药物研发与临床试验 - Longboard Pharmaceuticals目前有三个药物候选者，分别为LP352、LP143和LP659，针对多种神经系统疾病，代表了超过20年的GPCR研究成果[3] - LP352是一种5-HT2c超激动剂，预计在2022年第一季度启动1b/2a期临床试验[3][25] - LP143和LP659分别针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和多种神经退行性疾病，预计在2022年第一季度和下半年提交IND申请[3] - LP352的临床前研究显示其对5-HT2c的选择性高，预计其知识产权保护将持续到2041年[11] - LP352的选择性为5-HT2c受体与5-HT2b受体的比率超过200倍，显示出更高的特异性[23] - LP352的临床试验显示，主要不良事件（AE）为轻至中度，最常见为头痛[24] - LP143作为一种CB2受体激动剂，显示出在ALS等多种神经退行性疾病中的治疗潜力[36] - LP659作为一种S1P受体调节剂，可能在多种神经退行性疾病中发挥作用，具有高口服生物利用度[37] - LP659在MOG-EAE模型中显著降低了疾病发生率和严重程度[39] - LP659的口服生物利用度高，具有快速起效和消退的特点[40] 市场需求与竞争 - 在癫痫患者中，约50%的成年人和25%的儿童癫痫未得到控制，显示出显著的未满足医疗需求[12] - Fenfluramine的平均年价格为96,000美元，最高可达180,000美元，约为Epidiolex的三倍[22] - 在Dravet综合症患者中，GTC（广泛性强直-阵挛性癫痫）发作频率减少90%，每月减少至46次[20] - Lorcaserin在35名难治性癫痫患者中，平均每月运动性癫痫发作频率减少了47.7%[16] - 经过15个月的治疗，50%的患者仍在使用Lorcaserin，显示出治疗的持久性[16] 财务状况与资金需求 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物及投资总额为1.188亿美元[41] - 截至2021年8月5日，公司总发行股份为1720万股[41] - 2021年上半年运营费用为1270万美元，其中研发费用为930万美元，管理费用为340万美元[41] - 公司预计在未来将继续面临净亏损，并需要额外资金以支持产品开发和商业化活动[1] - 公司已完成首次公开募股，筹集约8480万美元[41] 未来展望与战略 - 公司计划在2022年下半年提交IND申请[40] - 公司在2022年第二季度将启动1b/2a期临床试验[42] - 公司已建立世界级董事会以加强领导团队[41] 负面信息与风险 - 5-HT2b受体的激动作用与心脏不良事件相关，Fenfluramine因此被撤回市场[21] - 在Fenfluramine治疗的患者中，心脏超声检查显示大多数患者在治疗后无心脏病变[20]