财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度研发费用为245万加元，2018年同期为58万加元；2019财年全年研发费用为564万加元，2018财年为193万加元，主要因INM - 755临床前研究投入增加、购买活性药物成分成本上升以及研发人员薪酬增加 [36] - 2019年第二季度和2018年同期的一般及行政费用均约为100万加元；2019财年全年一般及行政费用为380万加元，2018财年为337万加元，增长主要源于人员成本增加 [38] - 2019年第二季度和全年净亏损分别为427万加元和1326万加元，合每股亏损0.02加元和0.08加元；2018年同期分别为300万加元和850万加元，合每股亏损0.02加元和0.06加元 [39] - 2019财年综合亏损1326万加元中，约400万加元与非现金股份支付有关，全年运营现金使用量近900万加元 [40] - 截至2019年6月30日，公司现金及短期投资共1800万加元，较去年减少840万加元，主要因全年运营活动现金流出880万加元，部分被27.3万加元的行使股票期权所得抵消 [41] - 截至2019年6月30日，公司已发行和流通的股份约1.72亿股，完全摊薄后为2.23亿股；7月初约1400万份认股权证未行使，摊薄股份数减少 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 皮肤病治疗业务（INM - 755） - 正在完成20多项临床前安全性药理学和毒理学研究，结果将用于今年晚些时候启动人体临床试验的监管申报 [8] - 初始人体研究包括两项独立研究，755 - 101 - HV健康志愿者研究计划在年底前启动，755 - 102 - HV伤口局部安全性研究预计在2020年第二至三季度进行 [11][12] 青光眼治疗业务（INM - 088） - 已从INM - 085更换为INM - 088，后者在临床前测试中显示出治疗青光眼的优势 [17] - 2019年下半年进行高级临床前测试，同时测试其他药物递送配方；预计2020年上半年完成配方开发和体内概念验证研究，之后开展临床试验相关药理学和毒理学研究 [19][20] 生物合成业务 - 持续扩大生物合成工艺规模，优化发酵参数以提高产量，但仍需时间确定部分条件；下游纯化工作按计划于2019年底完成 [22][23] - 探索替代生物合成制造工艺，正在申请临时专利，2020年将提供更多细节 [24][25] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司旨在在大麻素制造领域建立并保持领先地位，保留细菌生物发酵系统的所有商业权益，仅向英属哥伦比亚大学支付少量特许权使用费 [21] - 持续投入研发，推进药物候选产品开发，包括INM - 755的临床前和早期临床项目、INM - 088的配方临床前开发以及生物合成项目的进一步扩大规模 [42][43] - 考虑通过多种途径获取额外资金，如额外股权发行、第三方战略投资或授权机会等 [101] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在科学进步和团队建设方面取得良好进展，从现金角度看处于有利位置，有能力积极追求面前的机会 [107] - 预计现金储备足以维持到2020年第三季度末 [43] 其他重要信息 - 7月，公司宣布凯瑟琳·萨兹达诺夫加入董事会，她在制药行业有丰富经验，将参与所有董事会委员会工作 [27][28] - 9月初，马丁·博特因个人和职业责任增加辞去董事会职务 [29] - 8月，公司宣布聘请布鲁斯·科尔威尔为首席财务官，杰夫·查彭蒂尔将继续担任财务副总裁支持公司 [30] - 公司首席商务官乔希·布拉彻离职，回到纽约投资管理行业 [31] 问答环节所有提问和回答 问题：为何将一期临床试验分为两部分，能否并行以节省时间 - 首先，第一项研究针对完整皮肤，第二项针对伤口皮肤，需先进行完整皮肤研究以了解产品耐受性，为伤口皮肤研究提供信息；其次，将两项研究分开可加快进度，因为伤口皮肤应用需要无菌乳膏，制造时间较长，而完整皮肤研究不需要 [46][47] 问题：在荷兰进行临床试验，CTA和IND的提交时间有何影响 - 在荷兰提交的是临床试验申请（CTA），IND是美国申请的特定术语。荷兰的CTA流程简单、时间明确且快速，伦理委员会和卫生当局会并行审查，且在荷兰处理大麻素无需额外许可 [49][50] 问题：EB患者的一期二期试验将在哪里进行，相关申请何时提交 - 该试验将是全球性的，因为EB是罕见疾病，需要在世界各地的多个中心招募患者，所以将提交多份监管申请。预计全球申请将在2020年第四季度完成 [51][54] 问题：与酵母生物合成大麻素相比，大肠杆菌合成的优势 - 从历史上看，许多生物产品都在大肠杆菌中生产，在扩大规模和下游工艺方面有很多专业知识；大肠杆菌发酵生产一批产品所需时间明显少于酵母 [60][61] 问题：未来一年左右应关注哪些里程碑以判断公司是否取得重大进展 - 公司希望在年底前锁定上游发酵工艺参数，确定下游纯化工艺；同时正在探索替代生物合成方法，年底前决定是否采用传统工艺或替代工艺，之后将扩大规模实现商业化 [62][65] 问题：能否介绍新的生物合成方法 - 在扩大生物合成工艺规模时，发现系统存在产量上限，即生物负担。公司与合作研究机构探讨后，发现可能有提高总产量的更好方法，目前处于临时专利阶段，不便透露细节，但会同时并行开展传统和替代生物发酵工艺 [68][70] 问题：EB社区的连接情况、卓越中心以及是否有患者倡导组织合作 - EB社区连接良好，有一个名为Debra International的组织，在许多国家都有当地分支，专注于患者支持和连接家庭与医疗服务。公司是2020年1月在英国伦敦举行的EB国际大会的赞助商，届时将与来自世界各地的研究人员会面，讨论临床试验 [75][78] 问题：如何确保CMC（化学、制造和控制）方面在试验进展中不出问题 - 在材料供应方面，已确定并建立了大麻素或活性药物成分（API）的主要和备用供应商，确保有可扩展至临床和商业开发阶段的GMP材料供应；在药品供应方面，已与测试实验室和制造商建立关系，以支持一期试验 [80][82] 问题：公司专利何时颁发，目前进展如何 - 专利申请过程复杂，通常先提交临时专利申请，12个月后转换为专利合作条约（PCT）申请，PCT申请约18个月后公布。之后国际检索机构会给出书面意见，各专利局会进行审查并与申请人沟通，整个过程可能需要数年。目前公司有多项PCT专利预计将收到不同司法管辖区的反馈，还有一些临时申请尚未转换为PCT，难以预测专利颁发时间 [86][90] 问题：是否计划通过授权将生物信息学平台货币化 - 目前不打算通过授权将生物信息学平台货币化，因为难以保护相关技术。公司计划先将技术申请专利，获得专利后再考虑授权或其他货币化方式 [92][95] 问题：2020年认股权证是否是可行的融资选择，是否预计有额外融资 - 认股权证行权价格为1.25加元，若股价高于此价格，认股权证转换为股票将是理想情况，但目前实现可能性较小。公司目前资产负债表上有1800万加元，有能力推进三个项目，但如果有机会获得额外资金，会考虑额外股权发行、第三方战略投资或授权机会等方式 [98][101] 问题：公司的水凝胶递送系统是否可授权，是否考虑其他递送技术 - 公司正在开发水凝胶递送系统，但在进行INM - 088更高级的临床前测试时，希望确保拥有最佳、足够且受专利保护的递送技术，因此正在研究其他递送技术，并将与水凝胶技术进行比较 [102][103]