药物研发与临床试验 - Longboard Pharmaceuticals目前有三个药物候选者，分别为LP352、LP143和LP659，针对多种神经系统疾病[3] - LP352为5-HT2c超激动剂，主要针对多种难治性癫痫，预计在2022年第一季度启动1b/2a期临床试验[3] - LP143和LP659分别针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和多种神经退行性疾病，均在进行额外的临床前验证，LP659的IND提交预计在2022年下半年[3] - LP352在临床前研究中显示出对5-HT2c的高度选择性，预计将成为下一代癫痫治疗药物[11] - LP352的选择性为5-HT2c受体与5-HT2b受体的比率超过200倍，显示出更高的特异性和选择性[23] - LP352的临床试验显示，主要不良事件（AE）为轻度至中度，最常见的是头痛[24] - LP659在MOG-EAE模型中，预处理后显著降低了疾病发生率和严重程度[39] - LP659的口服生物利用度高，具有快速起效和消退的特点[40] - 公司计划在2022年下半年提交IND申请[40] - LP143作为一种CB2受体激动剂，显示出延缓运动功能丧失和改善生存的潜力，正在进行临床前研究[36] 市场需求与竞争 - 目前，约50%的成人和25%的儿童癫痫患者未能控制其发作，显示出对新疗法的迫切需求[12] - Fenfluramine的平均年价格为96,000美元，最高可达180,000美元，较GW的竞争药物Epidiolex的32,500美元高出三倍[22] - 在Dravet综合症患者中，GTC（广泛性强直-阵挛性癫痫发作）每月减少90%，从46次减少到4.6次[20] 财务状况与资金需求 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物及投资总额为1.188亿美元[41] - 截至2021年8月5日，公司总发行股份为1720万股[41] - 2021年上半年运营费用为1270万美元，其中研发费用为930万美元，管理费用为340万美元[41] - 公司预计在未来将继续面临净亏损，并需要额外资金以支持其产品开发和商业化活动[1] - 公司于2020年第四季度至2021年上半年完成了IPO，筹集约8480万美元[41] 风险与挑战 - Longboard Pharmaceuticals面临的主要风险包括临床试验的成功率、监管批准的获取以及市场竞争[1] - Fenfluramine在2016年的最新超声检查中，患者2显示轻度左心室功能障碍（1级）[20] 未来展望 - 公司在2022年第二季度启动了Ph 1b/2a研究[42] - 公司已建立世界级董事会以加强领导团队[41]