业绩总结 - 2020年G7国家的多发性硬化症药物市场总销售额为232.4亿美元，其中口服药物销售额为105.5亿美元[11] - IMU-838目标是占据超过100亿美元的口服多发性硬化症药物市场份额[12] - IMU-838在复发性多发性硬化症（RRMS）二期临床试验中满足所有统计学终点，显示出良好的安全性和耐受性[102] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物约为8720万美元，2021年7月再融资约4500万美元[102] - 公司在2020年和2021年分别筹集了约1.44亿美元和4500万美元，显著延长了现金流[102] 用户数据 - 全球约有280万人受到多发性硬化症影响，其中美国约有100万人[14] - IMU-838在临床试验中已测试超过800名个体，显示出良好的安全性[117] 新产品和新技术研发 - IMU-838在24周内对CUA MRI病灶的抑制效果为62%（30 mg剂量）和70%（45 mg剂量），p值分别为0.0002和p < 0.0001[22] - IMU-838的主要研究终点为24周内CUA MRI病灶的累积数量，显示出显著的疗效[21] - IMU-838在RRMS的MRI活动抑制率为62%（30 mg剂量）和70%（45 mg剂量），相比其他药物显著[23] - IMU-838的给药方案为每日一次，可能提高患者的依从性[59] - IMU-838的药代动力学特性优越，人体血清半衰期约为30小时，达到稳态仅需6-8天[114] 未来展望 - 预计IMU-838将成为多发性硬化症患者的每日一次用药，具有良好的安全性和便利性[17] - ENSURE项目的设计旨在为IMU-838在RRMS中的潜在监管批准提供直接路径[46] - CALLIPER试验与ENSURE项目并行进行，旨在支持IMU-838的整体定位[54] - IMU-838的定价范围预计为每年50,000至60,000美元，且全额处方覆盖是可实现的[57] 安全性和耐受性 - IMU-838的安全性和耐受性表现良好，治疗中断率低于安慰剂组[19] - IMU-838在临床试验中未观察到肝毒性或感染信号，表明对监测的需求较低[19] - IMU-838的治疗中断率为5.8%（45 mg）和2.8%（30 mg），显著低于安慰剂组的7.2%[28] - IMU-838的安全性与安慰剂相似，未观察到腹泻、白细胞减少或脱发的增加[30] - IMU-838的治疗期间感染和感染事件的发生率与安慰剂组相似，分别为18.3%（30 mg）和23.2%（45 mg）[31] 负面信息 - 现有的首选和口服多发性硬化症药物在预防残疾恶化方面存在不足[16] - IMU-838在ALT或AST超过5倍上限的患者比例为2.9%，与安慰剂组相同[34] - IMU-838在临床试验中未观察到肝毒性信号，且未出现与其他口服RRMS药物相关的严重不良事件[33] 其他新策略 - Immunic计划在未来的试验中进行剂量优化，并评估肝功能受损患者的药代动力学[174] - IMU-935在刺激的人类PBMC中显示出对IL-17A和IL-17F的抑制IC50分别为0.005和0.004μM[77] - IMU-856的目标是恢复肠道屏障功能而不损害免疫系统[181]