财务数据和关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.717亿美元，而2021年12月31日为2.255亿美元，2022年前九个月净使用现金、现金等价物和短期投资5380万美元，主要用于临床和早期研发项目以及为预期商业发布做准备 [27] - 2022年第三季度收入为3.1万美元，2021年第三季度为20万美元；2022年前九个月收入为160万美元，2021年前九个月为110万美元，收入均来自支持HAV开发的赠款 [28] - 2022年第三季度研发费用为1730万美元，2021年第三季度为1540万美元；2022年前九个月研发费用为4830万美元，2021年前九个月为4510万美元，主要因人员费用增加以支持扩大研发计划和临床试验 [29] - 2022年第三季度一般及行政费用为620万美元，2021年第三季度为540万美元；2022年前九个月一般及行政费用为1710万美元，2021年前九个月为1560万美元，主要因向上市公司过渡以准备HAV预期美国商业发布，包括人员成本、专业费用和保险成本增加 [30] - 2022年第三季度其他净费用为180万美元，2021年第三季度为1100万美元；2022年前九个月其他净收入为5550万美元，2021年前九个月其他净费用为950万美元，主要因2021年8月与Alpha Healthcare Acquisition Corp.合并相关或有收益负债重新计量 [31] - 2022年第三季度净亏损为2530万美元，2021年第三季度为3160万美元；2022年前九个月净亏损为820万美元，2021年前九个月为6910万美元，净亏损减少主要因其他净费用减少和其他净收入增加，部分被运营费用增加抵消 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 动脉创伤业务 - V005 2/3期试验为单臂研究，评估HAV在创伤损伤中的应用，目前已招募56名患者，此外在乌克兰已治疗9名患者，结果均已与FDA分享 [11] - 公司计划在2023年年中提交该适应症的生物制品许可申请（BLA），预计约需75名患者支持BLA提交，目前包括乌克兰和V005患者在内约65名 [11][12] 血液透析患者动静脉（AV）通路业务 - 目前正在进行的透析通路3期试验接近完成招募，截至10月26日，240名目标患者中已招募227名，预计招募很快完成 [17] - 若试验成功，结果将支持HAV透析通路适应症的BLA提交 [18] 早期项目业务 - 10月与糖尿病研究所建立研究合作，以促进生物血管胰腺（BVP）开发，BVP是涂有胰岛的HAV产品候选物，旨在为1型糖尿病患者输送胰岛素 [20][21] - 小直径HAV在冠状动脉搭桥术（CABG）的临床前研究结果显示，在非人灵长类动物模型中，HAV作为冠状动脉搭桥移植物植入后长达六个月保持结构完整性和通畅性，并显示出强大的宿主细胞再填充和重塑迹象 [22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于推进生物工程人体组织平台，生产人类脱细胞血管（HAV），目标是将HAV推向市场 [8] - 加强董事会和领导团队建设，任命Bruce Green中将和Cindy Cao博士，为公司发展提供专业经验和见解 [9][24][25] - 与全球肾脏护理服务、产品和价值医疗领导者Fresenius Medical Care加强合作，与Frenova合作评估美国和欧洲弱势患者透析通路护理的并发症和成本，分析超60万匿名患者数据，为可能从HAV中受益的透析患者提供针对性信息 [18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前的现金、现金等价物和短期投资足以支持运营至2024年，这是HAV在血管创伤领域潜在获批的当前预期时间线 [27] - 公司对血管创伤领域的结果感到鼓舞，期待与FDA继续合作，推进明年的BLA提交 [13] - 公司在过去一个季度的临床和临床前项目取得重大进展，期待未来几个月将这项重要技术带给有需要的外科医生和患者，并在接近临床和监管里程碑时提供更多更新 [34] 其他重要信息 - 美国陆军10月发布文章，描述HAV在治疗乌克兰战争伤员中的应用，国防部官员鼓励公司与医疗技术企业联盟（MTEC）合作，MTEC已为公司开发用于血管创伤的HAV提供超680万美元资金 [14] - 9月欧洲血管外科学会年会上，乌克兰外科医生展示HAV治疗战时血管损伤的患者结果，表明HAV有助于肢体挽救 [15] - 9月第44届国际军事医学委员会世界大会上，Todd Rasmussen博士介绍HAV治疗血管创伤的最新情况，认为受伤军人和平民可受益于HAV [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 