业绩总结 - KSI-301在湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）、糖尿病视网膜病变（DR）和视网膜静脉阻塞（RVO）方面显示出最佳的疗效、耐久性和安全性[4][77] - KSI-301在wAMD的临床试验中，24周时平均最佳矫正视力（BCVA）提高了5.9个ETDRS字母，患者平均注射次数为0.16次[37] - KSI-301在DME研究中，平均最佳矫正视力（BCVA）提高了6.8个ETDRS字母，中央亚区厚度（CST）减少了133微米，平均注射次数为0.21[45] 用户数据 - KSI-301在wAMD患者中，首次再治疗的概率为12.5%（Q12W给药）和75%（Q20W给药）[43] - 在DME患者中，20%（5/24）在3个月内达到首次再治疗标准，而76%（16/21）在4个月或更长时间内未再治疗[48] - KSI-301在RVO患者中，34%（11/32）在2个月内达到首次再治疗标准，53%（16/30）在4个月或更长时间内未再治疗[69] 未来展望 - 公司计划在2022年提交KSI-301的生物制剂许可申请（BLA），涵盖wAMD、DME、RVO及潜在的DR[74] - KSI-301的DAZZLE研究正在招募，计划每12、16或20周给药，具体取决于预设的疾病活动评估[41] - KSI-301的FDA阶段2结束会议后，制定了加速开发策略，计划在2021年每年提交1个新药申请（IND）[26] 新产品和新技术研发 - KSI-301的临床剂量为5毫克，具有更高的分子量（950 kDa）和更好的眼内药物浓度[19] - KSI-301在3个月时的眼内药物浓度为1,000，相比于Aflibercept的1和Ranibizumab的0.001，显示出显著的优势[19] - KSI-301的设计旨在提高耐久性和生物相容性，改善药物的稳定性和生物利用度[9] 融资与资金支持 - 最近完成的融资包括2.25亿美元的特许权使用费和3.17亿美元的股权融资，确保了临床试验、生产和预商业化活动的资金[4] - KSI-301的加速开发计划获得了225百万美元的特许权销售和317百万美元的公开股票发行资金，预计可支持至关键研究结果发布[30] 安全性与有效性 - KSI-301的临床试验中，120名患者参与了多剂量安全性、有效性和耐久性评估，涵盖了wAMD、DME和RVO[32] - KSI-301的安全性数据显示，未报告眼内炎症或药物相关的严重不良事件[73] - KSI-301的临床数据表明，治疗初期的耐久性评估显示出良好的效果，患者在治疗后的随访中表现出持续的改善[31]