财务数据和关键指标变化 - 本季度研发支出约为190万加元，去年同期约为100万加元；截至12月31日的六个月里，研发费用总计约430万加元，去年同期约为160万加元 [23] - 本财年第二季度，公司的一般及行政费用约为100万加元，去年同期为90万加元；截至2019年12月31日的六个月里，一般及行政费用总计190万加元，略高于上一财年同期的170万加元 [25] - 本季度公司产生了40万加元的非现金股份支付，去年同期约为100万加元；截至2019年12月31日的六个月里，非现金股份支付总计60万加元，上一财年同期为240万加元 [26] - 截至2019年12月31日的三个月和六个月里，公司净亏损分别为340万加元和670万加元，每股亏损分别为0.02加元和0.04加元；去年同期净亏损分别为270万加元和550万加元，每股亏损分别为0.02加元和0.03加元 [29][30] - 截至12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1200万加元，上一季度（9月30日）为1480万加元，2019年6月30日为1800万加元 [31] - 截至2019年12月31日，公司已发行和流通的股份总数约为1.723亿股，也是计算截至该日的三个月和六个月每股亏损所使用的加权平均普通股股数 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 临床开发项目 - INM - 755用于大疱性表皮松解症（EB）的治疗，2019年12月临床试验申请获批后，启动了第一项人体临床试验Study 755 - 101 - HV（Study 101），这是一项在健康志愿者中检验INM - 755安全性的I期试验，目前已完成约50%的招募，预计2020年第一季度完成全部招募，下半年公布结果 [12][14] - 若第一项安全性试验结果积极，计划于2020年第二季度启动第二项安全性试验Study 755 - 102 - HV（Study 102），该试验将在少数（可能8 - 12名）健康志愿者的受伤皮肤上测试局部安全性，同时公司正在积极研究INM - 755可能有益的其他皮肤病适应症 [15] - INM - 088最初旨在治疗青光眼，后续可能用于其他眼部疾病，预计2020年第一季度获得配方研究和药物药理学研究的数据，完成后将把CBN与选定的滴眼液递送技术结合，在先进的临床前模型中研究该产品，若结果积极，计划于2020年下半年进行IND启用的毒理学研究 [17][18] 生物合成业务 - 公司致力于成为基于创新生物合成的大麻素生产领域的领导者，继续在完善大麻素制造的替代工艺方面取得重大进展，该工艺整合了生物发酵的优势，同时减少了步骤数量、缩短了生产时间并提高了产量 [19] 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略和发展方向 - 临床开发方面，推进INM - 755和INM - 088的临床试验，探索更多适应症，为患者提供治疗方案 [12][17] - 生物合成方面，建立创新生物合成平台，生产GMP级、低成本的稀有大麻素，满足制药应用需求 [19] - 资金方面，公司有信心获得必要资金，推进治疗项目和生物合成工艺开发，正在积极探索多种选择，以满足中长期资本需求 [21] 行业竞争 - 在大疱性表皮松解症（EB）治疗领域，存在基因疗法的竞争，但公司认为基因疗法成本高，并非所有患者都能接受，且即使基因疗法成功，患者仍可能有局部炎症、疼痛等症状，公司的INM - 755产品在缓解症状方面仍有需求 [66][67] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在创新生物合成平台和临床开发项目上取得显著进展，对未来充满信心，认为这将是非常令人兴奋的一年，有比以往更多的里程碑，期待与投资者分享 [7][86] 其他重要信息 - 公司已提交上一季度经修订和重述的财务报表，此次重述是由于需要重述上一季度的非现金股份支付费用，此前一名高管离职导致大量已授予但未归属的股票期权被没收，公司未对之前记录的部分非现金股份支付进行冲回，此次调整不影响现金储备或现金使用情况 [27][28] - 公司此前披露现金资源足以支持计划运营至2020年第四季度，且有运营灵活性，可以轻松增加或减少外部研发支出，也可将现金使用期限延长至2021年，但公司仍在积极寻求满足中长期资本需求的方案 [33][34] 问答环节所有提问和回答 问题1: 在EB大会上，临床医生和患者的反馈如何？ - 公司在大会上获得了很好的反馈，大会有来自50多个国家的约700名参会者，包括医生、研究专家、患者及其护理人员等，公司作为赞助商设有展位，展示了四张海报，介绍了研究数据和2020年临床计划，临床医生和研究专家对公司广泛的非临床项目、精心设计的研究以及良好的临床前研究结果印象深刻，对从健康志愿者开始试验的临床开发计划也很满意，患者和医生都对参与后续研究表现出很高的热情 [36][38][40] 问题2: INM - 755在健康志愿者正常完整皮肤试验和小伤口试验的数据会同时发布吗？ - 两项研究的结果将在有结果时尽快发布，完整皮肤试验的结果预计在2020年下半年初公布 [41] 问题3: 新闻稿中提到的几种潜在途径与之前提到的原始工艺和替代工艺有何关系？ - 目前主要关注原始工艺和替代工艺，上一季度专注于在发酵罐中生成生物合成相关数据集，上游生产过程和下游工艺均已完成，正在收集替代工艺的数据，完成研究后将比较具体参数，预计几周内得出结论并公布信息 [47][48][49] 问题4: 何时公司供应自己的CBN会比使用外部供应商更经济？ - 公司目前有世界级的cGMP合同开发制造组织（CMO）供应材料，确保研发和潜在商业需求的供应安全，生物合成的目的是提供获取稀有大麻素的途径，公司从CBN开始，但不止于此，未来会研究更多稀有大麻素，目前将继续使用外部供应，可能在临床试验阶段之间（如III期试验前）将生物合成与临床项目结合，这在制药行业很常见，转换过程可能需要进行桥接研究等验证工作 [51][57][60] 问题5: 与基因疗法相比，基于大麻素的疗法INM - 755在EB市场有哪些优势，能在市场中处于什么位置？ - 基因疗法可能在未来取得成功，但即使成功，患者仍可能有局部炎症、疼痛等症状，INM - 755有望缓解这些症状，且基因疗法成本高，并非所有患者都能接受，因此局部症状缓解仍有很大临床需求，公司认为基因疗法的成功不会限制INM - 755的价值和使用 [66][67][69] 问题6: 与基于THC的疗法相比，使用CBN治疗青光眼的主要优势是什么，是主要在监管方面还是化学特性方面？ - 公司通过对视网膜神经节细胞的筛选，发现CBN在神经保护方面优于其他大麻素，包括THC，且在降低眼压方面也表现出色，从化学特性来看，CBN比THC更稳定，在临床前研究中未显示神经毒性，这是其相对于THC的优势 [70][71][73] 问题7: 近期能否看到更多青光眼临床前神经保护数据？ - 公司正在进行大量体外和体内研究，有数据后会向公众公布，但青光眼临床前模型不能完全反映人体情况 [74] 问题8: 在美国，CBN在监管方面的情况如何？ - CBN在美国是一种新化学实体，属于大麻素类，最初会被列为管制产品，受到严格控制，随着时间推移，如果能证明其安全性和有效性，有医疗价值，可能会改变其管制级别，就像CBD一样，但这仅针对特定产品和特定获批适应症，不同国家对CBN的监管方式不同，公司在荷兰的当前研究未遇到问题 [75][76] 问题9: 公司过去是否从赠款中直接或间接受益，未来是否有可能从额外赠款中获得部分资本需求？ - 过去公司通过加拿大的一些项目成功获得了非稀释性资金，在生物合成方面，从加拿大NRC IRAP项目获得了有吸引力的赠款，但在EB项目上未获得赠款，因为每个赠款项目有不同标准，公司会继续寻求赠款，但由于赠款申请过程复杂，无法提供具体指导，成功后会与大家沟通 [80][81]