒细胞减少，而忽略了多谱系效应，疾病状态教育旨在对此进行科普 [69] 问题4：在全虚拟环境下产品发布的情况下，与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）讨论中是否有可应用的经验教训？NCCN指南的重要性是否增加？ - 肿瘤领域个人销售受限，COVID - 19使其更甚，公司采用传统和数字相结合的方式，利用勃林格殷格翰的现有关系、补充数字内容、与护理协会和患者倡导组织合作等获取信息渠道。公司有时间规划，为勃林格殷格翰代表配备数字技术，通过多种数字方式提高药物认知度。COVID - 19使医疗服务提供者更关注预防性措施，对曲拉西利有利 [72][73][76] - NCCN指南重要性有影响，采取预防措施的人数从3、4月到现在显著增加，非正式咨询委员会也提到预防性措施使用增加 [78] 问题5：曲拉西利进入结直肠癌领域，获得肿瘤无关标签还需要多少工作，计划是什么？结直肠癌研究中，治疗进展时是否考虑增加总剂量，这是否会混淆安全性数据？瑞托司群联合研究在COVID期间快速入组，医生是否关注该研究？ - 结直肠癌试验是重要一步，5 - FU为基础的化疗在结直肠癌及其他胃肠道恶性肿瘤中是标准治疗，该试验可能是向其他胃肠道恶性肿瘤更广泛应用的重要跳板。公司还考虑进行关注抗肿瘤疗效的试验，如三阴性乳腺癌研究 [80] - 结直肠癌标准治疗是进展时继续治疗，三阴性乳腺癌试验中患者能更好耐受，安全性与单纯化疗相当，若结直肠癌试验结果类似，增加化疗暴露可能提高抗肿瘤疗效 [82] - 试验快速入组表明研究者和患者有兴趣，医生对此关注 [83] 问题6：结直肠癌Preserve 1试验中，曲拉西利的给药剂量和时间表是否与小细胞肺癌相同？目前只有两个试验点开放，能否说明增加试验点的时间安排以及如何考虑试验点入组情况，是否与COVID有关？ - 结直肠癌试验中，5 - FU持续48小时输注，其他化疗药物在第一天给药，曲拉西利在FOLFOXIRI每个周期的第一天和第二天给药两天。小细胞肺癌研究中，依托泊苷和卡铂一线方案是三天化疗方案，曲拉西利与化疗同时给药 [86] - 该研究有很多研究者热情参与，目前处于试验点激活初期，预计试验点数量会快速增加，并很快招募到首位患者 [88]