财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度归属于普通股股东的净亏损约为690万美元，而2021年同期约为460万美元 [40] - 2022年第一季度收入总计约为20万美元，而2021年同期为0美元 [41] - 2022年第一季度研发费用总计约为430万美元，而2021年同期约为250万美元 [42] - 2022年第一季度一般及行政费用约为230万美元，而2021年同期为210万美元 [42] - 2022年第一季度其他费用约为40万美元，而2021年同期为0美元 [42] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物（主要为现金）约为6670万美元 [42] - 截至2022年5月5日，公司约有1790万股普通股流通在外 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 XPro平台 - 已宣布针对阿尔茨海默病神经炎症导致的认知衰退开展2期XPro试验，并对首位患者进行了给药 [7] - 即将在未来几个月继续招募轻度ADi试验患者，预计很快启动2期MCI试验 [11] - 2期MCI试验将在澳大利亚和北美招募60名患者，按2:1随机分配药物组和安慰剂组，患者接受XPro治疗3个月，主要目标是确定XPro对认知和生物标志物的影响，为注册试验设计提供信息 [19] - 2期轻度AD患者概念验证研究将招募201名ADi患者，进行为期6个月的随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在显示对认知的主要和关键次要终点有显著影响 [21] - 已宣布一项由美国国立卫生研究院290万美元资助的XPro治疗难治性抑郁症的2期试验，将对90名患有难治性抑郁症且有炎症生物标志物的患者进行为期六周的双盲安慰剂对照研究，主要终点是评估XPro对大脑奖励通路功能活动的影响 [24] INKmune平台 - 在3名MDS/AML患者中的2名观察到INKmune疗法的有效性 [29] - 已将MDS项目的临床试验扩展到包括AML患者，同时正在努力在欧盟开设第二个试验点，期望今年获得更多INKmune患者数据 [30] - 计划在2022年针对卵巢癌或其他实体瘤开展第二项INKmune研究 [46] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司对INKmune和XPro两个平台的发展持乐观态度，认为目前所追求的只是冰山一角 [6] - XPro平台方面，阿尔茨海默病是首个治疗的神经退行性疾病，后续还开展了难治性抑郁症2期项目，并在进行ALS的临床前研究，神经炎症是这些中枢神经系统适应症的共同特征 [10] - INKmune平台方面，由于其在解决细胞因子毒性、成本和制造复杂性方面的优势，以及在缺氧和免疫抑制肿瘤微环境中发挥作用的能力，公司将其业务重点转向实体瘤市场，同时不会放弃MDS/AML项目，会将该项目的经验应用于实体瘤治疗 [26][37] - 行业竞争方面，NK细胞疗法在实体瘤治疗中普遍效果不佳，公司认为其他NK细胞公司不了解肿瘤微环境对NK细胞功能的影响，而公司的INKmune疗法具有独特优势，有望在实体瘤市场脱颖而出 [31][72] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对两个平台的发展非常乐观，认为具有重大潜力 [6] - 基于当前运营计划，公司认为现有现金足以支持运营至2023年末 [43] - 公司对XPro治疗阿尔茨海默病的项目充满信心，认为神经炎症治疗方法正受到关注，公司需要通过良好的2期数据来证明其有效性 [103] 其他重要信息 - 公司在2022年第一季度向高管和董事出售了82900股股票，获得约70万美元现金 [43] - 公司成像合作伙伴Imeka的研究表明，MCI和阿尔茨海默病患者的白质病理测量结果不同，这可能为预测MCI向阿尔茨海默病的进展提供方法，也促使公司决定分别开展MCI和轻度ADi试验 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待MCI和轻度AD试验中EMACC的局限性，以及不同人群和时间线的试验结果差异？ - 公司认为MCI和轻度AD在某种程度上是两种不同的疾病，需要先确定生物标志物在MCI人群中的有效性，再投入更多时间和资源；试验时长取决于对药物效果的预期，公司期望患者病情稳定甚至改善，因此采用更敏感的EMACC工具可在更短时间内证明药物效果；同时，研究也使用了可用于注册研究的CDR作为次要终点，以确保全面覆盖风险 [50][52][59] 问题2: 公司时间表较第四季度略有推迟，应如何解读？ - 公司表示计划在上半年开展MCI试验，下半年开展轻度ADi试验，与原计划一致 [60] 问题3: 如何看待INKmune试验纳入AML患者后的发展？ - 公司将试验纳入标准扩大到包括多种AML类别患者，目前是一个包含高危MDS和AML患者的单一试验；该试验是生物标志物驱动的，已有患者在接受INKmune治疗后病情得到良好控制；公司认为MDS/AML试验是重要的信息来源，但INKmune的未来机会在于实体瘤市场，实体瘤患者数量是血液系统恶性肿瘤患者的九倍 [63][65][66] 问题4: INKmune如何进入实体瘤市场，是否需要等待其他异体NK细胞疗法获批？ - 公司认为无需等待其他公司，因为其他公司不了解肿瘤微环境对NK细胞功能的影响；公司将谨慎选择癌症类型和患者，优先针对低疾病负担的患者，避免同时进行化疗，可与其他免疫疗法联合使用；INKmune NK细胞能在缺氧和免疫抑制的肿瘤微环境中发挥作用，而其他公司的NK细胞则不能，这是公司的信心来源 [72][74][76] 问题5: 在TRD等其他神经炎症疾病研究中，无法通过淀粉样蛋白筛选患者时，如何进行患者富集？ - 公司认为炎症是关键，无需依赖淀粉样蛋白；在治疗难治性抑郁症中，已知血液中CRP水平高的患者对抗TNF治疗有反应，CRP可作为预测治疗反应的生物标志物；公司获得美国国立精神卫生研究所资助的试验是一项双盲安慰剂对照试验，能够提供可用于未来难治性抑郁症患者的信息，且这些生物标志物在精神疾病患者中可能有其他应用 [79][80][82] 问题6: 患者炎症水平升高导致疾病进展加快在临床疾病的哪个阶段可与非炎症升高患者区分？ - 疾病阶段不重要，关键是是否有炎症生物标志物；有炎症生物标志物的患者在未来6个月、12个月等时间段内疾病进展更快，且患者之间疾病进展的差异较小，这为开展更小、更短的试验提供了优势 [86] 问题7: 抗抑郁药和抗炎药联合治疗是否有协同作用，炎症在精神分裂症或双相情感障碍等其他适应症中的作用如何？ - 目前尚无定论，大多数针对炎症性抑郁症患者的研究关注的是创伤相关发病的队列，联合治疗的效果可能不同；精神分裂症和双相情感障碍患者有明显的炎症表现，但这些是大脑已经发生特定重塑的精神疾病，目前不清楚治疗是否能产生效果，公司短期内不会开展相关项目 [87][88][89] 问题8: Encarta的结果对INKmune项目有何影响，公司与Encarta有何不同？ - 目前NK细胞领域处于早期阶段，Encarta仅公布了6名患者的数据；公司与Encarta的不同在于NK细胞表型、是否使用CAR、治疗持久性和剂量需求等方面；公司的INKmune疗法无需使用CAR和细胞因子，具有更好的治疗持久性，易于制造，成本效益高，安全且耐受性好，其产生的记忆样NK细胞能在实体瘤微环境中发挥作用 [93][94][100] 问题9: 百健公司的情况对公司阿尔茨海默病项目的招募有何影响？ - 百健CEO离职，停止对阿杜那单抗的投资，但仍有一款名为布卡那单抗的抗体正在研发中；公司认为针对淀粉样蛋白的疗法效果不佳，行业正转向其他治疗方法，公司的神经炎症治疗方法受到关注，目前需要通过良好的2期数据来证明其有效性 [101][102][103]