与FDA讨论中，乌克兰HAV经验是否可能降低3期试验75名患者的招募门槛，何时能得知更低招募目标，有无即将与FDA的会议讨论此事 - 目前说具体患者数量还为时过早，公司正与FDA讨论统计工具以确定总患者数量，目前估计包括V005和乌克兰患者在内约75名，这将基于与FDA确定最终统计方法 [37][38][40] 问题2: 后期试验结束、考虑顶线数据和潜在批准提交时，是否有建立或组织商业基础设施的工作，何时能听到更多相关更新 - 公司已聘请商业运营主管BJ Scheessele及其团队进行长期规划活动，以支持所有商业发布，特别是血管创伤领域的首次商业发布，美国血管创伤市场相对集中，所需销售团队较小，接近预期发布日期时将增加营销基础设施和长期活动，如报销和患者获取，更接近时将引入销售团队 [42][43][45] 问题3: V005试验中，本季度在乌克兰外新增1名患者，第四季度患者招募情况如何，是否会在年底和明年初加速 - 试验总体每月约招募1名患者，公司一直在努力加速，近期在以色列开设多个试验点，计划春季与乌克兰政府合作将前线使用HAV的医院纳入V005试验，预计增加乌克兰和以色列试验点将有助于加速招募，但因创伤性质难以预测，希望招募率保持或有所提高 [48][49] 问题4: 与糖尿病研究所合作后，何时能看到BVP的临床前数据 - 公司与糖尿病研究所已讨论数月，该研究所是胰岛移植实验领域的领先组织，公司认为合作将加速BVP项目，预计明年年中或更早会有BVP项目更新，公司有多条工作流，预计未来六到九个月会有更多更新 [50][52][54] 问题5: 人道主义使用条件与临床试验环境不同，将乌克兰数据纳入达到N = 75是否合适 - HAV创伤适应症符合加速批准途径，FDA通常在加速批准途径或单臂试验中寻找确认信息，乌克兰人道主义数据属于确认或支持数据，非V005试验的主要临床试验数据，但接受人道主义使用HAV的患者符合V005试验的纳入和排除标准，患者和临床使用场景的可比性高于预期，FDA认为乌克兰数据虽不等同于V005数据，但有很强支持作用，乌克兰临床成功标准高于美国临床试验地点 [58][59][61] 问题6: Frenova分析60万患者数据的具体标准是什么，其中有多少可能是HAV的候选患者；Fresenius与公司的关系如何 - 公司与Frenova合作旨在了解透析通路方面反复出现问题、多次失败或感染、通路未成熟只能使用导管且导管感染的患者特征，目前难以确定60万患者中有多少可能是HAV候选患者，公司此前对市场占有率的指导是全面渗透时约占总市场的20%；尽管Fresenius有领导和结构变化，但对HAV的热情未减，双方继续密切合作，Fresenius新领导下月将访问公司设施 [62][63][68] 问题7: V007试验的招募速度如何，未来是否有预期变化 - 上一季度招募速度令人失望，可能是研究者疲劳所致，该试验在新冠疫情期间进行，招募困难，公司已与高招募率研究者进行后续会议，并在试验中启用多个新试验点，预计不会再需要几个季度完成招募，计划招募约240名患者 [71][72][73] 问题8: V007试验完成随访和数据分析后，向FDA提交申请的时间是否会很快 - 这取决于试验结果，若透析通路适应症提交BLA，届时创伤适应症应已获批，透析适应症BLA的制造、临床前和质量部分与创伤适应症相同，主要是临床试验总结，若V007结果符合预期，提交BLA的时间可能会缩短，但目前仍在招募中，无法确定结果 [74][75] 问题9: 展望2023年，是否应按当前季度运营费用预估，随着产品发布营销费用增加，运营费用情况如何变化 - 接近2023年年中提交申请并获批后，商业化费用将增加，营销人员招聘会提前，销售团队招聘较晚；2023 - 2024年支出水平不确定，取决于公司决策，商业化费用增加的同时，V005和V007等临床试验费用将减少，最终烧钱率取决于公司推进项目和拓展管线的速度，以及市场条件；公司目前现金可支持2.4年运营，还有一定债务融资能力，但不会现在确定2023年支出水平 [76][77][80] 问题10: 根据V005招募速度，预计何时能获得顶线数据以提交BLA申请 - FDA认为加速批准途径中，该试验主要终点是30天通畅率，患者生存和肢体挽救为次要终点，由于是单臂开放标签试验且一直在跟踪，最后一名患者达到30天终点时将获得顶线结果，从完成招募到获得顶线结果时间较短，从完成招募到提交BLA预计只需几个月 [84][85] 问题11: 以色列试验点是否已开始招募患者 - 以色列试验点已启动运行，但尚未招募患者，预计会开始招募 [86] 问题12: 为V005准备BLA并推向市场，目前正在进行哪些商业活动 - 公司正在组建商业团队，包括营销、健康经济学和市场准入方面，也使用第三方供应商进行市场分析、价格敏感性和医院及医疗服务提供商使用场景分析，在市场分析方面已取得一定进展 [90][91]