财务数据和关键指标变化 - 2021年全年营收为1290万美元，2020年全年为70万美元，增长主要因2020年11月收购RareGen后记录了全年与Trepostinil注射剂推广相关的收入，2021年推广协议项下确认的收入已扣除与推广协议相关的270万美元合同收购成本摊销 [11] - 2021年全年营收成本为300万美元，上一年为20万美元，2021年包括全年与销售团队相关的成本以及与推广协议相关的无形资产摊销 [12] - 2021年研发成本降至2050万美元，上一年为3220万美元，下降36%，主要因YUTREPIA临床项目在2020年提交新药申请之前基本完成，员工和咨询费用降低 [12] - 2021年全年一般及行政费用为2310万美元，上一年为2740万美元，减少430万美元约60%，原因是咨询人员和商业费用减少910万美元，但与YUTREPIA相关诉讼的法律费用增加510万美元，以及2021年11月YUTREPIA获得暂定批准后基于股票的薪酬增加200万美元 [13] - 2021年净亏损3460万美元，即每股基本和摊薄亏损0.70美元，2020年12月31日止年度净亏损5980万美元，即每股基本和摊薄亏损1.76美元 [13] - 2021年底公司手头现金为5750万美元，2022年初与硅谷银行增加了债务融资安排，可立即获得额外1500万美元现金，还有额外资金待某些里程碑达成后获取 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 - Trepostinil注射剂业务，2021年4月将其使用范围扩大到皮下市场，目前约有500名患者接受治疗，较之前翻倍，约400名独特处方医生将患者从品牌药转为仿制药，其中自2021年4月皮下注射剂推出以来约有150名独特处方医生 [5] 各个市场数据和关键指标变化 - 预计Group 1 PAH市场规模约为5亿美元，公司认为YUTREPIA的便携性、耐受性、可滴定性和耐用性等特点将改变市场格局，有望将吸入性PAH市场从当前规模扩大到10亿美元 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于优化核心举措，全力推进YUTREPIA在年底的上市工作，目标是使YUTREPIA成为前列环素的首选药物 [4] - 利用PRINT技术平台，探索YUTREPIA的下一代长效剂型，还就PRINT技术在其他市场机会、利基孤儿领域的应用进行广泛业务讨论，以扩大产品线 [39][40] - 积极应对与United Therapeutics的诉讼，采取法律措施消除上市障碍，为YUTREPIA的上市做好准备 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是公司较好的一年，取得多项重大成就，对公司的增长前景感到兴奋 [4][15] - 认为YUTREPIA具有改变PAH患者治疗模式的潜力，有望扩大吸入性PAH市场 [18] - 随着大型支付方发布更多仿制药授权，预计Trepostinil注射剂的需求将持续增长 [5] - 公司资金状况良好，有信心通过现有资金支持YUTREPIA在2022年第四季度的上市以及2023年第一季度的运营 [33][34] 其他重要信息 - 2021年11月，YUTREPIA获得带标签的暂定批准，标签描述对患者转换治疗和前列环素初治患者均有利，且未发现新的安全问题 [4] - 公司与United Therapeutics的诉讼取得进展，901专利的知识产权审查（IPR）最终书面决定认定9项权利要求中有7项不可专利，United Therapeutics规定Liquidia不侵犯901专利的二级权利要求，该专利将不再纳入Hatch - Waxman审判 [6][7] - 针对793专利的IPR已启动，美国专利审判和上诉委员会（PTAB）表示Liquidia有合理可能性在主张793专利的所有权利要求因某些现有技术组合而明显不可专利方面获胜 [8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 为什么认为YUTREPIA能将吸入性PAH市场从当前规模扩大到10亿美元？ - YUTREPIA有四个关键杠杆驱动市场增长，即便携性、耐受性、可滴定性和耐用性。其干粉制剂的便携性将使市场从雾化制剂快速转向干粉制剂；PRINT技术改善了吸入性曲前列尼尔的治疗特性，减少不良反应，提高耐用性，可延迟患者转向更繁琐治疗的时间，并扩大到早期使用，有望成为前列环素的首选药物，从而扩大市场规模 [18][19][20] 问题2: 支付方对仿制药皮下注射曲前列尼尔的可用性有何反应？ - 皮下注射批准对支付方而言减轻了行政负担，目前约有500名患者接受治疗，是2021年4月皮下注射批准前的两倍多。一些支付方已强制要求使用仿制药，2022年两家覆盖约5000万生命的大型全国性支付方将要求使用仿制药皮下注射曲前列尼尔，预计第二季度及以后需求将增加 [21][22] 问题3: 在简易判决程序中是否有United Therapeutics的战略披露？ - 简易判决基于间接禁反言，与审判中提出的一般不侵权和无效性论点不同，难以从中解读United Therapeutics的战略。不过法官在发布建议时未拒绝或不同意公司关于United Therapeutics 066和901专利范围的论点，这对公司推进审判有一定参考价值 [24][25][26] 问题4: 请概述专利审判和IPR流程中应期待的关键决策，以及这些决策将如何指导或决定YUTREPIA的上市前商业活动？ - 公司正采取一切法律措施消除上市障碍，一旦可以自由销售，将推进营销和上市工作。审判定于本月28 - 30日在特拉华州威尔明顿地方法院进行，3月31日进行结案辩论；预计793专利的IPR将于5月中旬举行听证会，8月中旬左右获得最终书面决定；Hatch - Waxman审判的决定预计将在30个月禁令期结束前作出，但具体时间取决于法院 [31][32] 问题5: 请谈谈现金状况和2022年运营费用可能的增加情况，第四季度销售、一般及行政费用（SG&A）大幅增加主要是一次性项目还是法律费用？ - 公司现金状况良好，通过扩大硅谷银行的信贷安排可立即获得额外1500万美元资金，还有额外资金待某些里程碑达成后获取，有信心支持YUTREPIA在2022年第四季度上市以及2023年第一季度的运营。第四季度SG&A增加主要是由于获得批准的一次性股票补偿成本以及为即将到来的审判增加的法律费用，大部分增加是一次性的股票补偿成本 [33][34] 问题6: 请提供更多关于YUTREPIA上市准备的细节，计划招聘多少名销售代表，何时进行？如果诉讼在30个月禁令期结束时仍未解决，是否计划冒险上市？如何考虑利用PRINT技术扩大产品线以及相关时间安排？ - 关于PRINT技术，公司已验证该平台，正在探索YUTREPIA的下一代长效剂型，预计在今年上半年获得相关数据后再进行讨论，还在就PRINT技术在其他市场机会、利基孤儿领域的应用进行广泛业务讨论。上市准备方面，公司已进入全面扩大规模阶段，最近聘请了销售主管，正在组建医学事务团队，虽未透露销售团队规模，但有信心组建一支灵活专业的销售团队。关于是否冒险上市，需在30个月禁令期结束时根据审判和793专利IPR的结果等多方面因素决定，目前无法提供指导 [39][40][44][46] 问题7: 能否确认如果今年获得销售许可，FDA是否未要求为YUTREPIA实施风险评估缓解策略（REMS）？ - 答案是否定的，公司手头有草案标签，产品已被认定安全有效，APF配方没有引起担忧的问题 [49]