财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度研发费用为1870万美元，2020年同期为1690万美元，同比增长主要因人员相关费用增加和临床活动分析数据及项目数据审查费用增加，部分被合同制造成本降低抵消 [7][8] - 2021年第二季度一般及行政费用为1120万美元，2020年同期为970万美元，同比增长主要因人员相关费用增加 [8] - 2021年第二季度净亏损为3050万美元，合每股0.31美元，2020年同期净亏损为2670万美元，合每股0.38美元，2021年和2020年第二季度分别包含390万美元和400万美元非现金股票薪酬费用 [9] - 上周Roivant向公司进行2亿美元直接投资，投资后公司资产负债表上约有5.75亿美元 [10][24] 各条业务线数据和关键指标变化 重症肌无力（MG） - 公司有望在2021年第四季度与FDA就关键MG设计达成一致，计划根据FDA反馈在2022年初启动研究 [27][29] 甲状腺眼病（TED） - 公司因意外的项目脂质审查提前终止了1401在中重度TED的IIb期研究，仅41名预计77名随机受试者在第13周完成主要疗效评估 [37] - 观察到1401以剂量依赖方式降低总IgG和促甲状腺免疫球蛋白，680毫克剂量和可能的340毫克剂量在早期访视时与安慰剂有有意义的分离 [38][39] 温抗体型自身免疫性溶血性贫血（WAIHA） - 公司正在重启WAIHA项目，此前临床暂停前的数据令人信服，三名完成11或12周治疗的患者中有一名反应强烈并在治疗期间维持反应 [48][49] 各个市场数据和关键指标变化 - 抗FcRn疗法领域目前约有15种以上不同适应症正在研究，过去几个月至少披露了其中5种适应症 [14] - 甲状腺眼病市场，teprotumumab的推出验证了市场机会，医生和患者对该疾病的药物治疗热情高涨，但该药物可能存在阻断胰岛素生长因子通路带来的潜在后果 [42][43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是进行雄心勃勃的平行开发，利用Roivant的2亿美元投资推进临床试验，在多个适应症上同时开展研究，以实现长期价值创造 [20][23] - 行业竞争激烈，如argenx在2月筹集约10亿美元推进其药物在6种不同适应症的研究，并计划到2025年达到15种；J&J收购Momenta后也在积极推进 [19][20] - 公司选择适应症的标准包括技术成功概率、未满足的医疗需求程度、1401的独特特征（如广泛的治疗窗口和简单的皮下注射剂型）以及监管终点的清晰度等，目标是在一些适应症上成为同类最佳，在另一些适应症上成为首创 [59][60][61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为抗FcRn市场极具吸引力，机制已得到验证，有多种适应症的概念验证，1401有潜力提供最灵活和患者友好的给药体验 [13] - 公司对1401的前景感到兴奋，认为其在多个适应症上有潜力，随着公司推进临床试验和获得数据，有望为投资者带来令人兴奋的战略和执行更新 [54] 其他重要信息 - 公司预计在年底前就MG项目提供有意义的更新，2022年初就TED和WAIHA项目提供更新，2022年晚些时候宣布新适应症，还计划在2022年第一季度举行研发日活动 [52][53] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：公司选择至少两个适应症启动临床试验的理由是什么？除MG、TED和WAIHA外，是否有其他适应症将进行关键试验？如果1401在TED中如预期发挥作用，TED市场将如何演变？ - 选择适应症的标准包括技术成功概率、未满足的医疗需求程度、1401的独特特征和监管终点清晰度等，目标是在一些适应症上成为同类最佳，在另一些上成为首创 [59][60][61] - 除MG外，WAIHA、TED或新适应症中的一个可能在2022年开始关键试验，加上之前宣布的MG关键试验，2022年将有两个关键项目 [62] - TED市场将随着时间推移发展为患者采用多种作用机制的药物序贯治疗，以尽可能接近正常状态并维持反应 [66] 问题2：是否对之前收集的1401剂量数据进行额外分析？何时能看到这些分析结果？ - 公司正在对之前所有使用1401治疗的患者数据进行全面分析，不断完善模型以了解未研究过的剂量方案的效果，详细信息将在2022年第一季度的研发日公布 [70][71] 问题3：能否分享关键MG研究的试验设计细节？启动该研究并与FDA达成一致的主要障碍是什么？ - 最终与FDA达成一致的协议可能采用诱导和维持治疗的方法 [72] - 目前主要障碍是与FDA沟通协调以达成一致 [73] 问题4：重启WAIHA和TED项目的其他障碍是什么？ - 与MG项目类似，主要是与FDA沟通协调，先与神经科部门互动，再与其他部门互动，同时会先与FDA审查大量背景信息 [74][75] 问题5：考虑到剂量灵活性和管理白蛋白及LDL水平的需求，在适应症选择和优先级排序上是否有变化？ - 公司意识到在多种免疫学适应症中，采用诱导和维持治疗阶段可优化疗效并减少患者长期免疫抑制，同时从白蛋白和LDL角度看也有优势，这种方法将为很多适应症提供前进方向 [79][80][81] - 短期内，剂量对白蛋白和LDL的影响不是选择适应症的限制因素，虽然有小部分患者可能不适合，但大部分患者可以选择 [83][84] 问题6：能否讨论重启WAIHA和TED研究的一般设计和规模？在TED下一步行动前能否看到II期研究数据？ - Roivant的2亿美元投资使公司在思考下一步行动时有很大灵活性，目前无法提供更具体信息 [91] - 在与FDA就TED下一次试验达成一致前，不会更详细地公布数据，可能在宣布下一次试验设计时分享更多观察结果 [92] 问题7：重启TED试验时，除调整剂量方案外，还会采取哪些具体措施缓解LDL问题？在目前研究的15种适应症中，是否有适应症或患者亚组不受脂质问题影响？ - TED治疗可能是短期的，对于大多数患者，短期LDL波动可能不是问题，公司也在考虑剂量调整或抗脂质治疗等措施，将在未来六个月内确定 [96][97][98] - 大多数自身抗体疾病的合并症不严重，短期内LDL变化对大多数患者不是问题，特别是与1401诱导治疗带来的高疗效相关时 [99][100]