临床数据与疗效 - KSI-301的临床剂量为5 mg，按抗体重量计算，相当于3.5倍于Aflibercept的等效摩尔剂量[7] - KSI-301在湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者中，44%患者在6个月内未需再治疗[24] - KSI-301在糖尿病性黄斑水肿（DME）患者中，67%的患者未需再治疗[27] - KSI-301的平均注射次数为0.61次，显著低于Aflibercept的4.0次[27] - KSI-301在wAMD患者中，基线到第44周的最佳矫正视力（BCVA）平均提高了5.8个ETDRS字母[23] - KSI-301在DME患者中，基线到第44周的BCVA平均提高了6.6个ETDRS字母[27] - KSI-301在视网膜静脉阻塞（RVO）治疗中，44周时平均BCVA改善22.4字母，患者平均接受1.33次注射[29] - 在接受治疗的患者中，仅36%的人接受了超过1次的再治疗[29] - 在RVO患者中，71%（24/34）在随访期间至少实现了4个月的治疗间隔[31] - KSI-301的中央视网膜厚度（CST）在wAMD患者中，基线值为430微米，治疗后显著改善[21] 安全性与耐久性 - KSI-301的安全性良好，29例严重不良事件（SAE）中无药物相关，且大多数不良事件被评估为轻微[37] - KSI-301的生物耐久性表现出色，wAMD和DME可实现3至6个月的给药间隔，RVO可实现2至4个月的给药间隔[41] 临床开发与研究进展 - KSI-301的临床项目正在加速推进，计划在2020年开始招募DME、RVO和非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）的关键研究[41] - KSI-301的关键“DAZZLE”研究正在招募治疗未接受过的wAMD患者[41] - KSI-301的临床试验数据为关键研究设计提供了重要信息，显示出在多种视网膜疾病中的强效性[41] - KSI-301的临床开发目标是在2022年实现wAMD、DME和RVO的单一监管申请（BLA）[41] - KSI-301在Phase 1b研究中显示出良好的耐受性，所有受试者均完成了加载阶段[34] 其他信息 - KSI-301的分子量为950 kDa，显著高于其他抗VEGF药物[7] - KSI-301的半衰期在兔子模型中为11.5天，视网膜生物利用度优良[10] - KSI-301在临床试验中共招募了121名治疗未经验患者，积累了101年以上的临床经验[11]