财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度归属于普通股股东的净亏损约为770万美元，而2021年同期约为950万美元 [31] - 2022年第三季度研发费用总计约520万美元，2021年同期约为650万美元 [31] - 2022年第三季度一般及行政费用约为240万美元，2021年同期为250万美元 [31] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物约为5740万美元，基于当前运营计划，公司认为有足够现金支持到2023年 [32] - 截至2022年11月2日，公司流通在外的普通股约为1790万股，与前两个季度相同 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 XPro1595业务 - 因制造问题，该药物被FDA临床搁置，公司正与FDA和制造团队紧密合作解决问题 [7][8] - AD02试验在澳大利亚轻度阿尔茨海默病患者中持续推进，首位患者已完成6个月的II期研究并选择参加开放标签扩展研究 [10] - 开放标签扩展研究有招募患者、助力产品批准策略、提供长期疗效数据三个目的，预计2023年公布相关数据 [11][12] INKmune业务 - MDS/AML项目在英国的I期临床试验持续推进，已治疗4名患者，均显示出NK细胞激活迹象 [15][22][23] - 临床前数据表明INKmune可能是治疗实体肿瘤的理想疗法，公司正将其重新聚焦于实体肿瘤治疗 [15] - 试验入选美国血液学会年会展示，获批扩大试验纳入标准，第二个英国试验点将于11月9日启动，第三个正在讨论中，还向希腊药品管理局提交了开展试验的申请 [27][28] 公司战略和发展方向及行业竞争 战略和发展方向 - 待临床搁置解除后，推动AD02和AD03在所有监管辖区招募患者，随后在美国启动治疗抵抗性抑郁症项目 [8][9] - 年底更新阿尔茨海默病试验的顶线数据公布时间指引 [9] - 2023年上半年公布INKmune在高危MDS/AML中的额外开放标签I期数据，启动更多试验点，并计划在获批后开展第二个INKmune实体肿瘤研究 [36] 行业竞争 - 细胞疗法肿瘤学领域主要聚焦于液体肿瘤，仅占癌症的10%，而实体肿瘤占比90%，目前细胞疗法对实体肿瘤的治疗效果不佳，公司INKmune有望满足实体肿瘤治疗的未满足医疗需求 [15][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临FDA临床搁置的挫折，但公司在中枢神经系统和肿瘤学领域均取得进展，未来将继续推进项目，为患者生活带来改变 [71] 其他重要信息 - 公司将在未来两个月的3个肿瘤学会议上进行展示，包括SITC、ASH和圣安东尼奥乳腺癌研讨会，还将参加月底的阿尔茨海默病临床试验会议 [29][30] 问答环节所有提问和回答 问题1: 是否担心澳大利亚患者过多，有无停止在澳招募的风险 - 公司认为不存在此风险，一是预计不久后会有其他招募渠道，二是该试验为II期，后续需进行包含欧美和日本的国际III期试验，且FDA关注临床试验的多样性，美国是获取多样性的最佳地点 [38][39] 问题2: 乐卡奈单抗试验中CDR总分表现良好，是否改变公司对终点的看法 - CDR是公司试验的次要终点，研究已针对其进行了样本量计算，认为认知和功能结合的CDR表现尚可，但II期研究并非注册研究，公司有足够患者确定III期研究的开展方式，目前处于有利位置 [42] 问题3: 澳大利亚II期研究的招募人数，以及开放标签阶段可获取哪些参数数据 - 公司将在招募到一半患者时更新招募人数，开放标签扩展研究的终点与临床和生物标志物相关，如进行MRI检查、采集血液等，临床数据价值有限，生物标志物数据更有意义，可用于观察指标改善情况和构建安全数据库 [45][46][47] 问题4: 制造搁置属于何种监管情况，沟通流程和药物保质期如何 - 与FDA的沟通效率低，周转时间为45 - 60天，公司正努力争取面对面或视频会议沟通，目前药物在保质期内，且有后续批次，不存在药物短缺问题，这是制造技术问题，并非安全问题 [52] 问题5: 2023年上半年INKmune开放标签高危MDS/AML更新中，希望看到什么以确定合适的患者群体，该阶段能了解到什么 - 这是I期癌症试验，主要目的是测试安全性，公司将利用该试验获取安全数据和生物标志物数据，以确定与临床获益相关的患者变化，同时已与FDA就实体肿瘤研究进行建设性对话，计划1月提交IND申请，目标是明年Q2末或Q3初在美国开展首个实体肿瘤试验 [54][55][57] 问题6: 澳大利亚特殊准入计划能获得什么数据，患者停药后的情况及后续计划 - 该计划能强化公司对药物疗效的信心，可从临床医生处获取安全信息和相关评论，有助于构建安全数据库和为不符合当前试验的患者提供药物，临床团队希望患者持续用药，公司会确保患者受益时不被停药 [60][61][62] 问题7: 澳大利亚试验对FDA决策有无影响 - 公司已告知FDA澳大利亚患者情况，FDA会听取意见，但可能需更多患者和更长时间的数据支持，且由于试验为盲态，分享安全数据可能会破坏试验，公司有其他解决途径 [64][66] 问题8: 实体肿瘤研究的目标癌症是什么 - 公司在提交IND申请前暂不透露，目标癌症是全球重大问题，在美国有大量未满足需求，有许多美国临床医生希望参与该试验 [67]