财务数据和关键指标变化 - 第三季度末现金及现金等价物为7280万美元，加上10月PIPE融资净筹集的5640万美元，资金足够支持公司运营至2024年第四季度 [19][20] - 2022年第三季度研发费用为1650万美元，2021年同期为1550万美元；2022年前九个月研发费用为5050万美元，2021年同期为4270万美元 [20][22] - 2022年第三季度一般及行政费用为360万美元，2021年同期为290万美元；2022年前九个月一般及行政费用为1160万美元，2021年同期为1000万美元 [24] - 2022年第三季度其他费用为110万美元，2021年同期为90万美元；2022年前九个月其他费用为180万美元，与2021年同期持平 [25][26] - 2022年第三季度净亏损约2120万美元，每股基本和摊薄亏损0.69美元；2021年同期净亏损约1930万美元，每股基本和摊薄亏损0.76美元 [28] - 2022年前九个月净亏损约6400万美元，每股基本和摊薄亏损2.16美元；2021年同期净亏损约7180万美元，每股基本和摊薄亏损3.33美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 IMU - 856 - 获得美国专利商标局关于IMU - 856物质组成及相关药物组合物的关键专利许可通知，预计保护期至少到2038年 [9][10] - 2022年9月，健康人体受试者的IMU - 856一期临床试验单剂量和多剂量部分报告了积极的非盲结果，显示出良好的安全性、耐受性和药代动力学特征 [10][11] - 正在进行的一期临床试验C部分，预计2023年有初步数据读出 [37] IMU - 935 - 中度至重度银屑病患者的一期b临床试验中期分析显示，与安慰剂相比，测试的两个活性剂量组平均数据未显示出益处，但活性组表现符合预期，安慰剂组PASI下降幅度大于预期 [14] - 试验正在进行且仍处于盲态，公司计划在2023年第一季度提供下一步潜在计划的更新和指导 [15][16] - 用于转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的试验正在进行剂量递增阶段，已完成600毫克剂量递增，下一步是900毫克 [90][92] 维多氟地钙 - 多发性硬化症的二期临床试验（进行性MS）和三期ENSURE试验（复发型MS）持续招募患者 [31] - 计划在2023年下半年报告二期CALLIPER试验中期分析数据，2024年底读出顶线数据；三期ENSURE试验首次读出目标时间为2025年底 [33] - 计划很快对复发型MS的二期EMPhASIS试验开放标签扩展部分进行中期读出 [34] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为IMU - 856有潜力成为潜在的一类口服乳糜泻疗法，其作用机制可能为治疗多种严重且普遍的胃肠道疾病提供全新方法 [11][12] - 尽管IMU - 935一期b临床试验中期结果令人失望，但公司基于现有数据仍坚信其有潜力成为银屑病及其他慢性炎症和自身免疫性疾病的安全、有效治疗选择，并将探索不同参数进行未来临床试验 [16][17] - 公司希望通过维多氟地钙在多发性硬化症试验中的数据，使其与其他口服药物形成明显临床差异，成为复发型MS患者群体的最佳疗法 [32][35] - 对于AbbVie停止RORgamma t疗法研发，公司认为IMU - 935已解决选择性问题，该决定对其不适用 [41][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司财务状况良好，10月完成6000万美元私募融资，资金可支持公司运营至2024年第四季度，通过多个价值创造转折点 [13] - 公司对维多氟地钙成为复发型MS患者群体的最佳疗法充满热情，因其在预防病变形成方面有活性且安全性和耐受性良好 [35] 其他重要信息 - 本季度初，Jan Van den Bossche辞去董事会职务，同时任命具有20年全球商业经验的Maria Tornsen为董事会成员 [7] - 公司将于2022年11月17日举办多发性硬化症研发网络研讨会，与知名关键意见领袖讨论MS项目、近期科学发现和未满足的医疗需求 [94] 问答环节所有提问和回答 问题1: AbbVie停止RORgamma t疗法研发的决定对IMU - 935的影响，以及IMU - 935未来在银屑病治疗中的开发方向，28天时间观察IMU - 856次要终点是否足够 - 公司认为IMU - 935已解决选择性问题，AbbVie的决定对其不适用；目前认为中重度银屑病患者是测试IMU - 935的合适人群，暂不考虑改变研究人群；28天的IMU - 856一期试验设计合理，虽部分终点希望给药时间更长，但该试验可获取初步数据，未来有机会会延长给药时间 [41][45][52] 问题2: IMU - 935治疗效果是否超过PASI平均降低40%，为何分析数据需要较长时间，CALLIPER试验中期读出应期待什么 - 目前仅知测试的两个剂量组与安慰剂相比无益处，试验仍在进行且部分患者未揭盲，需获取完整数据并分析生物标志物等后才能给出下一步指导；CALLIPER试验中期评估旨在初步了解药物活性，主要观察神经丝轻链和GFAP两个生物标志物以及一些功能性读数 [58][60][61] 问题3: RMS EMPhASIS二期开放标签部分中期分析应关注什么，IMU - 856在乳糜泻患者麸质挑战试验中的终点有哪些 - RMS EMPhASIS二期开放标签部分主要目的是获取长期安全性数据，也可观察患者残疾发展等结果；IMU - 856麸质挑战试验关注急性免疫标志物如IL - 2和慢性组织学标志物等，希望通过这些指标了解药物与安慰剂的差异及剂量反应关系 [71][73][75] 问题4: AbbVie停止RORgamma反向激动剂ABBV - 157研发对IMU - 935的影响，两者差异，以及对ABBV - 157信号的假设 - 公司不清楚AbbVie具体发现，猜测可能与其他公司观察到的药物对MS成熟的影响有关，IMU - 935在选择性方面表现更优 [83][84] 问题5: IMU - 935中期读出中安慰剂反应率过高的原因，2023年第一季度更新IMU - 935数据时会有哪些额外数据 - 目前仅有关组水平数据，限制了对完整数据集的访问，公司有相关假设，但需等待未盲数据来验证；公司正在全面探索以了解原因，未来希望消除可能导致安慰剂反应的因素 [85][86][87] 问题6: IMU - 935在mCRPC中的最新进展 - 试验已进行约九个月，处于剂量递增阶段，已完成600毫克剂量递增，下一步是900毫克，目前增加剂量未出现严重剂量限制性毒性 [90][91][92]