业绩总结 - 2022年总收入预计约为1.577亿美元，同比增长22%[9] - 2022年美国XPOVIO净销售额增长22%，达到1.204亿美元[13] - 2022年末现金储备约为2.79亿美元，预计现金流可持续至2025年末[10] 用户数据 - Karyopharm在2022年社区市场的销售贡献超过70%[23] - 目前美国每年约有17,000名患者生活在骨髓纤维化中，且在停止Ruxolitinib治疗后，患者的中位生存期仅约为14个月[58] 未来展望 - Karyopharm计划进行一项针对治疗未接受过治疗的骨髓纤维化患者的III期研究[9] - 2023年将启动针对治疗初期的脊髓纤维化的三期研究[117] - 2023年将报告关于复发/难治性骨髓增生异常综合症的中期数据[117] - 2023年将更新关于SIENDO研究的结果并在医学会议上发布[115] 新产品和新技术研发 - Karyopharm在40个国家获得XPOVIO/NEXPOVIO的监管批准[9] - Karyopharm在2022年获得NEXPOVIO的全面市场授权，扩大至二线及以上适应症[25] - Selinexor在多发性骨髓瘤（MM）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）中获得FDA批准，正在研究固体肿瘤和血液恶性肿瘤[38] - 目前正在进行的XPORT-EC-042研究中，Selinexor作为TP53野生型晚期或复发性子宫内膜癌的维持治疗，计划招募220名患者[49] 临床试验结果 - Karyopharm在2022年完成了对高风险复发/难治性骨髓增生异常综合症患者的II期研究招募[14] - Karyopharm的临床试验显示，selinexor与ruxolitinib联合使用在治疗未接受过治疗的骨髓纤维化患者中取得了积极的初步结果[14] - 在第24周，92%的可评估患者（11/12）达到了脾脏体积减少至少35%的标准（SVR35）[92] - 67%的可评估患者（4/6）在第24周达到了总症状评分减少50%的标准（TSS50）[92] - 57%的患者（13/23）在最后随访时维持稳定的血红蛋白水平（±2g/dL）或改善[92] - 100%的可评估患者（12/12）在任何时间点达到了SVR35[92] 负面信息 - 在治疗耐药的骨髓纤维化（MF）患者中，Selinexor的潜在疗效尚未得到FDA批准，且目前的标准治疗为Ruxolitinib[58] - Selinexor在骨髓纤维化的治疗中可能改善现有的JAK抑制剂标准治疗[58] - 在Selinexor治疗组中，最常见的不良事件为恶心（12%）、中性粒细胞减少（18%）和血小板减少（9%）[67] 市场机会 - 目前针对TP53野生型子宫内膜癌的治疗缺乏FDA批准的药物，市场机会显著[69] - Selinexor在多发性骨髓瘤的临床试验中显示出与多种已批准药物联合使用的潜力[40]