业绩总结 - Harmony Biosciences的WAKIX®在2021年第四季度的净收入为9120万美元，较2021年第三季度增长13%，较2020年第四季度增长62%[21] - 2021财年的WAKIX净收入为3.054亿美元，较2020年增长91%[22] - Pitolisant在2021年第四季度的净产品收入为9120万美元，同比增长62.0%[78] - 2021年全年净产品收入为3.054亿美元，较2020年的1.597亿美元增长91.3%[78] - 2021年第四季度的净收入为3460万美元，2020年则为亏损3690万美元[78] - 截至2021年12月31日，公司的现金及现金等价物为2.343亿美元，较2020年12月31日的2.286亿美元略有增长[78] 用户数据 - 目前美国有约165,000名患者正在接受WAKIX治疗，未来市场增长潜力巨大[12] - WAKIX的患者满意度高达90%，并且84%的医疗保健专业人员预计将继续或增加对WAKIX的处方[18][19] - Pitolisant在美国的特应性嗜睡症患者估计人数为3万到4万人[60] - Prader-Willi综合症患者中，约有50%存在日间过度嗜睡的未满足医疗需求[61] 未来展望 - Harmony预计2022年将是公司迄今为止表现最佳的一年[80] - WAKIX在嗜睡症领域的持续增长是公司战略的核心[80] - Harmony正在推进IH、PWS和DM的临床试验[80] 新产品和新技术研发 - Harmony Biosciences的HBS-102是2021年收购的第一个新产品，旨在扩展其产品组合[8] - Harmony致力于寻求额外资产，以扩展WAKIX和HBS-102之外的产品组合[80] - Harmony专注于罕见或孤儿神经疾病及神经学资产的开发[80] 市场扩张和并购 - Harmony Biosciences的三大增长策略包括优化WAKIX的表现、扩展WAKIX的临床适用性以及收购新资产[5] 负面信息 - 94%的患者表示对现有的嗜睡症药物感到不满，认为需要新的治疗选择[14] - WAKIX的常见不良反应包括失眠（6%）、恶心（6%）和焦虑（5%），均高于安慰剂组[31] - 在与安慰剂直接比较的试验中，接受WAKIX的患者中有3.9%因不良事件停药，而安慰剂组为3.5%[31]