财务数据和关键指标变化 - 2020年全年营收为70万美元，2019年全年营收为810万美元，减少原因是2019年第二季度全额确认了与GSK协议的810万美元递延收入，2020年无可比收入 [21] - 2020年全年研发费用为3220万美元，2019年全年为4050万美元，减少主要因861临床项目在2020年4月提交新药申请前基本完成，以及865临床项目费用降低 [22] - 2020年全年一般行政费用为2740万美元，2019年全年为1360万美元，增加原因包括480万美元的合并交易费用、240万美元的861相关诉讼法律和专利费用、580万美元的外部咨询和人员成本增加，以及140万美元的裁员一次性费用 [23] - 2020年全年净亏损5980万美元，即每股基本和摊薄亏损1.76美元，2019年全年净亏损4760万美元，即每股基本和摊薄亏损2.57美元 [24] - 截至12月31日，公司资产负债表上有6530万美元现金，2021年运营计划将使净年度支出比2020年减少超40%，超过第三季度财报电话会议预期节省的两倍 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 曲前列尼尔注射剂销售相关收入从11月18日合并交易完成至年底确认，公司认为该产品虽目前仅能静脉给药且受新冠影响商业活动受限，但需求持续强劲，随着患者考虑采用和医生更加熟悉，通用产品利用率有提升潜力 [11][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将全力推动861获得FDA批准，预计年中提交对完整回复函的正式回应，回应提交后将接待FDA对公司及制造合作伙伴的现场检查 [12][13] - 公司将实施财务纪律，在研发和业务发展中寻找创造价值的机会，以在近期和中期创造价值 [29] - 公司正在推进与联合治疗公司的哈奇 - 韦克斯曼诉讼及在美国专利局的并行知识产权审查程序，认为所涉专利未被侵权且无效 [15] - 公司加强了知识产权和竞争地位，获得了2037年到期的494号专利，该专利与治疗肺动脉高压的方法有关 [16] - 公司就865与外部合作伙伴的合作开发进行了深入讨论，在业务讨论结束前暂停对865的投资 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为861是具有良好市场潜力的产品，患者受益明显，但需完成回应FDA完整回复函、准备FDA预先批准检查、在哈奇 - 韦克斯曼诉讼中取得成功等工作 [6] - 公司认为曲前列尼尔注射剂是有吸引力的商业产品，该产品所在市场规模可观，有增加产品利用率的机会 [8] - 公司认为打印技术是独特的创新平台，在吸入疗法方面有明显优势，在疫苗、抗病毒、植入物、局部用药和生物制剂等领域也有应用探索 [9] 其他重要信息 - 公司新管理团队成员包括11月加入的首席财务官Mike Kaseta、作为RareGen合并一部分于11月加入的商业高级副总裁Scott Moomaw、5月加入的首席医疗官兼研发主管Dr. Thushar Shah，首席运营官Rob Lippe，业务发展和投资者关系主管Jason Adair，下周Rusty Schundler将加入担任高级副总裁兼总法律顾问 [5] 问答环节所有提问和回答 问题1: 满足生物相容性信息缺陷所需的运营活动有哪些，以及正在进行的诉讼程序进展和未来几个月的消息流预期 - 公司已从合作伙伴处接手生物相容性测试并正在进行全面测试，该设备已在数百万患者中使用多年，公司对此有信心，但需完成相关工作，测试结果是回应完整回复函前需解决的事项之一；诉讼方面，下一个重大事件是2021年5月的权利要求解释程序，公司将让诉讼律师处理日常事务并适时提供评论 [33] 问题2: 865的战略合作伙伴关系可能是什么样的 - 目前谈论还为时尚早，有多个感兴趣的方，确定合适的潜在合作伙伴涉及诸多因素，暂无法讨论相关条款或财务方面的内容 [40] 问题3: PTAB对793号专利启动知识产权审查程序的有利决定如何影响时间线、潜在批准和上市 - 该决定对整体时间安排无实际影响，PTAB将在10月决定是否接受请愿，之后将在12个月内解决，这与2022年10月的哈奇 - 韦克斯曼诉讼解决时间基本一致 [42] 问题4: 通用瑞莫杜林产品2021年的前景，以及FDA预先批准检查的情况 - 公司对通用瑞莫杜林产品（曲前列尼尔注射剂）前景乐观，该产品与原研药相同且价格更低，虽受新冠和静脉给药方式影响有一定阻力，但作为维持生命的药物，患者会持续使用，公司以类似品牌推广的方式促进其使用；预先批准检查未进行，公司预计FDA将在回应完整回复函后进行检查，但不确定具体时间 [46]