财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度归属于普通股股东的净亏损约为950万美元，而2020年同期约为470万美元 [39] - 2021年第三季度研发费用总计约650万美元，2020年同期约为240万美元，主要因临床项目研发活动增加和制造额外药品供应成本上升 [40] - 2021年第三季度一般及行政费用约为250万美元，与2020年同期持平，截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物约为8450万美元，基于当前运营计划，公司认为现金足以支持运营至2023年，截至2021年11月3日，公司约有1780万股流通普通股 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 XPro平台 - 在阿尔茨海默病患者中，XPro治疗3个月可减少神经炎症、减缓神经退行性变并改善突触功能，12个月延长期试验中，颞叶白质体积持续改善，AD束内表观纤维密度和径向扩散率分别增加17%和16%，治疗3个月后，脑脊液中磷酸化tau 217水平降低46% [8][10][11] - 针对轻度ADi患者的2期试验将招募201名患者，为期6个月，主要认知终点为EMACC，预计2023年下半年公布顶线数据 [14][16] - 针对MCI患者的2期试验（AD - 03）将招募90名患者，为期3个月，主要终点为EMACC，结束后所有患者可参加12个月延长期试验 [18][19][21] - 针对治疗抵抗性抑郁症的2期试验为6周双盲、安慰剂对照研究，部分由290万美元NIMH赠款支持，主要结果指标为MRI测量的功能连接性 [24] INKmune平台 - 针对高危骨髓增生异常综合征（MDS）的1期试验已治疗第一名患者，患者无不良反应，外周血NK细胞被激活并出现记忆样表型，疾病得到控制，生活质量改善 [25][27] - 公司将向英国药品监管机构提交申请，于2022年上半年在英国开展INKmune治疗卵巢癌的试验 [29] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司关闭Quellor 2期试验，将资源重新分配至阿尔茨海默病项目，认为在COVID - 19市场获批失败风险和成本高于完成两项阿尔茨海默病2期项目的成本 [35] - 公司采用生物标志物驱动的开发策略，选择进展快且进展率变异性低的患者，以在试验设计中获得统计优势 [15] - 公司积极准备阿尔茨海默病项目加速审批，开展两项2期试验以扩大疗效和安全数据库 [17] - 行业内多家公司寻求基于2期试验的抗淀粉样蛋白疗法的FDA加速批准，公司面临患者招募竞争 [16][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为进入了中枢神经系统药物开发的黄金时代，正引领使用新工具推动中枢神经系统项目发展 [36] - 公司对第三季度进展满意，将继续推进两个平台迈向潜在创造价值的里程碑 [42] - 公司对科学和作用机制有深入理解，使用生物标志物将带来高效开发策略，将积极追求阿尔茨海默病项目的加速批准策略 [66] 其他重要信息 - 公司有五篇摘要被即将举行的CTAD会议接受，其中两篇为口头报告，三篇为海报展示，反映了公司新技术受关注 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: EMACC的实验性如何，在轻度AD和MCI临界患者中是否高度相关 - EMACC是在早期MCI和早期轻度AD中经验性推导得出，对两组患者都适用，因为它测量的是与该队列认知疾病进展相关的认知症状 [44] - 鼓励听众聆听Judy Jaeger在CTAD的演讲，EMACC比ADAS - Cog和CDR更能敏感评估患者认知，能判断患者病情是否稳定或改善 [45][46] - 不止公司使用EMACC，其他公司也在使用，公司认为已满足FDA使用该新指标作为主要终点的要求 [48] 问题2: 关于纳入标准中的炎症标志物，如HbA1c，以及不使用斑块作为纳入标准的看法 - 公司要求患者为淀粉样蛋白阳性，这是FDA的要求 [51][53] - HbA1c是有洞察力的生物标志物，这些患者有外周炎症，外周炎症会引发中枢炎症，且XPro可降低胰岛素抵抗，HbA1c能筛选出有神经炎症的患者，可能产生双重效果 [55][58] 问题3: CTAD展示中投资者应关注什么，有哪些新内容 - 会有更多关于白质自由水MRI指标在测量疾病病理和治疗效果方面可靠性的信息，以及脑脊液相关数据和XPro对其影响的额外数据 [61] - EMACC的相关情况将得到澄清，公司希望让投资和学术社区理解这些新生物标志物在诊断、分期疾病和寻找治疗反应方面的重要性 [61] 问题4: XPro治疗治疗抵抗性抑郁症的富集生物标志物策略是什么 - 抑郁症领域中，CRP作为抗TNF药物治疗反应的生物标志物已得到充分证实，公司在此基础上增加了快感缺失这一行为生物标志物，两者结合可进一步富集最可能有反应的患者 [62] 问题5: AD试验在启动和顶线数据公布之间是否有中期分析或安全检查 - 试验是纯粹的双盲、随机试验，为期6个月，已知患者对6个月治疗耐受性良好，除非发生严重不良事件，否则不会停止试验，6个月试验比多数18个月试验更早出结果 [63]