业绩总结 - 2021年净产品收入为2980万美元，同比增长29%[18] - 2021年第四季度净产品收入为9840万美元，同比增长47%[19] - Karyopharm预计2022年的净产品收入为1.35亿至1.45亿美元，较2021年增长约40%[67] - Karyopharm在2021年第四季度从Antengene获得了1950万美元的里程碑收入[65] 用户数据 - 多发性骨髓瘤（2L+）患者约为47300人[10] - 在2L+治疗中，美国每年约有47,300名患者[21] - 在美国，每年约有5,000例骨髓纤维化（MF）新病例[40] 未来展望 - 预计2022年将启动针对p53野生型子宫内膜癌的注册研究，预计在2024年上半年获得顶线数据[4] - Karyopharm预计现金流可持续至2024年初[4] - Karyopharm正在追求在未来2-4年内获得子宫内膜癌、骨髓纤维化和骨髓增生异常综合症的批准[4] - 预计2024年将公布SPd的顶线数据，当前正在进行的研究中，约有140名患者参与[24][25] 新产品和新技术研发 - Selinexor在多发性骨髓瘤的使用中，成为3L治疗中增长最快的疗法[19] - Selinexor在p53野生型患者中，治疗组的无进展生存期（PFS）为13.7个月，而安慰剂组为3.7个月[36] - 单药Eltanexor在HMA耐药性骨髓增生异常综合症患者中显示出53%的总体反应率[58] - Eltanexor的中位生存期为9.9个月，反应率与生存期相关[59] 市场扩张和并购 - Karyopharm在中国、韩国和新加坡等地获得了针对多发性骨髓瘤的批准[26][27] - 预计2022年上半年，欧洲的MAA申请将完成审查[27] 负面信息 - Karyopharm的临床试验和监管批准面临多种风险和不确定性，包括COVID-19疫情的影响[1] - 单药Selinexor在治疗骨髓纤维化患者中显示出70%的患者因疾病进展、转入其他临床试验、死亡或毒性而中止治疗[45] 其他新策略和有价值的信息 - Selinexor在骨髓纤维化患者中，24周时的脾脏体积变化率（SVR35）为30%[41] - 在贫血或输血依赖患者中，50%的患者实现了改善的血红蛋白水平或输血独立性[49] - 67%的患者血红蛋白水平提高了2g/dl[49] - Karyopharm计划在2023年下半年报告先前治疗的骨髓纤维化的Phase 2研究的顶线数据[52] - Karyopharm预计在2023年上半年报告HMA耐药性骨髓增生异常综合症的Phase 2研究的顶线数据[61]