财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度归属于普通股股东的净亏损约为460万美元，而2020年同期约为200万美元 [38] - 2021年第一季度研发费用总计约250万美元，2020年同期约为80万美元，主要因临床项目研发活动增加和制造额外药品供应成本上升 [38] - 2021年第一季度一般及行政费用约为210万美元，2020年同期为130万美元 [39] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物约为4530万美元，无债务，现金包含2021年第一季度通过ATM融资工具筹集的约2840万美元净收益 [39] - 截至2021年5月5日，公司约有1490万股流通普通股 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 XPro1595治疗阿尔茨海默病 - 1月23日报告9名完成12周XPro治疗患者的数据，3名低剂量组和6名高剂量组，扩展了2020年7月数据 [12] - 展示了MRI测量的白质自由水与脑脊液中炎性细胞因子的高度显著相关性，XPro使两者显著降低 [13] - 脑脊液蛋白质组数据显示神经丝蛋白1和视蛋白样蛋白1显著下降，突触蛋白接触蛋白 - 2和神经颗粒素显著增加 [14] - 一名患者经9个月XPro治疗后，白质和灰质质量指标改善，8名患者认知稳定或改善 [15][16] XPro1595治疗难治性抑郁症 - 该2期试验获美国国立卫生研究院（NIH）290万美元赠款，将在年内开展 [23] - 美国约700万患者受难治性抑郁症困扰，每年治疗成本超640亿美元 [24] Quellor治疗COVID - 19 - 双盲、随机、安慰剂对照试验计划招募366名高危COVID - 19患者，分两个同等规模队列 [27] - 主要终点是入组后28天内对机械通气的需求或死亡，次要终点包括转入重症监护室等 [28] INKmune治疗高危骨髓增生异常综合征（MDS） - 正在筛选患者进行1期试验，开放标签研究将按剂量递增策略招募9名MDS伴过多原始细胞患者 [31][33] - 主要终点是INKmune静脉注射的安全性和耐受性，次要终点包括原始细胞数量和百分比变化等 [34] INB03治疗MUC4阳性癌症和NASH - 因COVID - 19延迟，希望在疫情得到更好控制后启动MUC4阳性癌症2期试验，NASH 2期试验需疫情完全控制后进行 [36] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 致力于年底前启动XPro1595治疗阿尔茨海默病的双盲随机安慰剂对照2期试验，今年夏天将公布1期更多数据和2期试验设计细节 [20][21] - 计划年内启动XPro1595治疗难治性抑郁症的2期试验，与埃默里大学合作，采用精准医学方法 [23][26] - 等待数据安全监测委员会对Quellor治疗COVID - 19试验的决定，若获批将继续招募至366名患者 [29] - 筛选INKmune治疗高危MDS患者，若结果理想可轻松进入2期试验 [31][34] - 行业方面，阿尔茨海默病治疗领域近年来新治疗策略增多，若FDA批准百健的aducanumab，将增加行业乐观情绪 [88][89] - 难治性抑郁症治疗市场有大量患者需求未满足，当前治疗方法效率低，公司认为精准医学方法可提高新药研发效率 [24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临疫情，公司在神经炎症领域取得良好进展，对XPro1595治疗阿尔茨海默病项目未来充满信心 [43] - 认为XPro1595控制神经炎症的能力使其可应用于多种中枢神经系统疾病，具有广阔前景 [22] - 对Quellor、INKmune等项目进展表示期待，相信公司未来光明 [99] 其他重要信息 - 公司网站有1月21日KOL网络研讨会和非保密公司幻灯片资料，还有解释INKmune作用机制的5分钟视频 [18][35] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：最终1期阿尔茨海默病数据发布中能看到哪些生物标志物数据，FDA是否青睐特定标志物？ - 试验目的一是确定2期试验患者选择的生物标志物，二是提供大脑改善生物学的间接证据 [44] - 生物标志物包括白质自由水、表观纤维密度、血液中的C反应蛋白等，但FDA仅关注认知改善的批准终点 [45] 问题2：即将披露的额外数据中，低剂量和高剂量组患者数量，以及白质自由水生物标志物数据的患者数量，还有2期试验设计相关问题？ - 预计数据分析至少有24名患者，3个月主要试验阶段所有患者有白质自由水数据，部分有表观纤维密度和皮质紊乱测量数据 [51] - 进入扩展试验的患者在6、9、12个月有血液、MRI扫描、认知测试和安全实验室数据 [52] - 8月发布数据将提供2期试验的清晰指导，包括患者、持续时间、剂量等 [54] 问题3：2期试验设计中是否有具有预后价值的生物标志物用于富集策略？ - 试验聚焦神经炎症，选择C反应蛋白、血沉、糖化血红蛋白A1c升高或APOE4阳性患者，目前患者选择策略有效 [56] - 有一些可能显示早期反应的生物标志物，但尚未准备公开，8月会提供更多数据 [57] 问题4：难治性抑郁症试验的生物标志物工作及与阿尔茨海默病研究的关联？ - 难治性抑郁症试验使用功能性MRI扫描作为生物标志物，会应用阿尔茨海默病试验中的方法 [59] - XPro针对神经炎症，在不同中枢神经系统疾病中的研究成果可相互应用 [60] 问题5：阿尔茨海默病2期项目是否会有30 - 50名患者，以3个月生物标志物为终点，能否据此设计3期试验？ - 生物标志物可确保研究方向正确，但目前患者数量少，难以根据3个月数据推断12个月情况 [65][66] - 公司努力避免18个月试验，预计2期试验将显著短于18个月，目标是2期结束后为3期选择合适患者群体 [67][69] 问题6：难治性抑郁症项目是否有抑郁症测量指标，如何看待 psychedelic 公司进入该领域的竞争？ - 测量所有抑郁症指标，动机是主要临床终点，是难治性抑郁症常见且难治疗的症状 [71] - 不确定psychedelic药物是否是泡沫，目前有信心在埃默里大学和UAB招募少量患者，若需进行500名患者试验，竞争可能成问题 [72][73] 问题7：XPro1595阿尔茨海默病1期试验未来读数是否有除白质自由水外的额外成像生物标志物数据？ - 与Imeka和牛津脑诊断公司合作，将有更多患者的白质自由水数据，白质方面会有更深入数据，如表观纤维密度 [81][82] 问题8：APOE4基因是否是XPro1595研发的关注基因？ - 目前将APOE4基因作为纳入标准之一，美国很多人知晓自身APOE4状态，该基因在阿尔茨海默病患者中富集 [85] - 目前无APOE4之外的基因研究计划，但会根据数据变化调整 [86] 问题9：如何看待用候选药物sargramostim增加白细胞治疗阿尔茨海默病的方法？ - 同意改善吞噬功能有助于治疗阿尔茨海默病的假设，认为清理大脑垃圾可更好治疗疾病 [87][88] - 近年来阿尔茨海默病治疗领域新策略增多，若FDA批准百健药物，将增加行业乐观情绪 [88][89] 问题10：公司是否会在COVID神经炎症方面开展工作？ - 密切关注长COVID情况，认为神经炎症可能起重要作用，但目前数据不足 [91] - 若有足够数据且NIH提供资金，XPro可作为选择 [92] 问题11：XPro长期安全性数据及是否考虑其他给药方式？ - 有少数患者使用药物达12个月，无人因安全问题停药，认为该药物开发项目因安全问题失败的风险较低 [94] - 考虑过其他给药策略，包括针对不同疾病和方便患者给药，但目前主要关注2期试验设计 [95][96]