财务数据和关键指标变化 - 2019年第四季度净亏损3540万美元，2018年同期为2410万美元 [27] - 2019年全年净亏损1.224亿美元，上一年为8530万美元 [28] - 2019年第四季度运营费用3660万美元，2018年同期为2610万美元 [28] - 2019年全年运营费用1.29亿美元，上一年为8930万美元 [28] - 2019年第四季度基于股票的薪酬费用450万美元，2018年同期为330万美元 [28] - 2019年全年基于股票的薪酬费用1640万美元，上一年为1020万美元 [29] - 2019年第四季度研发费用2450万美元，2018年同期为1910万美元 [29] - 2019年全年研发费用8900万美元，上一年为7070万美元 [30] - 2019年第四季度一般及行政费用1210万美元，2018年同期为700万美元 [31] - 2019年全年一般及行政费用4000万美元，上一年为1860万美元 [31] - 截至2019年12月31日，资产负债表上现金及现金等价物为2.692亿美元，截至2019年9月30日为2.999亿美元，截至2018年12月31日为3.693亿美元 [32] - 公司预计2020年底现金及现金等价物为1.1亿 - 1.3亿美元，预计今年现金消耗将比2019年增加 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 Trilaciclib - 基于三项小细胞肺癌随机试验的骨髓保护数据，获得突破性疗法认定，预计今年提交小细胞肺癌的新药申请（NDA）和上市许可申请（MAA） [7] - 已在2019年第四季度开始滚动提交NDA，预计今年第二季度完成，FDA有60天时间决定是否受理，预计第三季度提供状态更新及处方药用户付费法案（PDUFA）日期 [12][16] - 与欧洲国家卫生当局就小细胞肺癌数据进行了富有成效的讨论，预计2020年第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交MAA [14][17] - 计划在2020年第四季度启动一项针对接受基于5 - FU化疗的结直肠癌患者的III期试验，以骨髓保护为主要结果指标 [18] - 被纳入I - SPY 2乳腺癌试验，将评估其与标准化疗方案联合使用，用于局部晚期乳腺癌的新辅助治疗，主要终点是病理完全缓解率 [20][21] Rintodestrant - 在2019年ESMO大会上，报告了I/IIa期试验的初步剂量递增数据，显示出潜在的同类最佳安全性和耐受性，以及在大量预处理患者群体中的抗肿瘤活性证据 [23] - 2019年第四季度，完成了对600毫克和1000毫克剂量的额外研究队列的全部入组，预计今年第四季度报告所有67名患者（剂量递增和剂量扩展队列）的初步数据 [24] - 计划在今年第二季度开始招募患者，评估与CDK4/6抑制剂palbociclib的联合使用 [24][25] Lerociclib - 与fulvestrant联合用于ER阳性HER2阴性乳腺癌的试验显示出有前景的安全性和耐受性数据，与其他CDK4/6抑制剂不同，疗效相当，计划今年第三季度报告更新的安全性和疗效数据 [25] - 与Tagrisso联合用于非小细胞肺癌的试验显示该组合耐受性良好，但数据尚不成熟，无法评估联合方案的抗肿瘤疗效 [26] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司优先事项是让小细胞肺癌患者获得trilaciclib，并继续评估其在其他肿瘤类型和更多化疗方案中的应用 [35] - 愿景是让广泛实体瘤患者每次接受化疗时都能使用trilaciclib，认为其能使化疗更安全、改善患者体验并在某些情况下延长患者寿命，这些益处将得到患者、医疗保健提供者和支付者的认可和重视 [36] - 公司有能力在美国推出trilaciclib并保留全部商业权利，将继续探索其在结直肠癌和乳腺癌中的潜力，同时与潜在的美国以外合作伙伴进行讨论 [37] - 认为rintodestrant在口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）中具有同类最佳潜力，计划推进其更多临床开发里程碑，包括评估与palbociclib的联合使用 [38] - Lerociclib已显示出与其他CDK4/6抑制剂不同的临床特征，公司正在探索合作机会以实现进一步开发，同时专注于trilaciclib和rintodestrant [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年成果丰硕，为2020年公司推进疗法改善患者护理和为股东创造价值创造了机会 [35] - 公司进入2020年时财务状况良好，有足够现金支持运营至2021年下半年，并继续探索非稀释性机会为公司进一步融资 [40] - 对trilaciclib即将接受FDA审查以及近期将这一突破性疗法带给患者的机会感到兴奋，认为其是首个且唯一有可能显著改善化疗体验的疗法 [40] 问答环节所有提问和回答 问题1: 与辉瑞的临床供应协议情况及是否会扩展到更多研究 - 目前供应协议用于当前约40名患者的研究，是逐步推进的非独家供应协议，暂无进一步讨论扩展到更高级研究的计划 [44][45] 问题2: Lerociclib的合作方向 - 公司既在考虑美国以外和传统CDK4/6开发领域（如乳腺癌）的合作，也在探索其在其他肿瘤类型中的应用合作 [46] 问题3: Trilaciclib在美国以外的合作时间 - 公司有时间探索美国以外的合作机会，将于第四季度提交MAA，EMA审批有18个月时间，会确保达成符合股东最佳利益的交易 [47] 问题4: Trilaciclib在美国的预商业化活动及销售团队规模 - 公司有医学科学联络团队在大型小细胞肺癌治疗中心向肿瘤学家、护士等进行教育，认为可以用少于50人的销售团队自行开展工作 [51][53] 问题5: 结直肠癌适应症扩展所需条件 - 公司计划与FDA和欧洲国家当局会面，讨论方案并就结直肠癌批准的终点（包括研究规模和所有关键设计参数）达成一致，会在今年晚些时候开始研究前完成这些工作 [57] 问题6: 2020年第四季度rintodestrant初步数据是否包括与palbociclib联合使用的数据 - 不包括，将是之前展示过的剂量递增和扩展队列约65名患者的数据 [58] 问题7: I - SPY试验的设计和数据情况 - I - SPY是平台试验，患者按ER阳性、HER2阳性和三阴性等情况入组，采用自适应设计，持续评估数据，以病理完全缓解率为终点与对照组比较，若试验组预测概率达到85%或更高则毕业，但该II期试验数据不足以用于注册 [62][65] 问题8: Rintodestrant联合研究的疗效标准 - 以PALOMA - 3试验中与fulvestrant的疗效为合理标准，认为口服SERD在辅助治疗中对患者的真正益处在于良好的耐受性和安全性，疗效与fulvestrant相当即可 [69][70] 问题9: 5 - FU在结直肠癌中的血液毒性特征及与小细胞肺癌两种铂类方案的比较 - 结直肠癌使用的是5 - FU、奥沙利铂和伊立替康的联合方案FOLFOXIRI，其骨髓毒性与一线小细胞肺癌的拓扑替康、依托泊苷/卡铂方案相当，拓扑替康在二线/三线治疗中毒性更大 [72]