财务数据和关键指标变化 - 公司通过纳斯达克首次公开募股和私募融资共筹集1250万美元，其中私募融资450万美元 [18] - 本季度研发费用约180万美元，高于去年同期的130万美元和上一季度的约90万美元，主要因二期试验相关费用增加 [19] - 本季度一般及行政费用为130万美元，较去年同期和上一季度均有所增加，主要因成为美国注册人带来成本上升 [20] - 截至2021年3月31日的三个月，公司净亏损约310万美元，合每股0.41美元，去年同期净亏损200万美元，合每股0.39美元 [20] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约950万美元，高于上一财年末的580万美元，主要因2020年11月公开发行和2021年2月私募融资所得款项，部分被非现金流动资产增加和经营活动现金流出抵消 [21] - 本季度公司功能货币从加元转换为美元，此前资产负债表上的衍生认股权证负债重新分类为权益，融资相关费用全部分配至股东权益部分，财务费用为零，其他综合损失中的外币折算损益为零且未来也将如此 [23][24][25] - 截至2021年3月31日，公司已发行和流通股约800万股，另有约180万份与2020年11月融资相关的认股权证和约70万份与2月融资相关的认股权证流通在外 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 INM - 755项目 - 临床团队为INM - 755用于大疱性表皮松解症（EB）的201期二期试验做了大量准备工作，已在奥地利、以色列、塞尔维亚、法国和德国提交临床试验申请，预计未来几周在希腊和意大利提交申请，预计7月和8月收到各国当局回复 [7][8] - 201期试验计划招募最多20名患者，预计10 - 12个月完成，将在上述国家的10个预认证临床地点进行，评估INM - 755大麻酚乳膏的安全性和初步疗效，试验采用患者内双盲设计，预计2021年第三季度开始 [10] IntegraSyn平台 - 4月26日，IntegraSyn制造方法实现2g/L的大麻素产量，标志着商业可行性，支持未来几个月进行大规模生产 [11] - 公司已实现商业可行产量和降低制造成本两个目标，接下来将专注于扩大生产规模，同时继续优化工艺和酶，目标是提高大麻素产量并进一步降低成本，计划在2021年下半年使用符合GMP标准的工艺生产一批目标产量为1公斤的选定大麻素 [12] INM - 088项目 - 公司已聘请一家领先的眼科临床研究组织来开发INM - 088治疗青光眼的临床试验项目，并开始使用MiDROPS滴眼液递送技术扩大088药物产品的生产规模 [13] - 已将088项目的关键临床前数据提交给同行评审期刊，预计未来几个月进行非GLP剂量范围研究，随后进行GLP毒理学研究，以便开展人体临床试验，目前预计在2022年上半年提交申请以启动人体临床试验 [13] BayMedica合作项目 - BayMedica继续使用公司的一种酶基因序列在其基于酵母的生物合成系统中进行实验，早期数据表明该酶在系统中具有活性，但需要进一步优化 [14] - 公司已获得加拿大卫生部进口BayMedica大麻素类似物化合物的许可，将尽快进口这些化合物并启动临床前测试 [14] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司核心研发项目取得进展，致力于为受益于大麻素类药物的患者提供新的治疗选择 [6] - 公司将继续探索业务发展机会，以加速公司和研发项目的发展，为公司增加价值，并拓展大麻酚临床开发和大麻素制造业务 [14] - 4月27日，公司宣布自愿从多伦多证券交易所退市，因其约86%的交易量发生在纳斯达克，较低的交易量不再支持维持双重上市的费用和行政工作，退市于5月7日完成，节省的费用和精力将投入科学项目以推动公司业务发展 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去几个月公司在核心研发项目上取得重要里程碑，继续为公司增加价值，巩固了其在大麻酚治疗开发和大麻素制造领域的领先地位，对未来几个月基于这些成就继续发展充满期待 [53] - 公司在各业务线都取得了可衡量的进展，对通过本季度及本周的事件为股东创造价值充满信心，认为未来6个月和12个月前景令人兴奋 [53] 其他重要信息 无相关内容 问答环节所有提问和回答 问题: 公司现金能维持到什么时候 - 公司之前的指引是现金至少能维持到2021年第三季度或2022财年第二季度，但由于二期试验正在推进，公司需要更新该指引，将在下次财报电话会议上提供最新的现金消耗率指引 [29] 问题: 未来几个季度费用情况如何 - 假设临床试验申请按预期获得批准，预计未来几个季度的现金消耗情况与上一季度类似，可能略低 [31] 问题: 201期试验何时能获得数据 - 预计在2022年下半年，更接近第四季度能获得数据 [32] 问题: 解释201期试验设计和为何预计招募时间长 - 试验采用患者内研究设计，可从单个患者获取更多数据并比较活性药物和对照药物；这是一种罕见疾病，试验在7个国家的10个临床地点进行，预计10 - 12个月完成招募；招募过程包括筛选地点、提交监管申请等多个步骤，各国流程不同且部分国家流程较长；预计2022年5月或6月完成最后招募，每个患者治疗1个月 [36] - 试验先从成人开始，再考虑青少年患者，需设立独立数据监测委员会审查前4名至少接受2周治疗的成年受试者的安全数据，以确定是否可纳入青少年患者；由于疾病严重，需谨慎推进，这也导致招募速度看似较慢 [37][38][39] 问题: IntegraSyn达到1公斤批次规模后公司会怎么做 - 达到1公斤批次规模很重要，可确定后续大规模生产的参数，公司将在符合GMP标准的工艺下进行生产；公司已与Almac有制造安排，也在考虑与其他制造商合作，目前仍保留所有权利，将根据情况决定是自行向市场提供产品还是授权给专业公司 [42] 问题: IntegraSyn实现2g/L产量的相关性或重要性是什么 - 2g/L是行业领先的基准，此前未见其他公司在小规模生产中达到该水平；表明该工艺已具备商业可行性；随着生产规模扩大，可通过优化酶组件、采用不同工艺等方式提高产量并降低成本 [45] - 传统生物合成的基准产量为1g/L，公司达到2g/L很令人满意，且在扩大规模过程中会继续改进；从批量大小来看，从1g到2g意味着处理的体积减半，会对下游工艺产生影响并降低成本 [46] - 公司采用的生物转化过程只需一天，而生物合成过程需要5 - 10天，更快的过程可带来成本节约 [47] 问题: 为何不在美国进行201期试验 - 选择试验地点时，首要考虑是选择有符合条件患者的地点，其次是考虑在当地研究大麻素产品的可行性，还需考虑项目运行成本；公司收到的报价包括北美地区，但认为同时在欧洲和北美为合同研究组织维持平行机构成本过高；且欧洲站点在之前的EB试验中表现出色，因此认为在欧洲进行试验更具成本效益；对于20名患者的试验，欧洲是合适的选择 [48] - 未来进入后期临床试验时，公司会在北美和世界其他地区开展试验 [49][50]