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KalVista Pharmaceuticals (KALV) Presents At SVB Leerink Global Healthcare Conference - Slideshow

资金状况 - 公司截至2019年10月31日的资金为9350万美元,预计资金可持续到2021年[7] 市场机会 - 遗传性血管性水肿(HAE)市场年收入约为20亿美元[10] 产品研发与临床试验 - KVD900在20分钟内实现98%的血浆激肽酶抑制,抑制效果持续12小时[21] - KVD900在30分钟内达到100倍IC50,显示出快速的药效[23] - KVD001的II期临床试验设计包括41名患者,主要评估在16周内的视力变化[34] - KVD900的II期研究预计在2020年第二季度公布数据[24] - KVD824作为口服预防治疗,能够提供强效且持续的血浆激肽酶抑制[28] 医生与患者反馈 - 89%的医生表示可能会开处方KVD900,70%的支付方认可需要高效的口服急救疗法[17][18] - 93%的患者愿意切换到KalVista的口服药物用于预防和急救[30] - 87%的患者愿意切换到KVD900,尽管当前注射药物的疗效较高[15] KVD001临床试验结果 - KVD001未能满足主要和次要疗效终点的预期,尤其是在BCVA、CST和DRSS方面[52] - KVD001在16周时的主要疗效终点为基线BCVA字母计数变化,未达到预期效果[52] - 试验中,KVD001在保护视力方面表现出剂量依赖性,尤其是在基线视力超过55字母的患者中,治疗效果更为显著,约占总试验人群的70%[52] - 在安全性方面,KVD001总体上被认为是安全且耐受良好,随机治疗的129名患者中,严重不良事件(TEAE)为0[50] - KVD001的治疗组中,29.5%的患者出现任何TEAE,15.9%和19.5%分别在3µg和6µg组中出现[50] 患者基线特征 - 基线特征显示,试验人群的平均年龄为64.6岁,体重指数(BMI)平均为31.6[41] - 在基线BCVA字母计数中,试验组的平均值为60.7,显示出不同组别的视力状况[43] - 试验中,基线CST(中心视网膜厚度)平均为500µm,显示出不同治疗组的眼部状况[43] - 试验中,基线HbA1c的平均值为7.5,显示出患者的糖尿病控制情况[41] 合作与未来展望 - Merck对KVD001的选择权已到期,未来的步骤正在评估中[52]